Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Ivacaftor-behandling hos 4 månader till 2 år gamla CF-personer

10 mars 2022 uppdaterad av: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia

Näringspåverkan av Ivacaftor-behandling hos 4 månader till 2-åriga barn med CF Gating-mutationer

Syftet med denna forskningsstudie är att fastställa effekterna av kliniskt ordinerad ivacaftorbehandling på 4-24 månader gamla barn med CF och gatingmutationer på sömnenergiförbrukning, tillväxtstatus och tarmhälsa och funktion.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Ivacaftor är en ny FDA-godkänd behandling för patienter med CF och gatingmutationer som är 4 månader och äldre. Denna utredarinitierade studie är utformad för att utvärdera närings-, tillväxt- och GI-effekten av ivacaftorbehandling för den yngsta (4-24 månader) patientkohorten och för vilken FDA-godkännande nyligen har beviljats. Detta förslag utvidgar direkt den tidigare mycket informativa nutritions- och viktökningsutredningen av ivacaftorbehandling i den äldre patientkohorten (1). De primära syftena med studien är att utvärdera effekten av 12 veckors ivacaftorbehandling hos 4-24 månader gamla patienter med CF och gatingmutationer på sömnenergiförbrukning, tillväxtstatus och tarmhälsa och funktion hos 18 barn med protokollutvärderingar vid baslinjen ( förbehandling) och 6 och 12 veckor efter att kliniskt ordinerad behandling med ivacaftor har påbörjats. Andra resultat av betydande kliniskt intresse hos unga försökspersoner med CF kommer att utforskas. Alla ämnen kommer att utvärderas på Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) och kommer att rekryteras både regionalt och nationellt för att säkerställa snabb registrering.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

15

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 månader till 2 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

4-24 månader gamla försökspersoner med diagnosen cystisk fibros med minst en CFTR-gatemutation av dessa tio (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D eller R117H) godkända för behandling i usa tillstånd av god hälsa med ett kliniskt beslut att påbörja behandling med ivacaftor.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Cystisk fibros med minst en CFTR-gatingmutation (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A,P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, →G54A,→G50W,→G50W,→G50W,→G50W,→G50W, →G50W, 3272-26W G1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R1507C, R700N, R70N, R70N, R700N, R700N, R700N, R700N G1349D) godkänd för behandling
  • Ålder: 4-24 månaders ålder
  • I sitt vanliga tillstånd av god hälsa
  • Ett kliniskt beslut har tagits för att patienten ska påbörja ivacaftorbehandling
  • Familj som har förbundit sig till studieprotokollet på 4 till 6 månader med besök på CHOP som kommer att pågå i 2 eller 3 dagar för baslinjebesöket (besök 1) före ivacaftor och 12 veckors besök (besök 3) efter att kliniskt ordinerad ivacaftorbehandling har påbörjats, och kommer att pågå i 2 dagar för det 6 veckor långa besöket (besök 2) efter att behandlingen med ivacaftor har påbörjats.

Exklusions kriterier:

  • Om parenteral näring
  • Användning av något läkemedel som är som hämmare eller inducerare av cytokrom P450 (CYP) 3A
  • Leverfunktionstester förhöjde över 3 gånger referensintervallet för ålder och kön
  • Annan sjukdom som påverkar tillväxt eller näringstillstånd
  • Andra kontraindikationer beskrivna för ivacaftorbehandling

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sova energiförbrukning
Tidsram: 12 veckor
Utredarna kommer att undersöka effekterna av 12 veckors Ivacaftor-behandling på patientens SEE. Med hjälp av indirekt kalorimetri kommer SEE att bedömas med en datoriserad metabolisk vagn Vmax ENCORE vid varje protokollbesök medan barnet sover. SEE kommer att bedömas på morgonen om möjligt och noggrant notera barnets tidigare matning, inklusive tid på dygnet, mängd mat och matningsintervall före testet
12 veckor
Antropometrisk bedömning
Tidsram: 12 veckor
Utredarna kommer att undersöka effekterna av 12 veckors Ivacaftor-behandling på patientens BMI. Utredarna kommer att jämföra resultaten med BMI Z-poäng under 12 veckor jämfört med baslinjen.
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fekal Elastase I/Bukspottkörtelfunktion
Tidsram: 12 veckor
Utredarna kommer att undersöka effekterna av 12 veckors behandling med Ivacaftor på patientens pankreasfunktion. Bukspottkörtelfunktionen kommer att bedömas vid två besök genom att ta prickprover av avföring med fekalt elastas 1. Koncentrationen av fekalt elastas I indikerar pankreasfunktion.
12 veckor
Fekal Calprotectin/Tarminflammation
Tidsram: 12 veckor
Utredarna kommer att undersöka effekterna av 12 veckors behandling med Ivacaftor på patientens tarmhälsa och funktion. Punktavföringsprov kommer att tas för att bestämma fekalt kalprotektin, en markör för tarminflammation.
12 veckor
Totala plasmafettsyror:
Tidsram: 4 till 6 månader
Utredarna kommer att undersöka effekterna av 12 veckors Ivacaftor-behandling på försökspersonens fettabsorption i kosten. En total plasmafettsyrapanel kommer att bedömas för att mäta förändringen i status för 22 fettsyror, koncentrationen av plasmafettsyror är en indikation på fettabsorption i kosten.
4 till 6 månader

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kostintag
Tidsram: 12 veckor
Tre dagars vägd matpost kommer att erhållas och för att bestämma förändringar i kostens kaloriintag och mikro- och makronäringsämnesintag under loppet av 12 veckor på ivacaftor-behandling. Den vägda maten i gram kommer att användas för att bestämma de kalorier som konsumeras, såväl som kalorier från fett. Kaloriintaget kommer att användas för att bestämma mikro- och makronäringsintaget.
12 veckor
Serumfettlösliga vitaminer A, D, E och K, gallsyror och serumkalprotektin
Tidsram: 12 veckor
Utredarna kommer att undersöka förändringarna i koncentrationerna av vitamin A, E, D och K i serum efter 12 veckors behandling med Ivacaftor. Dessutom kommer utredarna att undersöka förändringarna i den totala koncentrationen av gallsyror i serum och 14 gallsyraarter. Dessutom kommer serumkalprotektin att erhållas som en markör för lung- och tarminflammation.
12 veckor
Muskel/fett butiker
Tidsram: 12 veckor
Utredarna kommer att mäta kroppssammansättningen för att fastställa förändringar i muskler och fettlager under loppet av 12 veckor på ivacaftor-behandling jämfört med baslinjen.
12 veckor
Tillväxtstatus/Tillväxthastighet
Tidsram: 12 veckor
Utredarna kommer att observera förändringarna i tillväxtstatus/tillväxthastighet. Detta kommer att bedömas bland tre olika mått - längd (cm), vikt (kg) och huvudomkrets (cm). Varje värde kommer att användas för att beräkna tillväxthastighetspercentilen för försökspersonerna under loppet av 12 veckor på ivacaftor-behandling jämfört med baslinjen.
12 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Samarbetspartners

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

6 februari 2019

Primärt slutförande (FAKTISK)

30 december 2021

Avslutad studie (FAKTISK)

30 december 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 december 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2018

Första postat (FAKTISK)

21 december 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

11 mars 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 mars 2022

Senast verifierad

1 mars 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 18-015299

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera