Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba ivakaftorem u pacientů s CF ve věku 4 měsíců až 2 let

10. března 2022 aktualizováno: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia

Nutriční dopad léčby ivakaftorem u dětí ve věku 4 měsíců až 2 let s mutacemi CF Gating

Účelem této výzkumné studie je určit účinky klinicky předepsané léčby ivakaftorem u dětí ve věku 4–24 měsíců s CF a gating mutacemi na výdej energie ve spánku, stav růstu a zdraví a funkci střev.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Ivacaftor je nová terapie schválená FDA pro pacienty s CF a gating mutací, kteří jsou starší 4 měsíců. Tato studie iniciovaná výzkumným pracovníkem je navržena tak, aby vyhodnotila nutriční, růstový a GI dopad léčby ivakaftorem u nejmladší (4-24 měsíců) kohorty pacientů, kterým bylo nedávno uděleno schválení FDA. Tento návrh přímo rozšiřuje předchozí vysoce informativní vyšetřování výživy a přírůstku hmotnosti při léčbě ivakaftorem u starší kohorty pacientů (1). Primárními cíli studie je vyhodnotit dopad 12týdenní léčby ivakaftorem u 4–24měsíčních jedinců s CF a gatingovými mutacemi na energetický výdej spánku, růstový stav a zdraví a funkci střev u 18 dětí s vyhodnocením protokolu na začátku ( před léčbou) a 6 a 12 týdnů po zahájení klinicky předepsané léčby ivakaftorem. Budou prozkoumány další výsledky významného klinického zájmu u mladých jedinců s CF. Všechny subjekty budou hodnoceny v Dětské nemocnici ve Filadelfii (CHOP) a budou rekrutovány jak regionálně, tak celostátně, aby bylo zajištěno včasné přihlášení.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

15

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 měsíce až 2 roky (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty ve věku 4–24 měsíců s diagnózou cystické fibrózy s alespoň jednou CFTR hradlovou mutací z těchto deseti (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D nebo R117H) schválenou pro obvyklou léčbu v rámci běžné léčby dobrý zdravotní stav s klinickým rozhodnutím zahájit léčbu ivakaftorem.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Cystická fibróza s alespoň jednou CFTR hradlovou mutací (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A,P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, 3272,54A,R072-261A,R072-261A R1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R11790, E8170, E8170, E8170, E8170, A1207C, A11507 G1349D) schválený pro léčbu
  • Věk: 4-24 měsíců věku
  • V jejich obvyklém dobrém zdravotním stavu
  • Bylo učiněno klinické rozhodnutí o zahájení léčby ivakaftorem
  • Rodina se zavázala dodržovat protokol 4 až 6měsíční studie s návštěvami CHOP, které budou trvat 2 nebo 3 dny pro základní návštěvu (1. návštěva) před ivakaftorem a 12týdenní návštěvu (návštěva 3) po zahájení klinicky předepsané léčby ivakaftorem, a bude trvat 2 dny při 6týdenní návštěvě (návštěva 2) po zahájení léčby ivakaftorem.

Kritéria vyloučení:

  • O parenterální výživě
  • Užívání jakýchkoli léků, které jsou inhibitory nebo induktory cytochromu P450 (CYP) 3A
  • Testy jaterních funkcí zvýšené nad 3x referenční rozmezí pro věk a pohlaví
  • Jiné onemocnění ovlivňující růst nebo stav výživy
  • Další kontraindikace popsané pro terapii ivakaftorem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výdaje na energii ve spánku
Časové okno: 12 týdnů
Vyšetřovatelé budou zkoumat účinky 12týdenní léčby Ivacaftorem na SEE subjektu. Pomocí nepřímé kalorimetrie bude SEE hodnocena pomocí počítačového metabolického vozíku Vmax ENCORE při každé protokolární návštěvě, když dítě spí. SEE bude hodnocena pokud možno ráno a před testem se pečlivě zaznamená předchozí krmení dítěte, včetně denní doby, množství jídla a intervalu krmení.
12 týdnů
Antropometrické hodnocení
Časové okno: 12 týdnů
Vyšetřovatelé budou zkoumat účinky 12týdenní léčby Ivacaftorem na BMI subjektu. Výzkumníci budou porovnávat výsledky se skóre BMI Z během 12 týdnů ve srovnání s výchozí hodnotou.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fekální elastáza I/funkce slinivky břišní
Časové okno: 12 týdnů
Zkoušející budou zkoumat účinky 12týdenní léčby Ivacaftorem na funkci pankreatu subjektu. Funkce pankreatu bude hodnocena při dvou návštěvách odběrem vzorků stolice s fekální elastázou 1. Koncentrace fekální elastázy I svědčí pro funkci pankreatu.
12 týdnů
Fekální kalprotektin/zánět střev
Časové okno: 12 týdnů
Vyšetřovatelé budou zkoumat účinky 12týdenní léčby Ivacaftorem na zdraví a funkci střev subjektu. Budou odebrány vzorky stolice pro stanovení fekálního kalprotektinu, markeru střevního zánětu.
12 týdnů
Celkové plazmatické mastné kyseliny:
Časové okno: 4 až 6 měsíců
Vyšetřovatelé budou zkoumat účinky 12týdenní léčby Ivacaftorem na vstřebávání tuků ze stravy subjektu. Celkový panel mastných kyselin v plazmě bude hodnocen pro měření změny stavu 22 mastných kyselin, koncentrace mastných kyselin v plazmě je ukazatelem absorpce tuků z potravy.
4 až 6 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dietní příjem
Časové okno: 12 týdnů
Bude získán záznam o váženém jídle za tři dny a ke stanovení změn v dietním kalorickém příjmu a příjmu mikro a makroživin v průběhu 12 týdnů léčby ivakaftorem. Zvážené jídlo v gramech bude použito ke stanovení spotřebovaných kalorií a také kalorií z tuku. Kalorický příjem bude použit ke stanovení příjmu mikro a makro živin.
12 týdnů
Sérové ​​vitamíny rozpustné v tucích A, D, E a K, žlučové kyseliny a sérový kalprotektin
Časové okno: 12 týdnů
Vyšetřovatelé budou zkoumat změny sérových koncentrací vitaminu A, E, D a K po 12 týdnech léčby Ivacaftorem. Kromě toho budou vyšetřovatelé zkoumat změny celkové koncentrace žlučových kyselin v séru a 14 druhů žlučových kyselin. Navíc se získá sérový kalprotektin jako marker zánětu plic a střev.
12 týdnů
Svalové/tukové zásoby
Časové okno: 12 týdnů
Výzkumníci budou měřit složení těla, aby určili změny svalové a tukové zásoby v průběhu 12 týdnů léčby ivakaftorem ve srovnání s výchozí hodnotou.
12 týdnů
Stav růstu/Rychlost růstu
Časové okno: 12 týdnů
Badatelé budou pozorovat změny ve stavu růstu/rychlosti růstu. To bude posuzováno ze tří různých měření – délka (cm), hmotnost (kg) a obvod hlavy (cm). Každá hodnota bude použita k výpočtu percentilu rychlosti růstu subjektů v průběhu 12 týdnů léčby ivakaftorem ve srovnání s výchozí hodnotou.
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Spolupracovníci

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

6. února 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

30. prosince 2021

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

30. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. prosince 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. prosince 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

21. prosince 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

11. března 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. března 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 18-015299

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit