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Trattamento con Ivacaftor in soggetti CF di età compresa tra 4 mesi e 2 anni

10 marzo 2022 aggiornato da: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia

Impatto nutrizionale del trattamento con Ivacaftor nei bambini di età compresa tra 4 mesi e 2 anni con mutazioni gating CF

Lo scopo di questo studio di ricerca è determinare gli effetti del trattamento con ivacaftor prescritto clinicamente su bambini di età compresa tra 4 e 24 mesi con FC e mutazioni di gating sul dispendio energetico durante il sonno, sullo stato di crescita e sulla salute e funzione intestinale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ivacaftor è una nuova terapia approvata dalla FDA per i pazienti con FC e mutazioni gating di età pari o superiore a 4 mesi. Questo studio avviato dallo sperimentatore è progettato per valutare l'impatto nutrizionale, sulla crescita e GI del trattamento con ivacaftor per la coorte di pazienti più giovani (4-24 mesi) e per i quali è stata recentemente concessa l'approvazione della FDA. Questa proposta estende direttamente la precedente indagine altamente informativa sulla nutrizione e sull'aumento di peso del trattamento con ivacaftor nella coorte di pazienti anziani (1). Gli obiettivi primari dello studio sono valutare l'impatto di 12 settimane di trattamento con ivacaftor in soggetti di età compresa tra 4 e 24 mesi con FC e mutazioni di gating sul dispendio energetico durante il sonno, sullo stato di crescita e sulla salute e funzione intestinale in 18 bambini con valutazioni del protocollo al basale. pre-trattamento) e 6 e 12 settimane dopo l'inizio del trattamento con ivacaftor prescritto clinicamente. Verranno esplorati altri risultati di significativo interesse clinico in soggetti giovani con FC. Tutti i soggetti saranno valutati presso il Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) e saranno reclutati sia a livello regionale che nazionale per garantire l'arruolamento tempestivo.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

15

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 mesi a 2 anni (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Soggetti di età compresa tra 4 e 24 mesi con diagnosi di fibrosi cistica con almeno una mutazione gating CFTR di queste dieci (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D o R117H) approvati per il trattamento in un consueto stato di buona salute con la decisione clinica di iniziare il trattamento con ivacaftor.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Fibrosi cistica con almeno una mutazione gating CFTR (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A,P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, 3272-26A→G, R74W, L206W, G551S, K1060T, G1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R117C, A455E, E831X, R1070Q, D1270N, R5417H, S9, S9, S9 G1349D) approvato per il trattamento
  • Età: 4-24 mesi di età
  • Nel loro solito stato di buona salute
  • È stata presa una decisione clinica affinché il soggetto inizi il trattamento con ivacaftor
  • Famiglia impegnata nel protocollo di studio da 4 a 6 mesi con visite al CHOP che dureranno 2 o 3 giorni per la visita di riferimento (Visita 1) prima di ivacaftor e la visita di 12 settimane (Visita 3) dopo l'inizio del trattamento con ivacaftor prescritto clinicamente, e durerà 2 giorni per la visita di 6 settimane (Visita 2) dopo l'inizio del trattamento con ivacaftor.

Criteri di esclusione:

  • Sulla nutrizione parenterale
  • Uso di farmaci inibitori o induttori del citocromo P450 (CYP) 3A
  • Test di funzionalità epatica superiori a 3 volte l'intervallo di riferimento per età e sesso
  • Altre malattie che influenzano la crescita o lo stato nutrizionale
  • Altre controindicazioni descritte per la terapia con ivacaftor

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dispendio energetico durante il sonno
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori esamineranno gli effetti di 12 settimane di trattamento con Ivacaftor sulla VES del soggetto. Utilizzando la calorimetria indiretta, la VES sarà valutata utilizzando un carrello metabolico computerizzato Vmax ENCORE ad ogni visita di protocollo mentre il bambino dorme. La VED sarà valutata al mattino, se possibile, e annoterà attentamente l'alimentazione precedente del bambino, inclusa l'ora del giorno, la quantità di cibo e l'intervallo di alimentazione prima del test
12 settimane
Valutazione antropometrica
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori esamineranno gli effetti di 12 settimane di trattamento con Ivacaftor sul BMI del soggetto. Gli investigatori confronteranno i risultati con i punteggi BMI Z nell'arco di 12 settimane rispetto al basale.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Elastasi fecale I/Funzione pancreatica
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori esamineranno gli effetti di 12 settimane di trattamento con Ivacaftor sulla funzione pancreatica del soggetto. La funzione pancreatica sarà valutata in due visite ottenendo campioni di feci spot con elastasi fecale 1. La concentrazione di elastasi fecale I è indicativa della funzione pancreatica.
12 settimane
Calprotectina fecale/Infiammazione intestinale
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori esamineranno gli effetti di 12 settimane di trattamento con Ivacaftor sulla salute e sulla funzione intestinale del soggetto. Saranno ottenuti campioni di feci spot per determinare la calprotectina fecale, un marker per l'infiammazione intestinale.
12 settimane
Acidi grassi totali plasmatici:
Lasso di tempo: 4 a 6 mesi
Gli investigatori esamineranno gli effetti di 12 settimane di trattamento con Ivacaftor sull'assorbimento dei grassi nella dieta del soggetto. Verrà valutato un pannello di acidi grassi plasmatici totali per misurare il cambiamento di stato di 22 acidi grassi, la concentrazione di acidi grassi plasmatici è indicativa dell'assorbimento dei grassi alimentari.
4 a 6 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Assunzione dietetica
Lasso di tempo: 12 settimane
Verrà ottenuto il record del cibo pesato per tre giorni e per determinare i cambiamenti nell'apporto calorico alimentare e nell'assunzione di micro e macronutrienti nel corso di 12 settimane di trattamento con ivacaftor. Il cibo pesato in grammi verrà utilizzato per determinare le calorie consumate, così come le calorie dai grassi. L'apporto calorico sarà utilizzato per determinare l'apporto di micro e macro nutrienti.
12 settimane
Vitamine liposolubili sieriche A, D, E e K, acidi biliari e calprotectina sierica
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori esamineranno i cambiamenti nelle concentrazioni sieriche di vitamina A, E, D e K dopo 12 settimane di trattamento con Ivacaftor. Inoltre, i ricercatori esamineranno i cambiamenti nella concentrazione totale di acidi biliari sierici e 14 specie di acidi biliari. Inoltre, la calprotectina sierica sarà ottenuta come marcatore di infiammazione polmonare e intestinale.
12 settimane
Depositi di muscoli/grassi
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori misureranno la composizione corporea per determinare i cambiamenti nei muscoli e nel deposito di grasso nel corso di 12 settimane di trattamento con ivacaftor rispetto al basale.
12 settimane
Stato di crescita/Velocità di crescita
Lasso di tempo: 12 settimane
Gli investigatori osserveranno i cambiamenti nello stato di crescita/velocità di crescita. Questo sarà valutato tra tre diverse misure: lunghezza (cm), peso (kg) e circonferenza della testa (cm). Ciascun valore verrà utilizzato per calcolare il percentile della velocità di crescita dei soggetti nel corso di 12 settimane di trattamento con ivacaftor rispetto al basale.
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Collaboratori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

6 febbraio 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

30 dicembre 2021

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

30 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 dicembre 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

21 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

11 marzo 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 marzo 2022

Ultimo verificato

1 marzo 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 18-015299

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Fibrosi cistica

Prove cliniche su Ivacaftor

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