Ivacaftor-behandling hos 4 måneder til 2-årige CF-personer
10. marts 2022 opdateret af: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia
Ernæringsmæssig effekt af Ivacaftor-behandling hos 4 måneder til 2-årige børn med CF Gating-mutationer
Formålet med dette forskningsstudie er at bestemme virkningerne af klinisk ordineret ivacaftor-behandling på 4-24 måneder gamle børn med CF og gating-mutationer på soveenergiforbrug, vækststatus og tarmsundhed og -funktion.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Ivacaftor er en ny FDA godkendt behandling til patienter med CF og gating mutationer, som er 4 måneder og ældre.
Dette investigator-initierede studie er designet til at evaluere ernærings-, vækst- og GI-påvirkningen af ivacaftor-behandling for den yngste (4-24 måneder) patientkohorte, og for hvem FDA-godkendelse for nylig er blevet givet.
Dette forslag udvider direkte den tidligere meget informative ernærings- og vægtøgningsundersøgelse af ivacaftorbehandling i den ældre patientkohorte (1).
De primære mål med undersøgelsen er at evaluere virkningen af 12 ugers ivacaftor-behandling hos 4-24 måneder gamle forsøgspersoner med CF og gating-mutationer på soveenergiforbrug, vækststatus og tarmsundhed og -funktion hos 18 børn med protokolevalueringer ved baseline ( forbehandling) og 6 og 12 uger efter, at klinisk ordineret ivacaftor-behandling er påbegyndt.
Andre resultater af væsentlig klinisk interesse i unge forsøgspersoner med CF vil blive udforsket.
Alle emner vil blive evalueret på Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) og vil blive rekrutteret både regionalt og nationalt for at sikre rettidig tilmelding.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
15
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19146
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
4 måneder til 2 år (BARN)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
4-24 måneder gamle forsøgspersoner med en diagnose af cystisk fibrose med mindst én CFTR-gatemutation af disse ti (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D eller R117H) godkendt til behandling i usa. en god helbredstilstand med en klinisk beslutning om at starte ivacaftor-behandling.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Cystisk fibrose med mindst én CFTR-gating-mutation (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A,P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, 3272-→G,20W,G50W, 3272-26W, 3272-2600 G1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R1507C, R700X, R700, E400, R700, E400, R700, E400, E4100 G1349D) godkendt til behandling
- Alder: 4-24 måneder
- I deres sædvanlige tilstand af godt helbred
- Der er truffet en klinisk beslutning om at påbegynde ivacaftor-behandling
- Familie forpligtet til 4 til 6 måneders undersøgelsesprotokollen med besøg til CHOP, der vil vare 2 eller 3 dage for baseline-besøget (besøg 1) før ivacaftor og 12 ugers besøg (besøg 3) efter klinisk ordineret ivacaftor-behandling er påbegyndt, og vil vare 2 dage for det 6 ugers besøg (besøg 2) efter ivacaftor-behandling er påbegyndt.
Ekskluderingskriterier:
- Om parenteral ernæring
- Brug af medicin, der hæmmer eller inducerer cytokrom P450 (CYP) 3A
- Leverfunktionstest forhøjet over 3 gange referenceområdet for alder og køn
- Anden sygdom, der påvirker vækst eller ernæringstilstand
- Andre kontraindikationer beskrevet for ivacaftor-behandling
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sovende energiforbrug
Tidsramme: 12 uger
|
Efterforskere vil undersøge virkningerne af 12 ugers Ivacaftor-behandling på forsøgspersonens SEE.
Ved hjælp af indirekte kalorimetri vil SEE blive vurderet ved hjælp af en computerstyret stofskiftevogn Vmax ENCORE ved hvert protokolbesøg, mens barnet sover.
SEE vil blive vurderet om morgenen, hvis det er muligt, og omhyggeligt notere barnets tidligere fodring, herunder tidspunktet på dagen, mængden af mad og fodringsintervallet før testen
|
12 uger
|
|
Antropometrisk vurdering
Tidsramme: 12 uger
|
Efterforskerne vil undersøge virkningerne af 12 ugers Ivacaftor-behandling på forsøgspersonens BMI.
Efterforskere vil sammenligne resultaterne med BMI Z-score over 12 uger sammenlignet med baseline.
|
12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fækal Elastase I/Bugspytkirtelfunktion
Tidsramme: 12 uger
|
Forskere vil undersøge virkningerne af 12 ugers Ivacaftor-behandling på forsøgspersonens bugspytkirtelfunktion.
Bugspytkirtelfunktionen vil blive vurderet ved to besøg ved at indhente pletafføringsprøver med fækal elastase 1.
Koncentrationen af fækal elastase I er tegn på bugspytkirtelfunktionen.
|
12 uger
|
|
Fækalt Calprotectin/Tarmbetændelse
Tidsramme: 12 uger
|
Efterforskerne vil undersøge virkningerne af 12 ugers Ivacaftor-behandling på forsøgspersonens tarmsundhed og funktion.
Punktafføringsprøver vil blive opnået for at bestemme fækal calprotectin, en markør for tarmbetændelse.
|
12 uger
|
|
Plasma totale fedtsyrer:
Tidsramme: 4 til 6 måneder
|
Efterforskere vil undersøge virkningerne af 12 ugers Ivacaftor-behandling på forsøgspersonens fedtoptagelse i kosten.
Et samlet plasmafedtsyrepanel vil blive vurderet for at måle ændringen i status for 22 fedtsyrer, koncentrationen af plasmafedtsyrer er indikativ for kostens fedtabsorption.
|
4 til 6 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kostindtag
Tidsramme: 12 uger
|
Der vil blive opnået tre dages vejet fødevareregistrering og for at bestemme ændringer i kostens kalorieindtag og mikro- og makronæringsstofindtag i løbet af 12 uger på ivacaftor-behandling.
Den vejede mad i gram vil blive brugt til at bestemme de forbrugte kalorier, samt kalorier fra fedt.
Kalorieindtaget vil blive brugt til at bestemme mikro- og makronæringsstofindtaget.
|
12 uger
|
|
Serum fedtopløselige vitaminer A, D, E og K, galdesyrer og serum calprotectin
Tidsramme: 12 uger
|
Efterforskerne vil undersøge ændringerne i serum-vitamin A-, E-, D- og K-koncentrationerne efter 12 ugers behandling med Ivacaftor.
Derudover vil efterforskere undersøge ændringerne i den samlede serumgaldesyrekoncentration og 14 galdesyrearter.
Derudover vil serum calprotectin blive opnået som en markør for lunge- og tarmbetændelse.
|
12 uger
|
|
Muskel/fedt butikker
Tidsramme: 12 uger
|
Efterforskere vil måle kropssammensætning for at bestemme ændringer i muskel- og fedtlagre i løbet af 12 uger på ivacaftor-behandling sammenlignet med baseline.
|
12 uger
|
|
Vækststatus/Væksthastighed
Tidsramme: 12 uger
|
Efterforskere vil observere ændringerne i vækststatus/væksthastighed.
Dette vil blive vurderet blandt tre forskellige mål - længde (cm), vægt (kg) og hovedomkreds (cm).
Hver værdi vil blive brugt til at beregne væksthastighedspercentilen for forsøgspersonerne i løbet af 12 uger på ivacaftor-behandling sammenlignet med baseline.
|
12 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Stallings VA, Sainath N, Oberle M, Bertolaso C, Schall JI. Energy Balance and Mechanisms of Weight Gain with Ivacaftor Treatment of Cystic Fibrosis Gating Mutations. J Pediatr. 2018 Oct;201:229-237.e4. doi: 10.1016/j.jpeds.2018.05.018. Epub 2018 Jul 18.
- Van Goor F, Hadida S, Grootenhuis PD, Burton B, Cao D, Neuberger T, Turnbull A, Singh A, Joubran J, Hazlewood A, Zhou J, McCartney J, Arumugam V, Decker C, Yang J, Young C, Olson ER, Wine JJ, Frizzell RA, Ashlock M, Negulescu P. Rescue of CF airway epithelial cell function in vitro by a CFTR potentiator, VX-770. Proc Natl Acad Sci U S A. 2009 Nov 3;106(44):18825-30. doi: 10.1073/pnas.0904709106. Epub 2009 Oct 21.
