- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03783286
Leczenie iwakaftorem u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 4 miesięcy do 2 lat
10 marca 2022 zaktualizowane przez: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia
Wpływ żywieniowy leczenia iwakaftorem na dzieci w wieku od 4 miesięcy do 2 lat z mutacjami bramkującymi mukowiscydozy
Celem tego badania naukowego jest określenie wpływu klinicznie przepisanego leczenia iwakaftorem na dzieci w wieku 4-24 miesięcy z mukowiscydozą i mutacjami bramkowania na wydatek energetyczny podczas snu, stan wzrostu oraz zdrowie i funkcjonowanie jelit.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Iwakaftor to nowa, zatwierdzona przez FDA terapia dla pacjentów z mukowiscydozą i mutacjami bramkowania w wieku 4 miesięcy i starszych.
To zainicjowane przez badaczy badanie ma na celu ocenę wpływu leczenia iwakaftorem na odżywianie, wzrost i przewód pokarmowy najmłodszej (4-24 miesięcy) kohorty pacjentów, u których niedawno wydano zgodę FDA.
Ta propozycja stanowi bezpośrednie rozszerzenie poprzedniego, bogatego w informacje badania dotyczącego odżywiania i przyrostu masy ciała dotyczącego leczenia iwakaftorem w kohorcie starszych pacjentów (1).
Głównym celem badania jest ocena wpływu 12-tygodniowego leczenia iwakaftorem u pacjentów w wieku 4-24 miesięcy z mukowiscydozą i mutacjami bramkowania na wydatek energetyczny podczas snu, stan wzrostu oraz zdrowie i funkcjonowanie jelit u 18 dzieci z oceną protokołów na początku badania ( przed leczeniem) oraz 6 i 12 tygodni po rozpoczęciu przepisanego klinicznie leczenia iwakaftorem.
Zbadane zostaną inne wyniki o dużym znaczeniu klinicznym u młodych pacjentów z mukowiscydozą.
Wszyscy badani zostaną poddani ocenie w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii (CHOP) i będą rekrutowani zarówno na poziomie regionalnym, jak i krajowym, aby zapewnić terminową rejestrację.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
15
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19146
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 miesiące do 2 lata (DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci w wieku od 4 do 24 miesięcy z rozpoznaniem mukowiscydozy i co najmniej jedną z tych dziesięciu mutacji bramkowania CFTR (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D lub R117H) zatwierdzeni do leczenia w zwykłym stan zdrowia z kliniczną decyzją o rozpoczęciu leczenia iwakaftorem.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mukowiscydoza z przynajmniej jedną mutacją bramkowania CFTR (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A,P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, 3272-26A→G, R74W, L206W, G551S, K1060T, G1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R117C, A455E, E831X, R1070Q, D1270N, R149L, G1349D) zatwierdzony do leczenia
- Wiek: 4-24 miesiące
- W swoim zwykłym dobrym stanie zdrowia
- Podjęto decyzję kliniczną dotyczącą rozpoczęcia leczenia iwakaftorem
- Rodzina zobowiązała się do przestrzegania protokołu badania trwającego od 4 do 6 miesięcy z wizytami w CHOP, które będą trwały 2 lub 3 dni w przypadku wizyty wyjściowej (wizyta 1) przed podaniem iwakaftoru i wizyty 12-tygodniowej (wizyta 3) po rozpoczęciu przepisanego klinicznie leczenia iwakaftorem oraz będzie trwać 2 dni podczas 6-tygodniowej wizyty (Wizyta 2) po rozpoczęciu leczenia iwakaftorem.
Kryteria wyłączenia:
- O żywieniu pozajelitowym
- Stosowanie jakichkolwiek leków będących inhibitorami lub induktorami cytochromu P450 (CYP) 3A
- Testy czynnościowe wątroby podwyższone powyżej 3-krotnego zakresu referencyjnego dla wieku i płci
- Inne choroby wpływające na wzrost lub stan odżywienia
- Inne opisane przeciwwskazania do terapii iwakaftorem
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Wydatki na energię podczas snu
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Badacze zbadają wpływ 12-tygodniowego leczenia iwakaftorem na SEE pacjenta.
Za pomocą kalorymetrii pośredniej SEE będzie oceniane przy użyciu skomputeryzowanego wózka metabolicznego Vmax ENCORE podczas każdej wizyty w protokole podczas snu dziecka.
SEE zostanie ocenione rano, jeśli to możliwe, i starannie zanotuje poprzednie karmienie dziecka, w tym porę dnia, ilość jedzenia i przerwy między karmieniami przed badaniem
|
12 tygodni
|
Ocena antropometryczna
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Badacze zbadają wpływ 12-tygodniowego leczenia iwakaftorem na BMI osobnika.
Badacze porównają wyniki z wynikami BMI Z w ciągu 12 tygodni w porównaniu do wartości wyjściowych.
|
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Elastaza kałowa I/Funkcja trzustki
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Badacze zbadają wpływ 12-tygodniowego leczenia iwakaftorem na czynność trzustki osobnika.
Czynność trzustki zostanie oceniona podczas dwóch wizyt, pobierając punktowe próbki kału z elastazą kałową 1.
Stężenie elastazy I w kale wskazuje na czynność trzustki.
|
12 tygodni
|
Kalprotektyna w kale / Zapalenie jelit
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Badacze zbadają wpływ 12-tygodniowego leczenia iwakaftorem na zdrowie i funkcjonowanie jelit osobnika.
Zostaną pobrane próbki kału w celu określenia kalprotektyny w kale, markera stanu zapalnego jelit.
|
12 tygodni
|
Kwasy tłuszczowe ogółem w osoczu:
Ramy czasowe: 4 do 6 miesięcy
|
Badacze zbadają wpływ 12-tygodniowego leczenia iwakaftorem na wchłanianie tłuszczu z diety.
Całkowity panel kwasów tłuszczowych w osoczu zostanie oceniony w celu zmierzenia zmiany stanu 22 kwasów tłuszczowych, stężenie kwasów tłuszczowych w osoczu wskazuje na wchłanianie tłuszczu w diecie.
|
4 do 6 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Spożycie dietetyczne
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Zostaną zebrane trzydniowe wyniki ważenia pokarmu i zostaną określone zmiany w spożyciu kalorii w diecie oraz w spożyciu mikro- i makroskładników odżywczych w ciągu 12 tygodni leczenia iwakaftorem.
Zważona żywność w gramach posłuży do określenia spożytych kalorii, a także kalorii pochodzących z tłuszczu.
Spożycie kalorii zostanie wykorzystane do określenia spożycia mikro- i makroskładników odżywczych.
|
12 tygodni
|
Rozpuszczalne w tłuszczach witaminy A, D, E i K, kwasy żółciowe i kalprotektyna w surowicy
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Badacze zbadają zmiany stężeń witamin A, E, D i K w surowicy krwi po 12 tygodniach leczenia iwakaftorem.
Dodatkowo badacze zbadają zmiany całkowitego stężenia kwasów żółciowych w surowicy i 14 rodzajów kwasów żółciowych.
Dodatkowo otrzymana zostanie kalprotektyna w surowicy jako marker stanu zapalnego płuc i jelit.
|
12 tygodni
|
Magazyny mięśni/tłuszczu
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Badacze zmierzą skład ciała, aby określić zmiany w mięśniach i zapasach tłuszczu w ciągu 12 tygodni leczenia iwakaftorem w porównaniu z wartością wyjściową.
|
12 tygodni
|
Stan wzrostu/Szybkość wzrostu
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Badacze będą obserwować zmiany w stanie wzrostu/szybkości wzrostu.
Zostanie to ocenione na podstawie trzech różnych pomiarów - długości (cm), wagi (kg) i obwodu głowy (cm).
Każda wartość zostanie wykorzystana do obliczenia percentyla szybkości wzrostu osobników w ciągu 12 tygodni leczenia iwakaftorem w porównaniu z wartością wyjściową.
|
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Stallings VA, Sainath N, Oberle M, Bertolaso C, Schall JI. Energy Balance and Mechanisms of Weight Gain with Ivacaftor Treatment of Cystic Fibrosis Gating Mutations. J Pediatr. 2018 Oct;201:229-237.e4. doi: 10.1016/j.jpeds.2018.05.018. Epub 2018 Jul 18.
- Van Goor F, Hadida S, Grootenhuis PD, Burton B, Cao D, Neuberger T, Turnbull A, Singh A, Joubran J, Hazlewood A, Zhou J, McCartney J, Arumugam V, Decker C, Yang J, Young C, Olson ER, Wine JJ, Frizzell RA, Ashlock M, Negulescu P. Rescue of CF airway epithelial cell function in vitro by a CFTR potentiator, VX-770. Proc Natl Acad Sci U S A. 2009 Nov 3;106(44):18825-30. doi: 10.1073/pnas.0904709106. Epub 2009 Oct 21.
- Accurso FJ, Rowe SM, Clancy JP, Boyle MP, Dunitz JM, Durie PR, Sagel SD, Hornick DB, Konstan MW, Donaldson SH, Moss RB, Pilewski JM, Rubenstein RC, Uluer AZ, Aitken ML, Freedman SD, Rose LM, Mayer-Hamblett N, Dong Q, Zha J, Stone AJ, Olson ER, Ordonez CL, Campbell PW, Ashlock MA, Ramsey BW. Effect of VX-770 in persons with cystic fibrosis and the G551D-CFTR mutation. N Engl J Med. 2010 Nov 18;363(21):1991-2003. doi: 10.1056/NEJMoa0909825.
- Ramsey BW, Davies J, McElvaney NG, Tullis E, Bell SC, Drevinek P, Griese M, McKone EF, Wainwright CE, Konstan MW, Moss R, Ratjen F, Sermet-Gaudelus I, Rowe SM, Dong Q, Rodriguez S, Yen K, Ordonez C, Elborn JS; VX08-770-102 Study Group. A CFTR potentiator in patients with cystic fibrosis and the G551D mutation. N Engl J Med. 2011 Nov 3;365(18):1663-72. doi: 10.1056/NEJMoa1105185.
- Energy and protein requirements. Report of a joint FAO/WHO/UNU Expert Consultation. World Health Organ Tech Rep Ser. 1985;724:1-206. No abstract available.
- Schofield WN. Predicting basal metabolic rate, new standards and review of previous work. Hum Nutr Clin Nutr. 1985;39 Suppl 1:5-41.
- 7. World Health Organization. WHO Child Growth Standards: Length/height-for-age, weight-for-age, weight-for-length, weight-for-height, and body mass index-for-age. Geneva, Switzerland: WHO Press, World Health Organization; 2006.
- Borowitz D, Baker SS, Duffy L, Baker RD, Fitzpatrick L, Gyamfi J, Jarembek K. Use of fecal elastase-1 to classify pancreatic status in patients with cystic fibrosis. J Pediatr. 2004 Sep;145(3):322-6. doi: 10.1016/j.jpeds.2004.04.049.
- Borowitz D, Lin R, Baker SS. Comparison of monoclonal and polyclonal ELISAs for fecal elastase in patients with cystic fibrosis and pancreatic insufficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2007 Feb;44(2):219-23. doi: 10.1097/MPG.0b013e31802c41de.
- O'Connor MG, Seegmiller A. The effects of ivacaftor on CF fatty acid metabolism: An analysis from the GOAL study. J Cyst Fibros. 2017 Jan;16(1):132-138. doi: 10.1016/j.jcf.2016.07.006. Epub 2016 Jul 26.
- 11. World Health Organization. WHO Child Growth Standards: Head circumference-for-age, arm circumference-for-age, triceps skinfold-for-age, and subscapular skinfold-for-age. Geneva, Switzerland: WHO Press, World Health Organization; 2007.
- 12. WHO Multicenter Growth Reference Study Group. WHO Child Growth Standards: Growth Velocity Based on Weight, Length and Head Circumference: Methods and Development. Geneva, Switzerland: WHO Press: World Health Organization; 2009.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
6 lutego 2019
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
30 grudnia 2021
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
30 grudnia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 grudnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 grudnia 2018
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
21 grudnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
11 marca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 marca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 18-015299
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Mukowiscydoza
-
Samuel HatfieldRekrutacyjnyKrzemica | Silicotic Fibrosis (masywne) płucRwanda
-
Igdir UniversityOkan UniversityRekrutacyjnyDieta, zdrowy | Trądzik CysticIndyk
-
IRCCS Sacro Cuore Don Calabria di NegrarRekrutacyjny
-
Centro Hospitalar do Medio TejoZakończonyCystic Echinococcus
-
University College, LondonNieznanyCystic Echincoccosis | Choroba bąblowcowaZjednoczone Królestwo
-
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...Adenoid Cystic Carcinoma Research Foundation; Progenics Pharmaceuticals, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaRak gruczołowo-torbielowatyStany Zjednoczone
-
Peking Union Medical College HospitalRekrutacyjnyRak gruczołowo-torbielowatyChiny
-
Ayala Pharmaceuticals, Inc,ZakończonyRak gruczołowo-torbielowatyStany Zjednoczone, Kanada, Francja, Zjednoczone Królestwo, Izrael, Holandia
-
Dana-Farber Cancer InstituteAdenoid Cystic Carcinoma Research Foundation; The V FoundationZakończonyRak gruczołowo-torbielowatyStany Zjednoczone
-
Seoul National University HospitalZakończony
Badania kliniczne na Iwakaftor
-
Charite University, Berlin, GermanyHannover Medical School; Heidelberg University; University of GiessenRekrutacyjny
-
CHC MontLégiaAktywny, nie rekrutujący
-
Istituto Auxologico ItalianoRekrutacyjny