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低プラスミノーゲン血症に罹患した個人の研究 (HISTORY)

2026年6月2日 更新者：Amy D Shapiro, MD、Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

低プラスミノーゲン血症：国際レトロスペクティブおよび前向きコホート研究（歴史）

これは、治験責任医師が開始したレトロスペクティブおよび前向き単一コホート研究です。 この研究では、国際登録簿を利用し、標本バイオバンクを開発して、低プラスミノーゲン血症の自然史の理解を深め、表現型発現の不均一性を解明し、疾患経過を予測するマーカーを特定し、改善された治療法の情報を提供します。

調査の概要

状態

募集

条件

詳細な説明

この研究の目的は次のとおりです。

  1. 低プラスミノーゲン血症の個人とその第一度近親者の大規模なコホートにおける PLGD の自然史を定義します。
  2. 疾患の発現および重症度と相関する要因を特定します。
  3. 他の研究者が利用できる、さらなる研究のための標本バイオバンクを作成します。

このプロジェクトは、主題データとサンプルを作成し、収集する 2 つの共同センターを対象とする国際的なものです。 北米、中米、南米では、インディアナ血友病・血栓症センター (IHTC) が主要なサイトとして機能し、ミラノ大学が他のすべてのサイトのセンターとして機能します。 データベースは、イタリアのミラノ大学に保管されています。

研究集団には、あらゆる年齢の低プラスミノーゲン血症に罹患した男性と女性が含まれます。 1 年間の遡及的データと 3 年間の前向きデータの両方が、100 人の罹患者とその第 1 度近親者 (両親、兄弟、総推定研究人口約 500 人) の国際コホートで収集されます。

尿分析を除く研究サンプル分析はイタリアで集中管理され、実施されます。プラスミノーゲン抗体分析は分析のためにバッチ処理され、尿分析はローカルで実行されます。 サンプルのバイオレポジトリが作成され、最終的にはイタリアに収容されます。 この研究では、プラスミノーゲンの活性と抗原、プラスミノーゲンの遺伝子解析、プラスミノーゲンの発現と線維素溶解に影響を与える遺伝子の多型、および包括的な止血アッセイの検査が行われます。 さらに、保存されたサンプルは、必要に応じてプラスミノーゲン遺伝子変異をさらに特定し、疾患発現の他の遺伝的修飾因子を調査するために、全ゲノム配列決定を含む可能性のあるさらなるテストと分析に使用されます。 探索的目的には、連鎖球菌株および改変されたプラスミノーゲン産物との潜在的な関係を調査することが含まれます。

履修期間は、履修科目ごとに3年間です。 対面での訪問が実施され、分析用のサンプルがベースライン時および研究終了時に収集されます。 間隔のフォローアップは、電話で6か月ごとに実行されます。 データは、担当医の裁量で臨床的必要性のために実行される予定外の訪問で収集されます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

100

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Amy D Shapiro, MD
  • 電話番号：317-871-0000
  • メール：ashapiro@ihtc.org

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Charles Nakar, MD
  • 電話番号：317-871-0000
  • メール：cnakar@ihtc.org

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • The University of Alabama (UAB)
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Christina Bemrich-Stolz, MD
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • 募集
        • Rush University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Mindy Simpson, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • 募集
        • Indiana Hemophila @Thrombosis Center
        • コンタクト：
          • Charles Nakar, MD
          • 電話番号：317-871-0000
          • メール：cnakar@ihtc.org
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Charles Nakar, MD
        • 主任研究者：
          • Amy D Shapiro, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • 募集
        • University of Minnesota, Pediatric Hem/Onc & Cancer Survivorship Program
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alex Boucher, MD
        • コンタクト：
          • Sharon Hwee
          • 電話番号：612.626.3915 612.626.3915
          • メール：hweex001@umn.edu
    • New York
      • East Setauket、New York、アメリカ、11733
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • 募集
        • SUNY Upstate Medical University, Pediatric Hematology/Oncology
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Andrea Dvorak, MD
    • North Carolina
      • Raleigh、North Carolina、アメリカ、27599
        • 募集
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • 主任研究者：
          • Yasmina Abajas, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • 募集
        • Wake Forest University
        • 主任研究者：
          • Amanda Blair, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • 募集
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
        • 完了
        • Vanderbilt Children's Hematology-Oncology
    • Texas
      • Forth Worth、Texas、アメリカ、76104
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • 完了
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98105-3901
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、C1280
        • 募集
        • Hospital Britanico Buenos Aires
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jose M Ceresetto, MD
        • 副調査官：
          • Jhon A Avila, MD
  • イギリス
      • London、イギリス
        • 募集
        • Royal Free Hospital, Royal Free London NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Pratima Chowdary, MD
      • London、イギリス、WC1N 3HR
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Wales
      • Cardiff、Wales、イギリス、CF14 4XW
        • 募集
        • Cardiff and Vale UHB
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Deepan Gosrani, MD
  • イスラエル
  • イタリア
      • Milan、イタリア、20122
        • 募集
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center,
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Flora Peyvandi, MD,PhD
      • Padua、イタリア、35100
        • 募集
        • University Hospital Of Padova
        • コンタクト：
          • Maria Teresa Sartori, MD
          • 電話番号：3334530450
          • メール：mtsart@unipd.it
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Maria Teresa Sartori, MD
  • オーストラリア
      • South Brisbane、オーストラリア、QLD 4101
        • 募集
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sally Campbell, MD
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3052
        • 募集
        • Murdoch Children's Research Institute, The Royal Children's Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Paul Monagle, MD
  • オーストリア
      • Innsbruck、オーストリア、A-6020
        • 募集
        • Medical University of Innsbruck, University Clinic for Pediatrics and Adolescent Medicine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Lukas Hackl, MD
  • カナダ
      • Saskatoon、カナダ、SK S7N 0W8
        • 募集
        • University of Saskatchewan
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sarah Tehseen, MBBS, MSc. FRCPC
    • Ontario
      • Windsor、Ontario、カナダ、N8W 1L9
        • 募集
        • Windsor Regional Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Andrea Cervi, MD
    • Quebec
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、11528
        • 募集
        • Alexandra Hospital, Athens, Hematology Department
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Vasiliki Gkalea, MD
  • タイ
      • Chiang Mai、タイ、50200
        • 募集
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rungrote Natesirinilkul, MD
  • トルコ（Türkiye）
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
        • 募集
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Basak Koc, MD
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34098
        • 積極的、募集していない
        • Istanbul University Cerrahpsasa, Cerrahpsasa Medical Faculty Pediatric Hematology and Oncology Department
      • Van、トルコ（Türkiye）、65040
        • 募集
        • Yuzuncu Yil University Faculty of Medicine Department of Ophthalmology
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Muhammed Batur, MD
    • Balçova
      • Izmir、Balçova、トルコ（Türkiye）、35330
        • 積極的、募集していない
        • Dokuz Eylul University pediatric Pulmonology, Allergy and Clinical Immunology
    • Bursa
      • Bursa、Bursa、トルコ（Türkiye）、16059
        • 募集
        • Uludag University, Medical Faculty Sebahattin Gazioğlu, Pediatric Hematology and Oncology Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
          • Melike Sezgin Evim, MD
          • 電話番号：90 555 316 26 50
          • メール：cmmt63@gmail.com
        • 主任研究者：
          • Yeter Düzenli Kar, MD
    • Samsun
      • Samsun、Samsun、トルコ（Türkiye）、55200
        • 募集
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi Tıp Fakültesi Pediatrik Hematoloji Bölümü
        • 主任研究者：
          • Canan Albayrak, MD
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

研究集団には、あらゆる年齢の低プラスミノーゲン血症に罹患した男性と女性、およびその一親等の家族（兄弟と両親）が含まれます。

説明

包含基準:

  1. 署名済みのインフォームド コンセントおよび該当する場合の同意 (付録 1)
  2. A. 局所的にプラスミノーゲン活性レベルが 50% 未満であると診断された 1 型 PD の男性または女性 B. 1 型 PD と診断された人の第一度親等の家族 (両親、兄弟、異母兄弟を含む)
  3. すべての年齢が含まれています
  4. -1歳未満の乳児を除く、入国前の少なくとも1年間の利用可能な病歴と治療
  5. DNA、血漿などを含む分析用のサンプルを提供する意欲。
  6. -最大3年間の前向きフォローアップに参加する意欲

除外基準:

  1. 以前の臓器移植レシピエント
  2. -インフォームドコンセントを与える、または研究プロトコルの要件を順守する被験者の能力を損なう精神障害、他の精神障害、またはその他の医学的障害
  3. インフォームドコンセントの提供を拒否する
  4. 囚人を含む特別な患者集団は、主治医によって医学的または認知的に研究に不適切であると見なされます。
  5. 静脈へのアクセスが不十分または制限されているため、血液サンプルを採取できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
プラスミノーゲン欠損症の自然史を定義する
時間枠：2年
  1. 低プラスミノーゲン血症の被験者とその一親等の家族を 100 人募集します
  2. 症状、治療、および介入に関する最大 1 年間のレトロスペクティブ データと 3 年間の将来データを収集します
2年
疾患の発現および重症度に寄与または相関する要因を特定する
時間枠：5年
  1. 一元化されたプラスミノーゲン活性および抗原分析を実行
  2. プラスミノーゲン遺伝子の変化を特定するために一元化された遺伝子解析を実行します
  3. プラスミノーゲン活性レベルに影響を与え、線維素溶解に影響を与える多型の集中分析を実行します
  4. 局所尿分析を実施する
  5. サンプルを収集して、改変されたプラスミノーゲンタンパク質と細菌株との相互作用を調べます
5年
検体バイオバンクの作成
時間枠：15年間
-同意した登録被験者の血漿、血清、およびDNAを銀行に預ける
15年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

協力者

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

捜査官

  • 主任研究者：Flora Peyvandi, MD, PhD、Univeristy of Milan
  • 主任研究者：Amy D Shapiro, MD、Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年12月18日

一次修了 (推定)

2029年6月29日

研究の完了 (推定)

2029年11月26日

試験登録日

最初に提出

2018年12月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年1月8日

最初の投稿 (実際)

2019年1月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月2日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HISTORY

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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