- Accurso FJ, Rowe SM, Clancy JP, Boyle MP, Dunitz JM, Durie PR, Sagel SD, Hornick DB, Konstan MW, Donaldson SH, Moss RB, Pilewski JM, Rubenstein RC, Uluer AZ, Aitken ML, Freedman SD, Rose LM, Mayer-Hamblett N, Dong Q, Zha J, Stone AJ, Olson ER, Ordonez CL, Campbell PW, Ashlock MA, Ramsey BW. Effect of VX-770 in persons with cystic fibrosis and the G551D-CFTR mutation. N Engl J Med. 2010 Nov 18;363(21):1991-2003. doi: 10.1056/NEJMoa0909825.
- Ramsey BW, Davies J, McElvaney NG, Tullis E, Bell SC, Drevinek P, Griese M, McKone EF, Wainwright CE, Konstan MW, Moss R, Ratjen F, Sermet-Gaudelus I, Rowe SM, Dong Q, Rodriguez S, Yen K, Ordonez C, Elborn JS; VX08-770-102 Study Group. A CFTR potentiator in patients with cystic fibrosis and the G551D mutation. N Engl J Med. 2011 Nov 3;365(18):1663-72. doi: 10.1056/NEJMoa1105185.
- Energy and protein requirements. Report of a joint FAO/WHO/UNU Expert Consultation. World Health Organ Tech Rep Ser. 1985;724:1-206. No abstract available.
- Schofield WN. Predicting basal metabolic rate, new standards and review of previous work. Hum Nutr Clin Nutr. 1985;39 Suppl 1:5-41.
- 7. World Health Organization. WHO Child Growth Standards: Length/height-for-age, weight-for-age, weight-for-length, weight-for-height, and body mass index-for-age. Geneva, Switzerland: WHO Press, World Health Organization; 2006.
- Borowitz D, Baker SS, Duffy L, Baker RD, Fitzpatrick L, Gyamfi J, Jarembek K. Use of fecal elastase-1 to classify pancreatic status in patients with cystic fibrosis. J Pediatr. 2004 Sep;145(3):322-6. doi: 10.1016/j.jpeds.2004.04.049.
- Borowitz D, Lin R, Baker SS. Comparison of monoclonal and polyclonal ELISAs for fecal elastase in patients with cystic fibrosis and pancreatic insufficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2007 Feb;44(2):219-23. doi: 10.1097/MPG.0b013e31802c41de.
- O'Connor MG, Seegmiller A. The effects of ivacaftor on CF fatty acid metabolism: An analysis from the GOAL study. J Cyst Fibros. 2017 Jan;16(1):132-138. doi: 10.1016/j.jcf.2016.07.006. Epub 2016 Jul 26.
- 11. World Health Organization. WHO Child Growth Standards: Head circumference-for-age, arm circumference-for-age, triceps skinfold-for-age, and subscapular skinfold-for-age. Geneva, Switzerland: WHO Press, World Health Organization; 2007.
- 12. WHO Multicenter Growth Reference Study Group. WHO Child Growth Standards: Growth Velocity Based on Weight, Length and Head Circumference: Methods and Development. Geneva, Switzerland: WHO Press: World Health Organization; 2009.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (FAKTISKE)
6. februar 2019
Primær færdiggørelse (FAKTISKE)
30. december 2021
Studieafslutning (FAKTISKE)
30. december 2021
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. december 2018
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
18. december 2018
Først opslået (FAKTISKE)
21. december 2018
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)
11. marts 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
10. marts 2022
Sidst verificeret
1. marts 2022
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 18-015299
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Ivacaftor
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttet
-
Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of GiessenRekruttering
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Spanien, Schweiz, Canada, Holland, Italien, Irland, Sverige, Frankrig, Danmark
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Australien, Canada, Tyskland, Schweiz, Israel, Holland, Belgien, Italien, Det Forenede Kongerige, Frankrig
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCystic Fibrosis FoundationAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Canada, Tyskland
-
University of Alabama at BirminghamTrukket tilbage
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Tyskland, Det Forenede Kongerige, Canada, Australien, Schweiz, Frankrig, Irland, Belgien, Danmark, Polen
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater, Australien, Canada, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Tyskland, Spanien, Schweiz, Belgien, Israel, Holland, Danmark, Italien, Østrig, Irland, Sverige
-
University of Alabama at BirminghamAfsluttetCystisk fibroseForenede Stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisSociete Francaise de la Mucoviscidose; Effi-StatAfsluttet