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4개월~2세 CF 피험자의 Ivacaftor 치료

2022년 3월 10일 업데이트: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia

CF 게이팅 돌연변이가 있는 4개월~2세 아동에서 Ivacaftor 치료의 영양적 영향

이 연구의 목적은 임상적으로 처방된 ivacaftor 치료가 수면 에너지 소비, 성장 상태 및 장 건강 및 기능에 대한 게이팅 돌연변이 및 CF가 있는 4-24개월 어린이에게 미치는 영향을 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

Ivacaftor는 4개월 이상 된 CF 및 게이팅 돌연변이 환자를 위한 새로운 FDA 승인 치료법입니다. 이 연구자 주도 연구는 최근 FDA 승인을 받은 최연소(4-24개월) 환자 코호트를 대상으로 ivacaftor 치료의 영양, 성장 및 GI 영향을 평가하도록 설계되었습니다. 이 제안은 나이가 많은 환자 코호트에서 ivacaftor 치료에 대한 이전의 매우 유익한 영양 및 체중 증가 조사를 직접 확장합니다(1). 이 연구의 주요 목표는 기준선에서 프로토콜 평가를 통해 18명의 어린이의 수면 에너지 소비, 성장 상태 및 장 건강 및 기능에 대한 CF 및 게이팅 돌연변이가 있는 4-24개월 된 피험자에서 12주간의 ivacaftor 치료의 영향을 평가하는 것입니다. 치료 전) 및 임상적으로 처방된 ivacaftor 치료 시작 후 6주 및 12주. CF를 가진 젊은 피험자에 대한 중요한 임상적 관심의 다른 결과를 탐색할 것입니다. 모든 피험자는 필라델피아 어린이 병원(CHOP)에서 평가되며 적시에 등록할 수 있도록 지역 및 전국적으로 모집됩니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

15

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

4개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이들 10개(G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D 또는 R117H) 중 적어도 하나의 CFTR 게이팅 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 진단을 받은 4-24개월 된 피험자 ivacaftor 치료를 시작하기로 한 임상적 결정과 함께 건강 상태가 양호합니다.

설명

포함 기준:

  • 하나 이상의 CFTR 게이팅 돌연변이가 있는 낭포성 섬유증 G1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R117C, A455E, E831X, R1070Q, D1270N, R410N, S95LW, S97LW, S97LW, S97LW G1349D) 치료제로 승인
  • 나이: 생후 4-24개월
  • 평소 건강한 상태에서
  • 피험자가 ivacaftor 치료를 시작하기로 임상 결정을 내렸습니다.
  • ivacaftor 이전 기준선 방문(방문 1) 및 임상적으로 처방된 ivacaftor 치료가 시작된 후 12주 방문(방문 3)에 대해 2일 또는 3일 지속되는 CHOP 방문으로 4~6개월 연구 프로토콜에 전념하는 가족, 그리고 ivacaftor 치료가 시작된 후 6주 방문(방문 2) 동안 2일간 지속됩니다.

제외 기준:

  • 비경 구 영양
  • 시토크롬 P450(CYP) 3A의 억제제 또는 유도제로 사용되는 약물 사용
  • 간 기능 검사가 연령 및 성별 기준 범위의 3배 이상 상승
  • 성장 또는 영양 상태에 영향을 미치는 기타 질병
  • ivacaftor 요법에 대해 기술된 기타 금기 사항

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
수면 에너지 소비
기간: 12주
조사관은 피험자의 SEE에 대한 Ivacaftor 치료 12주 효과를 조사할 것입니다. 간접 열량계를 사용하여 SEE는 아이가 자고 있는 동안 각 프로토콜 방문에서 전산화된 대사 카트 Vmax ENCORE를 사용하여 평가됩니다. SEE는 가능하면 아침에 평가되며 검사 전 하루 중 시간, 음식의 양, 수유 간격을 포함하여 아동의 이전 수유에 대해 주의 깊게 기록합니다.
12주
인체 측정 평가
기간: 12주
조사관은 피험자의 BMI에 대한 Ivacaftor 치료의 12주 효과를 조사할 것입니다. 조사관은 결과를 기준선과 비교하여 12주 동안 BMI Z 점수와 비교할 것입니다.
12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
대변 ​​엘라스타제 I/췌장 기능
기간: 12주
조사관은 피험자의 췌장 기능에 대한 Ivacaftor 치료의 12주 효과를 조사할 것입니다. 췌장 기능은 분변 엘라스타제 1이 포함된 스팟 스툴 샘플을 획득하여 2회 방문 시 평가됩니다. 분변 엘라스타제 I의 농도는 췌장 기능을 나타냅니다.
12주
대변 ​​칼프로텍틴/장 염증
기간: 12주
조사관은 12주간의 Ivacaftor 치료가 대상자의 장 건강 및 기능에 미치는 영향을 조사할 것입니다. 장 염증의 지표인 분변 칼프로텍틴을 결정하기 위해 스팟 대변 샘플을 채취합니다.
12주
혈장 총 지방산:
기간: 4~6개월
조사관은 피험자의 식이 지방 흡수에 대한 Ivacaftor 치료의 12주 효과를 조사할 것입니다. 총 혈장 지방산 패널은 22가지 지방산의 상태 변화를 측정하기 위해 평가되며, 혈장 지방산 농도는 식이 지방 흡수를 나타냅니다.
4~6개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
식이 섭취
기간: 12주
3일 동안 계량된 음식 기록을 얻고 ivacaftor 치료에 대한 12주 동안 식이 칼로리 섭취량과 미량 및 다량 영양소 섭취량의 변화를 결정합니다. 그램 단위로 무게를 잰 음식은 소비된 칼로리와 지방의 칼로리를 결정하는 데 사용됩니다. 칼로리 섭취량은 미량 및 다량 영양소 섭취량을 결정하는 데 사용됩니다.
12주
혈청 지용성 비타민 A, D, E 및 K, 담즙산 및 혈청 칼프로텍틴
기간: 12주
연구자들은 Ivacaftor 치료 12주 후에 혈청 비타민 A, E, D 및 K 농도의 변화를 조사할 것입니다. 또한 조사관은 총 혈청 담즙산 농도와 14종의 담즙산의 변화를 조사할 것입니다. 또한, 혈청 칼프로텍틴은 폐 및 장 염증의 마커로 얻을 수 있습니다.
12주
근육/지방 저장소
기간: 12주
조사관은 베이스라인과 비교하여 ivacaftor 치료에서 12주 과정에 걸쳐 근육 및 지방 저장 변화를 결정하기 위해 체성분을 측정합니다.
12주
성장상태/성장속도
기간: 12주
조사관은 성장 상태/성장 속도의 변화를 관찰할 것입니다. 이것은 길이(cm), 무게(kg) 및 머리 둘레(cm)의 세 가지 다른 측정 중에서 평가됩니다. 각 값은 기준선과 비교하여 ivacaftor 치료에서 12주 동안 피험자의 성장 속도 백분위수를 계산하는 데 사용됩니다.
12주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital of Philadelphia

협력자

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 2월 6일

기본 완료 (실제)

2021년 12월 30일

연구 완료 (실제)

2021년 12월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 12월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 12월 18일

처음 게시됨 (실제)

2018년 12월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 3월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 3월 10일

마지막으로 확인됨

2022년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 18-015299

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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