Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ivacaftor-behandling hos 4 måneder til 2 år gamle CF-individer

10. mars 2022 oppdatert av: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia

Ernæringsmessig påvirkning av Ivacaftor-behandling hos 4 måneder til 2 år gamle barn med CF Gating-mutasjoner

Formålet med denne forskningsstudien er å bestemme effekten av klinisk foreskrevet ivacaftor-behandling på 4-24 måneder gamle barn med CF og gating-mutasjoner på soveenergiforbruk, vekststatus og tarmhelse og funksjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Ivacaftor er en ny FDA-godkjent terapi for pasienter med CF og gating-mutasjoner som er 4 måneder og eldre. Denne etterforsker-initierte studien er designet for å evaluere ernærings-, vekst- og GI-effekten av ivacaftor-behandling for den yngste (4-24 måneder) pasientkohorten og som nylig har blitt gitt FDA-godkjenning for. Dette forslaget utvider direkte den tidligere svært informative ernærings- og vektøkningsundersøkelsen av ivacaftorbehandling i den eldre pasientkohorten (1). Hovedmålene med studien er å evaluere effekten av 12 ukers ivacaftor-behandling hos 4-24 måneder gamle forsøkspersoner med CF og gating-mutasjoner på soveenergiforbruk, vekststatus og tarmhelse og funksjon hos 18 barn med protokollevalueringer ved baseline ( forbehandling) og 6 og 12 uker etter at klinisk foreskrevet ivacaftor-behandling har startet. Andre resultater av betydelig klinisk interesse hos unge personer med CF vil bli utforsket. Alle fagene vil bli evaluert ved Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) og vil bli rekruttert både regionalt og nasjonalt for å sikre rettidig påmelding.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

15

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 måneder til 2 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

4-24 måneder gamle forsøkspersoner med diagnosen cystisk fibrose med minst én CFTR-gatemutasjon av disse ti (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D eller R117H godkjent for behandling i USA) god helsetilstand med en klinisk beslutning om å starte ivacaftor-behandling.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Cystisk fibrose med minst én CFTR-gatemutasjon (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A,P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, →G54A, →G50W, 3272-26W, 3272-26W, 3272-2000 G1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R1507C, R710X, R710X, R710X, R710X, R710X, R710X, R7157C, R7157C, R7157C, R7157C, R7100 G1349D) godkjent for behandling
  • Alder: 4-24 måneder
  • I sin vanlige tilstand av god helse
  • Det er tatt en klinisk beslutning om at pasienten skal begynne ivacaftor-behandling
  • Familie forpliktet seg til 4 til 6 måneders studieprotokoll med besøk til CHOP som vil vare 2 eller 3 dager for baseline-besøket (besøk 1) før ivacaftor og 12 ukers besøk (besøk 3) etter at klinisk foreskrevet ivacaftor-behandling har startet, og vil vare 2 dager for det 6 ukers besøket (besøk 2) etter at ivacaftor-behandlingen har startet.

Ekskluderingskriterier:

  • Om parenteral ernæring
  • Bruk av medisiner som hemmer eller induserer cytokrom P450 (CYP) 3A
  • Leverfunksjonstester økte over 3 ganger referanseområdet for alder og kjønn
  • Annen sykdom som påvirker vekst eller ernæringsstatus
  • Andre kontraindikasjoner beskrevet for ivacaftor-behandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sovende energiforbruk
Tidsramme: 12 uker
Etterforskerne vil undersøke effekten av 12 ukers Ivacaftor-behandling på pasientens SEE. Ved hjelp av indirekte kalorimetri vil SEE bli vurdert ved hjelp av en datastyrt metabolsk vogn Vmax ENCORE ved hvert protokollbesøk mens barnet sover. SEE vil bli vurdert om morgenen hvis mulig og nøye noter tidligere fôring av barnet, inkludert klokkeslett på dagen, mengde mat og fôringsintervall før testen
12 uker
Antropometrisk vurdering
Tidsramme: 12 uker
Etterforskerne vil undersøke effekten av 12 ukers Ivacaftor-behandling på forsøkspersonens BMI. Etterforskere vil sammenligne resultatene med BMI Z-score over 12 uker sammenlignet med baseline.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fekal Elastase I/Bukspyttkjertelfunksjon
Tidsramme: 12 uker
Etterforskerne vil undersøke effekten av 12 ukers behandling med Ivacaftor på pasientens bukspyttkjertelfunksjon. Bukspyttkjertelfunksjonen vil bli vurdert ved to besøk ved å innhente punktprøver av avføring med fekal elastase 1. Konsentrasjonen av fekal elastase I indikerer funksjon i bukspyttkjertelen.
12 uker
Fecal Calprotectin/Tarmbetennelse
Tidsramme: 12 uker
Etterforskere vil undersøke effekten av 12 ukers behandling med Ivacaftor på pasientens tarmhelse og funksjon. Spot avføringsprøver vil bli tatt for å bestemme fekalt kalprotektin, en markør for tarmbetennelse.
12 uker
Totale plasmafettsyrer:
Tidsramme: 4 til 6 måneder
Etterforskerne vil undersøke effekten av 12 ukers behandling med Ivacaftor på forsøkspersonens fettabsorpsjon i kosten. Et totalt plasmafettsyrepanel vil bli vurdert for å måle endringen i status for 22 fettsyrer, konsentrasjonen av plasmafettsyrer er en indikasjon på fettabsorpsjon i kosten.
4 til 6 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Diettinntak
Tidsramme: 12 uker
Tre dagers veid matregistrering vil bli innhentet og for å bestemme endringer i kostens kaloriinntak og mikro- og makronæringsstoffinntak i løpet av 12 uker på ivacaftor-behandling. Den veide maten i gram vil bli brukt til å bestemme kaloriene som forbrukes, samt kalorier fra fett. Kaloriinntaket vil bli brukt til å bestemme mikro- og makronæringsinntaket.
12 uker
Serumfettløselige vitaminer A, D, E og K, gallesyrer og serumkalprotektin
Tidsramme: 12 uker
Etterforskerne vil undersøke endringene i serum vitamin A, E, D og K konsentrasjoner etter 12 uker med Ivacaftor behandling. I tillegg vil etterforskere undersøke endringene i total serum gallesyrekonsentrasjon og 14 gallesyrearter. I tillegg vil serumkalprotektin bli oppnådd som en markør for lunge- og tarmbetennelse.
12 uker
Muskel-/fettbutikker
Tidsramme: 12 uker
Etterforskerne vil måle kroppssammensetningen for å bestemme endringer i muskel- og fettlagre i løpet av 12 uker på ivacaftor-behandling sammenlignet med baseline.
12 uker
Vekststatus/veksthastighet
Tidsramme: 12 uker
Etterforskere vil observere endringene i vekststatus/veksthastighet. Dette vil bli vurdert blant tre forskjellige mål - lengde (cm), vekt (kg) og hodeomkrets (cm). Hver verdi vil bli brukt til å beregne veksthastighetspersentilen til forsøkspersonene i løpet av 12 uker på ivacaftor-behandling sammenlignet med baseline.
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbeidspartnere

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

6. februar 2019

Primær fullføring (FAKTISKE)

30. desember 2021

Studiet fullført (FAKTISKE)

30. desember 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2018

Først lagt ut (FAKTISKE)

21. desember 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

11. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 18-015299

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere