Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van personen die getroffen zijn door hypoplasminogenemie (HISTORY)

16 juni 2023 bijgewerkt door: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Hypoplasminogenemie: een internationale retrospectieve en prospectieve cohortstudie (GESCHIEDENIS)

Dit is een door de onderzoeker geïnitieerde retrospectieve en prospectieve enkelvoudige cohortstudie. De studie zal gebruik maken van een internationaal register en een biobank met specimens ontwikkelen om een ​​beter begrip te krijgen van de natuurlijke geschiedenis van hyposplasminogenemie, om de heterogeniteit van fenotypische expressie op te helderen, markers te identificeren om het ziekteverloop te voorspellen en verbeterde therapeutische modaliteiten te informeren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De doelstellingen van deze studie zijn:

  1. Definieer de natuurlijke geschiedenis van PLGD in een groot cohort van individuen met hypoplasminogenemie en hun eerstegraads familieleden.
  2. Identificeer factoren die correleren met ziekte-expressie en ernst.
  3. Creëer een specimen biobank voor verdere studies, beschikbaar voor andere onderzoekers.

Het project zal een internationale reikwijdte hebben met twee samenwerkende centra die de onderwerpgegevens en monsters hebben gecreëerd en zullen verzamelen. In Noord-/Centraal-/Zuid-Amerika zal het Indiana Hemophilia & Thrombosis Center (IHTC) dienen als de primaire locatie, terwijl de Universiteit van Milaan zal dienen als het centrum voor alle andere locaties. De database is ondergebracht bij de Universiteit van Milaan, Italië.

De onderzoekspopulatie omvat mannen en vrouwen die lijden aan hyposplasminogenemie van elke leeftijd. Er zullen zowel een jaar retrospectieve als drie jaar prospectieve gegevens worden verzameld over een internationaal cohort van 100 getroffen personen en hun familieleden in de eerste graad (ouders, broers en zussen; totale geschatte studiepopulatie ~ 500).

Analyse van onderzoeksmonsters, met uitzondering van urineanalyses, wordt gecentraliseerd en uitgevoerd in Italië; de plasminogeen-antilichaamanalyse wordt gegroepeerd voor analyse en de urineanalyses worden lokaal uitgevoerd. Er zal een voorbeeld van een biorepository worden gemaakt en uiteindelijk in Italië worden ondergebracht. De studie zal tests bieden voor plasminogeenactiviteit en antigeen, genetische analyse van plasminogeen, polymorfismen in genen die de plasminogeenexpressie en fibrinolyse beïnvloeden, en wereldwijde hemostatische testen. Bovendien zullen opgeslagen monsters worden gebruikt voor verdere tests en analyses, waarbij mogelijk sequentiebepaling van het hele genoom kan worden gebruikt om genetische mutaties in plasminogeen verder te identificeren, indien nodig, en om andere genetische modificatoren van ziekte-expressie te onderzoeken. Een verkennend doel omvat het onderzoeken van de mogelijke relatie met streptokokkenstammen en veranderde plasminogeenproducten.

De studieperiode is 3 jaar voor elk ingeschreven vak. Er zullen persoonlijke bezoeken worden afgelegd en monsters voor analyse zullen worden verzameld bij aanvang en aan het einde van het onderzoek. Interval follow-up vindt om de 6 maanden telefonisch plaats. gegevens zullen worden verzameld tijdens ongeplande bezoeken die worden uitgevoerd voor klinische noodzaak naar goeddunken van de behandelend arts.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Charles Nakar, MD
  • Telefoonnummer: 317-871-0000
  • E-mail: cnakar@ihtc.org

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1280
        • Werving
        • Hospital Britanico Buenos Aires
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jose M Ceresetto, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Jhon A Avila, MD
  • Australië
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3052
        • Werving
        • Murdoch Children's Research Institute, The Royal Children's Hospital
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Paul Monagle, MD
  • Canada
      • Saskatoon, Canada, SK S7N 0W8
  • Italië
      • Milano, Italië, 20122
        • Werving
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center,
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Flora Peyvandi, MD,PhD
      • Padua, Italië, 35100
        • Werving
        • University Hospital of Padova
        • Contact:
          • Maria Teresa Sartori, MD
          • Telefoonnummer: 3334530450
          • E-mail: mtsart@unipd.it
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria Teresa Sartori, MD
  • Kalkoen
      • Istanbul, Kalkoen, 34093
        • Werving
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Basak Koc, MD
      • Istanbul, Kalkoen, 34098
        • Werving
        • Istanbul University Cerrahpsasa, Cerrahpsasa Medical Faculty Pediatric Hematology and Oncology Department
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tulin Celkan, MD
      • Van, Kalkoen, 65040
        • Werving
        • Yuzuncu Yil University Faculty of Medicine Department of Ophthalmology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Muhammed Batur, MD
    • Balçova
      • Izmir, Balçova, Kalkoen, 35330
        • Werving
        • Dokuz Eylul University pediatric Pulmonology, Allergy and Clinical Immunology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Serdar Al, MD
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Werving
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rungrote Natesirinilkul, MD
  • Verenigde Staten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Werving
        • Indiana Hemophila @Thrombosis Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Charles Nakar, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Amy D Shapiro, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Werving
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Contact:
        • Contact:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Werving
        • Vanderbilt Children's Hematology-Oncology
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Heather McDaniel, MD, MSCI
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Nidra Rodriguez, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie omvat mannen en vrouwen die lijden aan hyposplasminogenemie van elke leeftijd en hun familieleden in de eerste graad (broers en zussen en ouders).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ondertekende geïnformeerde toestemming en instemming indien van toepassing (Bijlage 1)
  2. A. Mannen of vrouwen met type 1 PD lokaal gediagnosticeerd met plasminogeenactiviteitsniveaus <50% OF B. Eerstegraads familieleden van een persoon gediagnosticeerd met type 1 PD (inclusief ouders, broers en zussen, halfbroers en -zussen)
  3. Alle leeftijden inbegrepen
  4. Beschikbare klinische geschiedenis en behandeling gedurende ten minste 1 jaar voorafgaand aan opname, behalve voor baby's < 1 jaar oud
  5. Bereidheid om monsters te verstrekken voor analyse, inclusief DNA, plasma enz.
  6. Bereidheid om deel te nemen aan prospectieve follow-up gedurende maximaal 3 jaar

Uitsluitingscriteria:

  1. Eerdere ontvanger van orgaantransplantatie
  2. Elke psychiatrische stoornis, andere psychische stoornis of enige andere medische stoornis die het vermogen van de proefpersoon om geïnformeerde toestemming te geven of om te voldoen aan de vereisten van het onderzoeksprotocol, belemmert
  3. Weigert geïnformeerde toestemming te geven
  4. Bijzondere patiëntenpopulaties, waaronder gedetineerden of, worden door hun behandelend arts medisch of cognitief ongeschikt geacht voor onderzoek
  5. Onvermogen om een ​​bloedmonster te verkrijgen vanwege een slechte of beperkte veneuze toegang

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Definieer het natuurlijke beloop van plasminogeendeficiëntie
Tijdsspanne: 2 jaar
  1. Rekruteer 100 proefpersonen met hypoplasminogenemie en hun eerstegraads familieleden
  2. Verzamel tot 1 jaar retrospectieve en 3 jaar prospectieve gegevens over symptomen, behandeling en interventies
2 jaar
Identificeer factoren die bijdragen aan of correleren met ziekte-expressie en ernst
Tijdsspanne: 5 jaar
  1. Voer gecentraliseerde plasminogeenactiviteit en antigeenanalyses uit
  2. Voer gecentraliseerde genetische analyse uit om veranderingen in het plasminogeengen te identificeren
  3. Voer een gecentraliseerde analyse uit van polymorfismen die de activiteitsniveaus van plasminogeen en de fibrinolyse beïnvloeden
  4. Voer lokale urine-analyse uit
  5. Verzamel monsters om de interactie van veranderde plasminogeeneiwitten met bacteriestammen te onderzoeken
5 jaar
Maak een specimen biobank
Tijdsspanne: 15 jaar
Bank plasma, serum en DNA op instemmende ingeschreven proefpersonen
15 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Medewerkers

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Flora Peyvandi, MD, PhD, Univeristy of Milan
  • Hoofdonderzoeker: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 december 2018

Primaire voltooiing (Geschat)

8 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

19 april 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 december 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 januari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 januari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

19 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Andere studie-ID-nummers

  • HISTORY

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Plasminogeentekort

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in China

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren