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Untersuchung von Personen, die von Hypoplasminogenämie betroffen sind (HISTORY)

2. Juni 2026 aktualisiert von: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Hypoplasminogenämie: Eine internationale retrospektive und prospektive Kohortenstudie (GESCHICHTE)

Dies ist eine vom Prüfarzt initiierte retrospektive und prospektive Einzelkohortenstudie. Die Studie wird ein internationales Register nutzen und eine Biobank für Proben entwickeln, um ein besseres Verständnis des natürlichen Verlaufs der Hyposplasminogenämie zu ermöglichen, die Heterogenität der phänotypischen Expression aufzuklären, Marker zur Vorhersage des Krankheitsverlaufs zu identifizieren und verbesserte therapeutische Modalitäten zu informieren

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Die Ziele dieser Studie sind:

  1. Definieren Sie den PLGD-Naturverlauf in einer großen Kohorte von Personen mit Hypoplasminogenämie und ihren Familienmitgliedern ersten Grades.
  2. Identifizieren Sie Faktoren, die mit Krankheitsausprägung und -schwere korrelieren.
  3. Erstellen Sie eine Proben-Biobank für weitere Studien, die anderen Forschern zur Verfügung steht.

Das Projekt hat einen internationalen Umfang mit zwei kooperierenden Zentren, die die betreffenden Daten und Proben erstellt haben und sammeln werden. In Nord-/Mittel-/Südamerika wird das Indiana Hemophilia & Thrombosis Center (IHTC) als primärer Standort dienen, während die Universität Mailand als Zentrum für alle anderen Standorte dienen wird. Die Datenbank befindet sich an der Universität Mailand, Italien.

Die Studienpopulation umfasst Männer und Frauen jeden Alters, die von Hyposplasminogenämie betroffen sind. An einer internationalen Kohorte von 100 betroffenen Personen und ihren Familienmitgliedern ersten Grades (Eltern, Geschwister; insgesamt geschätzte Studienpopulation ~500) werden sowohl einjährige retrospektive als auch dreijährige prospektive Daten erhoben.

Die Analyse von Studienproben, mit Ausnahme von Urinanalysen, wird zentralisiert und in Italien durchgeführt; Die Plasminogen-Antikörperanalyse wird zur Analyse gebündelt und die Urinanalysen werden lokal durchgeführt. Ein Beispiel-Biorepository wird erstellt und schließlich in Italien untergebracht. Die Studie wird Tests auf Plasminogen-Aktivität und Antigen, Plasminogen-Genanalysen, Polymorphismen in Genen, die die Plasminogen-Expression und Fibrinolyse beeinflussen, sowie globale hämostatische Assays umfassen. Darüber hinaus werden gelagerte Proben für weitere Tests und Analysen verwendet, um möglicherweise die Sequenzierung des gesamten Genoms einzuschließen, um bei Bedarf weitere Plasminogen-Genmutationen zu identifizieren und andere genetische Modifikatoren der Krankheitsausprägung zu untersuchen. Ein exploratives Ziel umfasst die Untersuchung der möglichen Beziehung zu Streptokokkenstämmen und veränderten Plasminogenprodukten.

Die Studiendauer beträgt 3 Jahre für jedes eingeschriebene Fach. Zu Studienbeginn und am Ende der Studie werden persönliche Besuche durchgeführt und Proben zur Analyse entnommen. Die Intervallnachsorge erfolgt alle 6 Monate telefonisch. Daten werden bei außerplanmäßigen Besuchen erhoben, die aus klinischen Gründen nach Ermessen des behandelnden Arztes durchgeführt werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Charles Nakar, MD
  • Telefonnummer: 317-871-0000
  • E-Mail: cnakar@ihtc.org

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien, C1280
        • Rekrutierung
        • Hospital Britanico Buenos Aires
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jose M Ceresetto, MD
        • Unterermittler:
          • Jhon A Avila, MD
  • Australien
      • South Brisbane, Australien, QLD 4101
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Rekrutierung
        • Murdoch Children's Research Institute, The Royal Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Paul Monagle, MD
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11528
        • Rekrutierung
        • Alexandra Hospital, Athens, Hematology Department
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Vasiliki Gkalea, MD
  • Israel
  • Italien
      • Milan, Italien, 20122
        • Rekrutierung
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center,
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Flora Peyvandi, MD,PhD
      • Padua, Italien, 35100
        • Rekrutierung
        • University Hospital of Padova
        • Kontakt:
          • Maria Teresa Sartori, MD
          • Telefonnummer: 3334530450
          • E-Mail: mtsart@unipd.it
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Maria Teresa Sartori, MD
  • Kanada
      • Saskatoon, Kanada, SK S7N 0W8
    • Ontario
      • Windsor, Ontario, Kanada, N8W 1L9
        • Rekrutierung
        • Windsor Regional Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Andrea Cervi, MD
    • Quebec
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Rekrutierung
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rungrote Natesirinilkul, MD
  • Türkei (türkiye)
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34093
        • Rekrutierung
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Basak Koc, MD
      • Istanbul, Türkei (türkiye), 34098
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Istanbul University Cerrahpsasa, Cerrahpsasa Medical Faculty Pediatric Hematology and Oncology Department
      • Van, Türkei (türkiye), 65040
        • Rekrutierung
        • Yuzuncu Yil University Faculty of Medicine Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Muhammed Batur, MD
    • Balçova
      • Izmir, Balçova, Türkei (türkiye), 35330
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Dokuz Eylul University pediatric Pulmonology, Allergy and Clinical Immunology
    • Bursa
      • Bursa, Bursa, Türkei (türkiye), 16059
        • Rekrutierung
        • Uludag University, Medical Faculty Sebahattin Gazioğlu, Pediatric Hematology and Oncology Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Melike Sezgin Evim, MD
          • Telefonnummer: 90 555 316 26 50
          • E-Mail: cmmt63@gmail.com
        • Hauptermittler:
          • Yeter Düzenli Kar, MD
    • Samsun
      • Samsun, Samsun, Türkei (türkiye), 55200
        • Rekrutierung
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi Tıp Fakültesi Pediatrik Hematoloji Bölümü
        • Hauptermittler:
          • Canan Albayrak, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • The University of Alabama (UAB)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Christina Bemrich-Stolz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rekrutierung
        • Rush University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Mindy Simpson, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Rekrutierung
        • Indiana Hemophila @Thrombosis Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Charles Nakar, MD
        • Hauptermittler:
          • Amy D Shapiro, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota, Pediatric Hem/Onc & Cancer Survivorship Program
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alex Boucher, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • East Setauket, New York, Vereinigte Staaten, 11733
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • Rekrutierung
        • SUNY Upstate Medical University, Pediatric Hematology/Oncology
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Andrea Dvorak, MD
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Rekrutierung
        • Wake Forest University
        • Hauptermittler:
          • Amanda Blair, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Rekrutierung
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Abgeschlossen
        • Vanderbilt Children's Hematology-Oncology
    • Texas
      • Forth Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Abgeschlossen
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Royal Free Hospital, Royal Free London NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Pratima Chowdary, MD
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3HR
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Vereinigtes Königreich, CF14 4XW
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, A-6020
        • Rekrutierung
        • Medical University of Innsbruck, University Clinic for Pediatrics and Adolescent Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lukas Hackl, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation umfasst Männer und Frauen jeden Alters, die von Hyposplasminogenämie betroffen sind, und ihre Familienmitglieder ersten Grades (Geschwister und Eltern).

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Unterschriebene Einverständniserklärung und ggf. Zustimmung (Anhang 1)
  2. A. Männer oder Frauen mit Typ-1-PD, bei denen lokal eine Plasminogenaktivität von <50 % diagnostiziert wurde ODER B. Familienmitglieder ersten Grades einer Person, bei der Typ-1-PD diagnostiziert wurde (einschließlich Eltern, Geschwister, Halbgeschwister)
  3. Alle Altersgruppen inklusive
  4. Verfügbare klinische Vorgeschichte und Behandlung für mindestens 1 Jahr vor der Einreise, außer bei Säuglingen < 1 Jahr
  5. Bereitschaft zur Bereitstellung von Proben zur Analyse, einschließlich DNA, Plasma usw.
  6. Bereitschaft zur Teilnahme an prospektiven Follow-ups für bis zu 3 Jahre

Ausschlusskriterien:

  1. Früherer Empfänger einer Organtransplantation
  2. Jede psychiatrische Störung, andere psychische Störung oder jede andere medizinische Störung, die die Fähigkeit des Probanden beeinträchtigt, eine Einverständniserklärung abzugeben oder die Anforderungen des Studienprotokolls zu erfüllen
  3. Weigert sich, eine Einverständniserklärung abzugeben
  4. Spezielle Patientenpopulationen, einschließlich Häftlinge oder, werden von ihrem behandelnden Arzt als medizinisch oder kognitiv für die Forschung ungeeignet erachtet
  5. Unfähigkeit, eine Blutprobe aufgrund eines schlechten oder eingeschränkten venösen Zugangs zu erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Definieren Sie den natürlichen Verlauf des Plasminogenmangels
Zeitfenster: 2 Jahre
  1. Rekrutieren Sie 100 Probanden mit Hypoplasminogenämie und ihre Familienmitglieder ersten Grades
  2. Sammeln Sie bis zu 1 Jahr retrospektive und 3 Jahre prospektive Daten zu Symptomen, Behandlung und Interventionen
2 Jahre
Identifizieren Sie Faktoren, die zum Ausdruck und Schweregrad der Krankheit beitragen oder damit korrelieren
Zeitfenster: 5 Jahre
  1. Führen Sie zentralisierte Plasminogenaktivitäts- und Antigenanalysen durch
  2. Führen Sie eine zentralisierte genetische Analyse durch, um Veränderungen im Plasminogen-Gen zu identifizieren
  3. Führen Sie eine zentralisierte Analyse von Polymorphismen durch, die die Plasminogenaktivität und die Fibrinolyse beeinflussen
  4. Führen Sie eine lokale Urinanalyse durch
  5. Sammeln Sie Proben, um die Wechselwirkung veränderter Plasminogenproteine ​​mit Bakterienstämmen zu untersuchen
5 Jahre
Erstellen Sie eine Proben-Biobank
Zeitfenster: 15 Jahre
Legen Sie Plasma, Serum und DNA von einwilligenden eingeschriebenen Probanden an
15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Mitarbeiter

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Ermittler

  • Hauptermittler: Flora Peyvandi, MD, PhD, Univeristy of Milan
  • Hauptermittler: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. Dezember 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

29. Juni 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

26. November 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Dezember 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HISTORY

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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