Ivacaftor kezelés 4 hónapos és 2 éves kor közötti CF alanyoknál
2022. március 10. frissítette: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia
Az ivacaftor-kezelés táplálkozási hatása 4 hónapos és 2 éves kor közötti, CF-kapumutációval rendelkező gyermekeknél
Ennek a kutatásnak a célja a klinikailag felírt ivakaftor-kezelés hatásainak meghatározása CF-ben és kapumutációban szenvedő 4-24 hónapos gyermekeknél az alvási energiafelhasználásra, a növekedési állapotra, valamint a bélrendszer egészségére és működésére.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az Ivacaftor egy új, FDA által jóváhagyott terápia CF-es és kapuzó mutációban szenvedő, 4 hónapos és idősebb betegek számára.
Ez a kutató által kezdeményezett tanulmány az ivakaftor-kezelés táplálkozásra, növekedésre és GI-re gyakorolt hatásának értékelésére szolgál a legfiatalabb (4-24 hónapos) betegcsoportban, akiknek a közelmúltban megkapta az FDA jóváhagyását.
Ez a javaslat közvetlenül kiterjeszti az ivakaftor-kezelés korábbi, rendkívül informatív táplálkozási és súlygyarapodási vizsgálatát az idősebb betegek körében (1).
A vizsgálat elsődleges célja, hogy értékelje a 12 hetes ivakaftor-kezelés hatását 4-24 hónapos, CF-ben és kapuzási mutációban szenvedő alanyoknál az alvási energiafelhasználásra, a növekedési állapotra, valamint a bélrendszer egészségére és működésére 18 gyermeknél, a protokoll értékelése alapján. előkezelés) és 6 és 12 héttel a klinikailag előírt ivakaftor-kezelés megkezdése után.
A CF-ben szenvedő fiatal alanyoknál jelentős klinikai érdeklődésre számot tartó egyéb eredményeket is megvizsgálnak.
Az összes alanyt a Philadelphiai Gyermekkórházban (CHOP) értékelik, és regionális és országos szinten is toborozzák, hogy biztosítsák az időben történő felvételt.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
15
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19146
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
4 hónap (GYERMEK)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
4-24 hónapos alanyok, akiknél cisztás fibrózist diagnosztizáltak, és ebből a tízből legalább egy CFTR kapuzómutáció (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D) vagy R117H kezelésre engedélyezett jó egészségi állapotát az ivakaftor-kezelés megkezdésére vonatkozó klinikai döntéssel.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Cisztás fibrózis legalább egy CFTR kapuzómutációval (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A, P67L, E193K, K551D, F1052V, G551D, L, G551D, L G1244E, 3849+10 kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, S1069R, S1255P, S1069R, S1255P, SW G1349D) kezelésére engedélyezett
- Életkor: 4-24 hónapos korig
- Szokásos jó egészségi állapotukban
- Klinikai döntés született az alany ivakaftor-kezelésének megkezdéséről
- A család elkötelezte magát a 4-6 hónapos vizsgálati protokoll mellett, a CHOP látogatásával, amely 2 vagy 3 napig tart az ivakaftort megelőző kiindulási vizit (1. vizit) és a klinikailag előírt ivakaftor-kezelés megkezdése utáni 12 hetes látogatás (3. vizit) esetében, és 2 napig tart a 6 hetes vizit (2. látogatás) az ivakaftor-kezelés megkezdése után.
Kizárási kritériumok:
- A parenterális táplálásról
- Bármilyen citokróm P450 (CYP) 3A gátló vagy induktor gyógyszer alkalmazása
- A májfunkciós tesztek a kor és nem szerinti referenciatartomány 3-szorosára emelkedtek
- Egyéb betegség, amely befolyásolja a növekedést vagy a táplálkozási állapotot
- Egyéb ellenjavallatok az ivakaftor-kezelésre vonatkozóan
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Alvási energia kiadások
Időkeret: 12 hét
|
A kutatók megvizsgálják a 12 hetes Ivacaftor-kezelés hatásait az alany SEE-ére.
Közvetett kalorimetria segítségével a SEE-t egy számítógépes Vmax ENCORE metabolikus kocsi segítségével értékelik minden egyes protokolllátogatás alkalmával, miközben a gyermek alszik.
A SEE-t lehetőség szerint reggel értékelik, és gondosan fel kell jegyezni a gyermek korábbi táplálását, beleértve a napszakot, a táplálék mennyiségét és az etetési intervallumot a vizsgálat előtt.
|
12 hét
|
|
Antropometriai értékelés
Időkeret: 12 hét
|
A kutatók megvizsgálják a 12 hetes Ivacaftor-kezelés hatásait az alany BMI-jére.
A kutatók az eredményeket összehasonlítják a BMI Z pontszámokkal 12 hét alatt az alapvonalhoz képest.
|
12 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Széklet elasztáz I/hasnyálmirigy funkció
Időkeret: 12 hét
|
A kutatók megvizsgálják a 12 hetes Ivacaftor-kezelés hatásait az alany hasnyálmirigy-funkciójára.
A hasnyálmirigy működését két vizit alkalmával értékelik, széklet elasztáz 1-gyel végzett székletminta vételével.
A széklet elasztáz I koncentrációja a hasnyálmirigy működésére utal.
|
12 hét
|
|
Széklet kalprotektin/bélgyulladás
Időkeret: 12 hét
|
A kutatók megvizsgálják a 12 hetes Ivacaftor-kezelés hatásait az alany bélrendszerére és működésére.
Helyi székletmintákat vesznek a széklet kalprotektinjének meghatározására, amely a bélgyulladás markere.
|
12 hét
|
|
A plazma összes zsírsavtartalma:
Időkeret: 4-6 hónap
|
A kutatók megvizsgálják a 12 hetes Ivacaftor-kezelés hatásait az alany étrendi zsírfelszívódására.
A teljes plazma zsírsav panelt értékeljük 22 zsírsav állapotváltozásának mérésére, a plazma zsírsavak koncentrációja az étrendi zsír felszívódását jelzi.
|
4-6 hónap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Étrendi bevitel
Időkeret: 12 hét
|
Három napos mérlegelt élelmiszer-nyilvántartást készítenek, és meghatározzák az étrendi kalóriabevitel, valamint a mikro- és makrotápanyag-bevitel változásait az ivakaftor-kezelés 12 hetes időtartama alatt.
Az elfogyasztott kalóriák, valamint a zsírból származó kalóriák meghatározásához a grammban mért élelmiszert fogják használni.
A kalóriabevitelt a mikro- és makrotápanyag-bevitel meghatározására fogják használni.
|
12 hét
|
|
Szérum zsírban oldódó A, D, E és K vitaminok, epesavak és szérum kalprotektin
Időkeret: 12 hét
|
A kutatók megvizsgálják a szérum A-, E-, D- és K-vitamin-koncentráció változásait 12 hetes Ivacaftor-kezelés után.
Ezenkívül a kutatók megvizsgálják a teljes szérum epesav-koncentráció változásait és 14 epesavfajtát.
Ezenkívül a szérum kalprotektin a tüdő- és bélgyulladás markereként jelenik meg.
|
12 hét
|
|
Izom/zsírraktárak
Időkeret: 12 hét
|
A kutatók megmérik a testösszetételt, hogy meghatározzák az ivakaftor-kezelés 12 hetes izom- és zsírraktárában bekövetkezett változásait a kiindulási értékhez képest.
|
12 hét
|
|
Növekedési állapot/Növekedési sebesség
Időkeret: 12 hét
|
A kutatók megfigyelni fogják a növekedési állapot/növekedési sebesség változásait.
Ezt három különböző mérés alapján értékelik: hossz (cm), súly (kg) és fejkörfogat (cm).
Mindegyik értéket felhasználjuk az alanyok növekedési sebességének százalékos értékének kiszámításához 12 hetes ivakaftor-kezelés alatt az alapvonalhoz képest.
|
12 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Stallings VA, Sainath N, Oberle M, Bertolaso C, Schall JI. Energy Balance and Mechanisms of Weight Gain with Ivacaftor Treatment of Cystic Fibrosis Gating Mutations. J Pediatr. 2018 Oct;201:229-237.e4. doi: 10.1016/j.jpeds.2018.05.018. Epub 2018 Jul 18.
- Van Goor F, Hadida S, Grootenhuis PD, Burton B, Cao D, Neuberger T, Turnbull A, Singh A, Joubran J, Hazlewood A, Zhou J, McCartney J, Arumugam V, Decker C, Yang J, Young C, Olson ER, Wine JJ, Frizzell RA, Ashlock M, Negulescu P. Rescue of CF airway epithelial cell function in vitro by a CFTR potentiator, VX-770. Proc Natl Acad Sci U S A. 2009 Nov 3;106(44):18825-30. doi: 10.1073/pnas.0904709106. Epub 2009 Oct 21.
- Accurso FJ, Rowe SM, Clancy JP, Boyle MP, Dunitz JM, Durie PR, Sagel SD, Hornick DB, Konstan MW, Donaldson SH, Moss RB, Pilewski JM, Rubenstein RC, Uluer AZ, Aitken ML, Freedman SD, Rose LM, Mayer-Hamblett N, Dong Q, Zha J, Stone AJ, Olson ER, Ordonez CL, Campbell PW, Ashlock MA, Ramsey BW. Effect of VX-770 in persons with cystic fibrosis and the G551D-CFTR mutation. N Engl J Med. 2010 Nov 18;363(21):1991-2003. doi: 10.1056/NEJMoa0909825.
- Ramsey BW, Davies J, McElvaney NG, Tullis E, Bell SC, Drevinek P, Griese M, McKone EF, Wainwright CE, Konstan MW, Moss R, Ratjen F, Sermet-Gaudelus I, Rowe SM, Dong Q, Rodriguez S, Yen K, Ordonez C, Elborn JS; VX08-770-102 Study Group. A CFTR potentiator in patients with cystic fibrosis and the G551D mutation. N Engl J Med. 2011 Nov 3;365(18):1663-72. doi: 10.1056/NEJMoa1105185.
- Energy and protein requirements. Report of a joint FAO/WHO/UNU Expert Consultation. World Health Organ Tech Rep Ser. 1985;724:1-206. No abstract available.
- Schofield WN. Predicting basal metabolic rate, new standards and review of previous work. Hum Nutr Clin Nutr. 1985;39 Suppl 1:5-41.
- 7. World Health Organization. WHO Child Growth Standards: Length/height-for-age, weight-for-age, weight-for-length, weight-for-height, and body mass index-for-age. Geneva, Switzerland: WHO Press, World Health Organization; 2006.
- Borowitz D, Baker SS, Duffy L, Baker RD, Fitzpatrick L, Gyamfi J, Jarembek K. Use of fecal elastase-1 to classify pancreatic status in patients with cystic fibrosis. J Pediatr. 2004 Sep;145(3):322-6. doi: 10.1016/j.jpeds.2004.04.049.
- Borowitz D, Lin R, Baker SS. Comparison of monoclonal and polyclonal ELISAs for fecal elastase in patients with cystic fibrosis and pancreatic insufficiency. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2007 Feb;44(2):219-23. doi: 10.1097/MPG.0b013e31802c41de.
- O'Connor MG, Seegmiller A. The effects of ivacaftor on CF fatty acid metabolism: An analysis from the GOAL study. J Cyst Fibros. 2017 Jan;16(1):132-138. doi: 10.1016/j.jcf.2016.07.006. Epub 2016 Jul 26.
- 11. World Health Organization. WHO Child Growth Standards: Head circumference-for-age, arm circumference-for-age, triceps skinfold-for-age, and subscapular skinfold-for-age. Geneva, Switzerland: WHO Press, World Health Organization; 2007.
- 12. WHO Multicenter Growth Reference Study Group. WHO Child Growth Standards: Growth Velocity Based on Weight, Length and Head Circumference: Methods and Development. Geneva, Switzerland: WHO Press: World Health Organization; 2009.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2019. február 6.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2021. december 30.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2021. december 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2018. december 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. december 18.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2018. december 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2022. március 11.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. március 10.
Utolsó ellenőrzés
2022. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 18-015299
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .