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Ivacaftor-Behandlung bei 4 Monate bis 2 Jahre alten CF-Patienten

10. März 2022 aktualisiert von: Virginia Stallings, Children's Hospital of Philadelphia

Auswirkungen der Ivacaftor-Behandlung auf die Ernährung bei 4 Monate bis 2 Jahre alten Kindern mit CF-Gating-Mutationen

Der Zweck dieser Forschungsstudie besteht darin, die Wirkungen einer klinisch verschriebenen Ivacaftor-Behandlung bei 4-24 Monate alten Kindern mit CF und Gating-Mutationen auf den Energieverbrauch im Schlaf, den Wachstumsstatus sowie die Gesundheit und Funktion des Darms zu bestimmen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Ivacaftor ist eine neuartige, von der FDA zugelassene Therapie für Patienten mit CF und Gating-Mutationen ab 4 Monaten. Diese Prüfarzt-initiierte Studie soll die Auswirkungen der Ivacaftor-Behandlung auf die Ernährung, das Wachstum und den GI bei der jüngsten (4-24 Monate) Patientenkohorte bewerten, für die kürzlich die FDA-Zulassung erteilt wurde. Dieser Vorschlag erweitert direkt die frühere sehr informative Ernährungs- und Gewichtszunahmeuntersuchung der Behandlung mit Ivacaftor in der älteren Patientenkohorte (1). Die Hauptziele der Studie sind die Bewertung der Auswirkungen einer 12-wöchigen Ivacaftor-Behandlung bei 4-24 Monate alten Probanden mit CF und Gating-Mutationen auf den Energieverbrauch im Schlaf, den Wachstumsstatus und die Darmgesundheit und -funktion bei 18 Kindern mit Protokollbewertungen zu Studienbeginn ( Vorbehandlung) sowie 6 und 12 Wochen nach Beginn der klinisch verordneten Behandlung mit Ivacaftor. Weitere Ergebnisse von erheblichem klinischem Interesse bei jungen Probanden mit CF werden untersucht. Alle Probanden werden am Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) evaluiert und sowohl regional als auch national rekrutiert, um eine rechtzeitige Einschreibung zu gewährleisten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19146
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Monate bis 2 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

4-24 Monate alte Probanden mit einer Diagnose von Mukoviszidose mit mindestens einer CFTR-Gating-Mutation dieser zehn (G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1439D oder R117H), die zur Behandlung in einer üblichen Weise zugelassen sind guter Gesundheitszustand mit einer klinischen Entscheidung, eine Behandlung mit Ivacaftor zu beginnen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mukoviszidose mit mindestens einer CFTR-Gating-Mutation (E56K, G178R, S549R, S977F, F1074L, 2789+5G→A, P67L, E193K, G551D, F1052V, D1152H, 3272-26A→G, R74W, L206W, G551S, K1060T, G1244E, 3849+10kbC→T, D110E, R347H, D579G, A1067T, S1251N, D110H, R352Q, 711+3A→G, G1069R, S1255P, R117C, A455E, E831X, R1070Q, D1270N, R1470N, R1470N, R1417H G1349D) zur Behandlung zugelassen
  • Alter: 4-24 Monate alt
  • In gewohnt guter Gesundheit
  • Für den Patienten wurde eine klinische Entscheidung getroffen, mit der Ivacaftor-Behandlung zu beginnen
  • Familie, die sich dem 4- bis 6-monatigen Studienprotokoll mit Besuchen bei CHOP verpflichtet hat, die 2 oder 3 Tage für den Basisbesuch (Besuch 1) vor Ivacaftor und den 12-wöchigen Besuch (Besuch 3) nach Beginn der klinisch verordneten Ivacaftor-Behandlung dauern, und dauert 2 Tage für den 6-wöchigen Besuch (Besuch 2) nach Beginn der Behandlung mit Ivacaftor.

Ausschlusskriterien:

  • Zur parenteralen Ernährung
  • Verwendung von Medikamenten, die als Inhibitoren oder Induktoren von Cytochrom P450 (CYP) 3A wirken
  • Leberfunktionstests über dem 3-fachen des Referenzbereichs für Alter und Geschlecht erhöht
  • Andere Krankheiten, die das Wachstum oder den Ernährungszustand beeinträchtigen
  • Andere Kontraindikationen für die Behandlung mit Ivacaftor beschrieben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Energieverbrauch im Schlaf
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Ermittler werden die Auswirkungen einer 12-wöchigen Behandlung mit Ivacaftor auf die SEE des Probanden untersuchen. Mittels indirekter Kalorimetrie wird SEE mit einem computergestützten Stoffwechselwagen Vmax ENCORE bei jedem Protokollbesuch bewertet, während das Kind schläft. SEE wird nach Möglichkeit morgens beurteilt und die vorherige Fütterung des Kindes sorgfältig notiert, einschließlich Tageszeit, Futtermenge und Fütterungsintervall vor dem Test
12 Wochen
Anthropometrische Bewertung
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Ermittler werden die Auswirkungen einer 12-wöchigen Behandlung mit Ivacaftor auf den BMI des Probanden untersuchen. Die Ermittler vergleichen die Ergebnisse mit den BMI-Z-Werten über 12 Wochen im Vergleich zum Ausgangswert.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fäkale Elastase I/Pankreasfunktion
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Ermittler werden die Auswirkungen einer 12-wöchigen Behandlung mit Ivacaftor auf die Pankreasfunktion des Patienten untersuchen. Die Pankreasfunktion wird bei zwei Besuchen beurteilt, indem punktuelle Stuhlproben mit fäkaler Elastase 1 entnommen werden. Die Konzentration der fäkalen Elastase I zeigt die Funktion der Bauchspeicheldrüse an.
12 Wochen
Fäkales Calprotectin/Darmentzündung
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Ermittler werden die Auswirkungen einer 12-wöchigen Behandlung mit Ivacaftor auf die Darmgesundheit und -funktion des Probanden untersuchen. Spot-Stuhlproben werden entnommen, um fäkales Calprotectin, einen Marker für Darmentzündungen, zu bestimmen.
12 Wochen
Plasma-Gesamtfettsäuren:
Zeitfenster: 4 bis 6 Monate
Die Ermittler werden die Wirkungen einer 12-wöchigen Ivacaftor-Behandlung auf die Aufnahme von Fett aus der Nahrung durch den Probanden untersuchen. Ein Gesamtplasmafettsäure-Panel wird bewertet, um die Änderung des Status von 22 Fettsäuren zu messen, die Konzentration von Plasmafettsäuren zeigt die Aufnahme von Nahrungsfett an.
4 bis 6 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nahrungsaufnahme
Zeitfenster: 12 Wochen
Es wird ein dreitägiges gewogenes Ernährungsprotokoll erstellt, um Veränderungen in der Nahrungskalorienaufnahme und der Aufnahme von Mikro- und Makronährstoffen im Laufe von 12 Wochen unter Ivacaftor-Behandlung zu bestimmen. Das gewogene Lebensmittel in Gramm wird verwendet, um die verbrauchten Kalorien sowie die Kalorien aus Fett zu bestimmen. Die Kalorienaufnahme wird verwendet, um die Aufnahme von Mikro- und Makronährstoffen zu bestimmen.
12 Wochen
Fettlösliche Vitamine A, D, E und K im Serum, Gallensäuren und Serum-Calprotectin
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Forscher werden die Veränderungen der Serumkonzentrationen von Vitamin A, E, D und K nach 12-wöchiger Behandlung mit Ivacaftor untersuchen. Darüber hinaus werden die Forscher die Veränderungen der Gesamtkonzentration der Gallensäuren im Serum und von 14 Gallensäurespezies untersuchen. Zusätzlich wird Serum-Calprotectin als Marker für Lungen- und Darmentzündungen gewonnen.
12 Wochen
Muskel-/Fettspeicher
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Prüfärzte werden die Körperzusammensetzung messen, um die Veränderungen der Muskel- und Fettspeicher im Laufe von 12 Wochen unter Ivacaftor-Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert zu bestimmen.
12 Wochen
Wachstumsstatus/Wachstumsgeschwindigkeit
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Ermittler werden die Änderungen des Wachstumszustands/der Wachstumsgeschwindigkeit beobachten. Dies wird anhand von drei verschiedenen Maßen bewertet – Länge (cm), Gewicht (kg) und Kopfumfang (cm). Jeder Wert wird verwendet, um das Perzentil der Wachstumsgeschwindigkeit der Probanden im Verlauf von 12 Wochen unter Ivacaftor-Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert zu berechnen.
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Mitarbeiter

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

6. Februar 2019

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

30. Dezember 2021

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

30. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Dezember 2018

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

21. Dezember 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

11. März 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. März 2022

Zuletzt verifiziert

1. März 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 18-015299

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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