4か月から2歳のCF被験者におけるIvacaftor治療
2022年3月10日 更新者：Virginia Stallings、Children's Hospital of Philadelphia
CFゲーティング変異を有する4ヶ月から2歳の子供におけるIvacaftor治療の栄養的影響
この調査研究の目的は、臨床的に処方された ivacaftor 治療が、CF およびゲーティング変異を有する生後 4 ～ 24 か月の子供に対する睡眠エネルギー消費、成長状態、および腸の健康と機能に対する効果を判断することです。
調査の概要
詳細な説明
Ivacaftor は、4 か月以上の CF およびゲーティング変異を有する患者に対する FDA 承認の新しい治療法です。
この治験責任医師主導の研究は、最年少（4～24 か月）の患者コホートで、最近 FDA の承認が得られた患者に対する ivacaftor 治療の栄養、成長、胃腸への影響を評価するように設計されています。
この提案は、高齢患者コホートにおける ivacaftor 治療の以前の非常に有益な栄養と体重増加の調査を直接拡張します (1)。
この研究の主な目的は、ベースラインでプロトコル評価を行った18人の子供の睡眠エネルギー消費、成長状態、腸の健康と機能に対する、CFおよびゲーティング変異を有する生後4〜24か月の被験者における12週間のivacaftor治療の影響を評価することです（治療前）および臨床的に処方されたイバカフトール治療が開始されてから6週間および12週間後。
CFを有する若い被験者における重要な臨床的関心の他の結果が調査されます。
すべての被験者はフィラデルフィア小児病院（CHOP）で評価され、タイムリーな登録を確実にするために地域的および全国的に募集されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
15
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19146
- Children's Hospital of Philadelphia
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4ヶ月～2年 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
-これら10個のCFTRゲーティング変異（G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1439D、またはR117H）のうち少なくとも1つのCFTRゲーティング変異を伴う嚢胞性線維症と診断された生後4〜24か月の被験者 通常の治療が承認されたivacaftor治療を開始する臨床的決定を伴う健康状態。
説明
包含基準:
- 少なくとも 1 つの CFTR ゲーティング変異を伴う嚢胞性線維症 (E56K、G178R、S549R、S977F、F1074L、2789+5G→A、P67L、E193K、G551D、F1052V、D1152H、3272-26A→G、R74W、L206W、G551S、K1060T、 G1244E、3849+10kbC→T、D110E、R347H、D579G、A1067T、S1251N、D110H、R352Q、711+3A→G、G1069R、S1255P、R117C、A455E、E831X、R1070Q、D1270N、S7L0、R417H G1349D) 治療承認済み
- 年齢：生後4～24ヶ月
- いつもの健康状態で
- 被験者が ivacaftor 治療を開始するという臨床的決定が下されました
- -家族は、ivacaftorの前のベースライン訪問（訪問1）および臨床的に処方された後の12週間の訪問（訪問3）のために2または3日間続くCHOPへの訪問を含む4〜6か月の研究プロトコルにコミットしました ivacaftor治療が始まった、そしてivacaftor治療が開始された後、6週間の訪問（訪問2）で2日間続きます。
除外基準:
- 静脈栄養について
- -シトクロムP450（CYP）3Aの阻害剤または誘導剤としての薬物の使用
- 肝機能検査値が年齢と性別の基準範囲の 3 倍以上に上昇
- 成長や栄養状態に影響を与えるその他の病気
- ivacaftor療法について記載されているその他の禁忌
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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睡眠中のエネルギー消費
時間枠：12週間
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治験責任医師は、被験者の SEE に対する 12 週間の Ivacaftor 治療の効果を調べます。
間接熱量測定を使用して、SEE は、子供が眠っている間に各プロトコルの訪問時にコンピューター化された代謝カート Vmax ENCORE を使用して評価されます。
SEEは、可能であれば午前中に評価され、検査前の時刻、食物の量、および給餌間隔を含む、子供の以前の給餌について注意深く記録されます
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12週間
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人体計測評価
時間枠：12週間
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治験責任医師は、被験者の BMI に対する 12 週間の Ivacaftor 治療の効果を調べます。
治験責任医師は、ベースラインと比較した 12 週間にわたる BMI Z スコアと結果を比較します。
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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糞便エラスターゼI/膵臓機能
時間枠：12週間
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研究者は、被験者の膵臓機能に対する12週間のIvacaftor治療の効果を調べます。
膵臓機能は、糞便エラスターゼ1でスポット便サンプルを取得することにより、2回の訪問で評価されます。
糞便エラスターゼ I の濃度は、膵臓機能の指標です。
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12週間
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糞便カルプロテクチン/腸の炎症
時間枠：12週間
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治験責任医師は、12 週間の Ivacaftor 治療が対象の腸の健康と機能に及ぼす影響を調べます。
腸の炎症のマーカーである糞便カルプロテクチンを決定するために、スポット便サンプルが得られます。
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12週間
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血漿総脂肪酸:
時間枠：4～6ヶ月
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治験責任医師は、12 週間の Ivacaftor 治療が被験者の食事による脂肪吸収に及ぼす影響を調べます。
総血漿脂肪酸パネルを評価して、22 種類の脂肪酸の状態の変化を測定します。血漿脂肪酸の濃度は、食事による脂肪の吸収を示します。
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4～6ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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食事摂取量
時間枠：12週間
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3日間の重量測定された食物記録が得られ、イバカフトール治療での12週間の食事カロリー摂取量と微量および多量栄養素摂取量の変化を決定します。
グラム単位で計量された食品は、消費カロリーと脂肪からのカロリーを決定するために使用されます。
カロリー摂取量は、微量および多量栄養素の摂取量を決定するために使用されます。
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12週間
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血清脂溶性ビタミンA、D、E、K、胆汁酸、血清カルプロテクチン
時間枠：12週間
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研究者は、Ivacaftor 治療の 12 週間後の血清ビタミン A、E、D、および K 濃度の変化を調べます。
さらに、研究者は総血清胆汁酸濃度と 14 の胆汁酸種の変化を調べます。
さらに、肺および腸の炎症のマーカーとして血清カルプロテクチンが得られます。
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12週間
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筋肉/脂肪ストア
時間枠：12週間
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治験責任医師は、体組成を測定して、ベースラインと比較した ivacaftor 治療の 12 週間にわたる筋肉および脂肪貯蔵の変化を判断します。
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12週間
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成長状況・成長速度
時間枠：12週間
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研究者は、成長状態/成長速度の変化を観察します。
これは、長さ (cm)、体重 (kg)、頭囲 (cm) の 3 つの測定値の間で評価されます。
各値を使用して、ベースラインと比較した ivacaftor 治療の 12 週間にわたる被験者の成長速度パーセンタイルを計算します。
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12週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Stallings VA, Sainath N, Oberle M, Bertolaso C, Schall JI. Energy Balance and Mechanisms of Weight Gain with Ivacaftor Treatment of Cystic Fibrosis Gating Mutations. J Pediatr. 2018 Oct;201:229-237.e4. doi: 10.1016/j.jpeds.2018.05.018. Epub 2018 Jul 18.
- Van Goor F, Hadida S, Grootenhuis PD, Burton B, Cao D, Neuberger T, Turnbull A, Singh A, Joubran J, Hazlewood A, Zhou J, McCartney J, Arumugam V, Decker C, Yang J, Young C, Olson ER, Wine JJ, Frizzell RA, Ashlock M, Negulescu P. Rescue of CF airway epithelial cell function in vitro by a CFTR potentiator, VX-770. Proc Natl Acad Sci U S A. 2009 Nov 3;106(44):18825-30. doi: 10.1073/pnas.0904709106. Epub 2009 Oct 21.
- Accurso FJ, Rowe SM, Clancy JP, Boyle MP, Dunitz JM, Durie PR, Sagel SD, Hornick DB, Konstan MW, Donaldson SH, Moss RB, Pilewski JM, Rubenstein RC, Uluer AZ, Aitken ML, Freedman SD, Rose LM, Mayer-Hamblett N, Dong Q, Zha J, Stone AJ, Olson ER, Ordonez CL, Campbell PW, Ashlock MA, Ramsey BW. Effect of VX-770 in persons with cystic fibrosis and the G551D-CFTR mutation. N Engl J Med. 2010 Nov 18;363(21):1991-2003. doi: 10.1056/NEJMoa0909825.
- Ramsey BW, Davies J, McElvaney NG, Tullis E, Bell SC, Drevinek P, Griese M, McKone EF, Wainwright CE, Konstan MW, Moss R, Ratjen F, Sermet-Gaudelus I, Rowe SM, Dong Q, Rodriguez S, Yen K, Ordonez C, Elborn JS; VX08-770-102 Study Group. A CFTR potentiator in patients with cystic fibrosis and the G551D mutation. N Engl J Med. 2011 Nov 3;365(18):1663-72. doi: 10.1056/NEJMoa1105185.
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- 12. WHO Multicenter Growth Reference Study Group. WHO Child Growth Standards: Growth Velocity Based on Weight, Length and Head Circumference: Methods and Development. Geneva, Switzerland: WHO Press: World Health Organization; 2009.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年2月6日
一次修了 (実際)
2021年12月30日
研究の完了 (実際)
2021年12月30日
試験登録日
最初に提出
2018年12月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年12月18日
最初の投稿 (実際)
2018年12月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月10日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 18-015299
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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