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受低纤溶酶原血症影响的个体的研究 (HISTORY)

2023年6月16日 更新者：Amy D Shapiro, MD、Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

低纤溶酶原血症：一项国际回顾性和前瞻性队列研究（历史）

这是一项研究者发起的回顾性和前瞻性单一队列研究。 该研究将利用一个国际登记处并开发一个标本生物库，以更好地了解低血纤蛋白血症的自然史，阐明表型表达的异质性，确定预测疾病进程的标志物，并为改进的治疗方式提供信息

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

本研究的目的是：

  1. 定义一大群患有低血纤蛋白原血症的个体及其一级家庭成员的 PLGD 自然史。
  2. 确定与疾病表现和严重程度相关的因素。
  3. 为进一步研究创建样本生物库，供其他研究人员使用。

该项目将是国际范围的，有两个合作中心已经创建并将收集主题数据和样本。 在北美洲/中美洲/南美洲，印第安纳血友病和血栓形成中心 (IHTC) 将作为主要站点，而米兰大学将作为所有其他站点的中心。 该数据库位于意大利米兰大学。

研究人群将包括任何年龄的患有低血纤蛋白原血症的男性和女性。 将收集 100 名受影响个人及其一级家庭成员（父母、兄弟姐妹；估计研究总人口约 500 人）的国际队列的一年回顾性和三年前瞻性数据。

除尿液分析外，研究样本分析将集中在意大利进行；纤溶酶原抗体分析将分批进行分析，尿液分析将在当地进行。 一个样本生物储存库将被创建并最终安置在意大利。 该研究将提供纤溶酶原活性和抗原检测、纤溶酶原遗传分析、影响纤溶酶原表达和纤维蛋白溶解的基因多态性以及整体止血测定。 此外，存储的样本将用于进一步的测试和分析，可能包括全基因组测序，以根据需要进一步鉴定纤溶酶原基因突变，并研究疾病表达的其他遗传修饰因子。 探索性目标包括调查与链球菌菌株和改变的纤溶酶原产物的潜在关系。

每个注册科目的学习期限为 3 年。 将进行面对面访问，并在基线和研究结束时收集分析样本。 每隔 6 个月将通过电话进行一次间隔随访。 数据将在计划外的访问中收集，这些访问是根据治疗医师的判断进行临床需要的。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名：Charles Nakar, MD
  • 电话号码：317-871-0000
  • 邮箱：cnakar@ihtc.org

学习地点

  • 加拿大
      • Saskatoon、加拿大、SK S7N 0W8
  • 意大利
      • Milano、意大利、20122
        • 招聘中
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center,
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Flora Peyvandi, MD,PhD
      • Padua、意大利、35100
        • 招聘中
        • University Hospital of Padova
        • 接触：
          • Maria Teresa Sartori, MD
          • 电话号码：3334530450
          • 邮箱：mtsart@unipd.it
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Maria Teresa Sartori, MD
  • 泰国
      • Chiang Mai、泰国、50200
        • 招聘中
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Rungrote Natesirinilkul, MD
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3052
        • 招聘中
        • Murdoch Children's Research Institute, The Royal Children's Hospital
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Paul Monagle, MD
  • 火鸡
      • Istanbul、火鸡、34093
        • 招聘中
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Basak Koc, MD
      • Istanbul、火鸡、34098
        • 招聘中
        • Istanbul University Cerrahpsasa, Cerrahpsasa Medical Faculty Pediatric Hematology and Oncology Department
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Tulin Celkan, MD
      • Van、火鸡、65040
        • 招聘中
        • Yuzuncu Yil University Faculty of Medicine Department of Ophthalmology
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Muhammed Batur, MD
    • Balçova
      • Izmir、Balçova、火鸡、35330
        • 招聘中
        • Dokuz Eylul University pediatric Pulmonology, Allergy and Clinical Immunology
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Serdar Al, MD
  • 美国
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46260
        • 招聘中
        • Indiana Hemophila @Thrombosis Center
        • 接触：
        • 接触：
        • 副研究员：
          • Charles Nakar, MD
        • 首席研究员：
          • Amy D Shapiro, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • 招聘中
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • 接触：
        • 接触：
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
        • 招聘中
        • Vanderbilt Children's Hematology-Oncology
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Heather McDaniel, MD, MSCI
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Nidra Rodriguez, MD
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、C1280
        • 招聘中
        • Hospital Britanico Buenos Aires
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jose M Ceresetto, MD
        • 副研究员：
          • Jhon A Avila, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

概率样本

研究人群

研究人群将包括患有任何年龄的低血纤蛋白原血症的男性和女性及其一级家庭成员（兄弟姐妹和父母）。

描述

纳入标准：

  1. 签署知情同意书并同意（如适用）（附录 1）
  2. A. 本地诊断为纤溶酶原活性水平 <50% 的 1 型 PD 男性或女性 B. 诊断为 1 型 PD 患者的一级亲属（包括父母、兄弟姐妹、同父异母兄弟姐妹）
  3. 包括所有年龄段
  4. 入组前至少 1 年的可用临床病史和治疗，< 1 岁的婴儿除外
  5. 愿意提供样本进行分析，包括DNA、血浆等。
  6. 愿意参与长达 3 年的前瞻性随访

排除标准：

  1. 以前的器官移植接受者
  2. 任何精神障碍、其他精神障碍或任何其他损害受试者给予知情同意或遵守研究方案要求的能力的医学障碍
  3. 拒绝提供知情同意
  4. 特殊患者群体，包括囚犯或被其主治医师认为在医学上或认知上不适合研究的患者
  5. 由于静脉通路不良或受限而无法获取血液样本

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
定义纤溶酶原缺乏症的自然史
大体时间：2年
  1. 招募100名低纤溶酶原血症受试者及其一级家属
  2. 收集关于症状、治疗和干预措施的长达 1 年的回顾性和 3 年的前瞻性数据
2年
确定导致疾病表现和严重程度或与之相关的因素
大体时间：5年
  1. 进行集中的纤溶酶原活性和抗原分析
  2. 进行集中遗传分析以确定纤溶酶原基因的变化
  3. 对影响纤溶酶原活性水平和纤维蛋白溶解的多态性进行集中分析
  4. 进行局部尿液分析
  5. 收集样本以探索改变的纤溶酶原蛋白与细菌菌株的相互作用
5年
创建标本生物库
大体时间：15年
同意登记受试者的血浆、血清和 DNA
15年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

合作者

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

调查人员

  • 首席研究员：Flora Peyvandi, MD, PhD、Univeristy of Milan
  • 首席研究员：Amy D Shapiro, MD、Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2018年12月18日

初级完成 (估计的)

2027年3月8日

研究完成 (估计的)

2027年4月19日

研究注册日期

首次提交

2018年12月28日

首先提交符合 QC 标准的

2019年1月8日

首次发布 (实际的)

2019年1月9日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年6月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年6月16日

最后验证

2023年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • HISTORY

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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