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Studio di individui affetti da ipoplasminogenemia (HISTORY)

16 giugno 2023 aggiornato da: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Ipoplasminogenemia: uno studio di coorte internazionale retrospettivo e prospettico (STORIA)

Questo è uno studio di coorte singolo retrospettivo e prospettico avviato dallo sperimentatore. Lo studio utilizzerà un registro internazionale e svilupperà una biobanca di campioni per fornire una migliore comprensione della storia naturale dell'iposplasminogenemia, per chiarire l'eterogeneità dell'espressione fenotipica, identificare i marcatori per prevedere il decorso della malattia e fornire migliori modalità terapeutiche

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Gli obiettivi di questo studio sono:

  1. Definire la storia naturale della PLGD in un'ampia coorte di individui con ipoplasminogenemia e i loro familiari di primo grado.
  2. Identificare i fattori correlati all'espressione e alla gravità della malattia.
  3. Creare una biobanca di campioni per ulteriori studi, a disposizione di altri ricercatori.

Il progetto avrà una portata internazionale con due centri collaboranti che hanno creato e raccoglieranno i dati ei campioni del soggetto. In Nord/Centro/Sud America, l'Indiana Hemophilia & Thrombosis Center (IHTC) fungerà da sede primaria mentre l'Università degli Studi di Milano fungerà da centro per tutte le altre sedi. Il database è ospitato presso l'Università degli Studi di Milano, Italia.

La popolazione in studio includerà maschi e femmine affetti da iposplasminogenemia di qualsiasi età. Saranno raccolti sia dati retrospettivi a un anno che dati prospettici a tre anni su una coorte internazionale di 100 individui affetti e dei loro familiari di primo grado (genitori, fratelli; popolazione totale stimata in studio ~500).

L'analisi dei campioni di studio, ad eccezione delle analisi delle urine, sarà centralizzata ed eseguita in Italia; l'analisi dell'anticorpo del plasminogeno verrà preparata in lotti per l'analisi e le analisi delle urine verranno eseguite localmente. Un biorepository di campioni sarà creato e infine ospitato in Italia. Lo studio fornirà test per l'attività e l'antigene del plasminogeno, l'analisi genetica del plasminogeno, i polimorfismi nei geni che influenzano l'espressione del plasminogeno e la fibrinolisi e le analisi emostatiche globali. Inoltre, i campioni conservati verranno utilizzati per ulteriori test e analisi per includere potenzialmente il sequenziamento dell'intero genoma per identificare ulteriormente le mutazioni genetiche del plasminogeno secondo necessità e per studiare altri modificatori genetici dell'espressione della malattia. Un obiettivo esplorativo include lo studio della potenziale relazione con ceppi streptococcici e prodotti alterati del plasminogeno.

Il periodo di studio sarà di 3 anni per ogni soggetto iscritto. Verranno condotte visite di persona e verranno raccolti campioni per l'analisi al basale e alla fine dello studio. L'intervallo di follow-up verrà eseguito ogni 6 mesi per telefono. i dati verranno raccolti in occasione di visite non programmate che vengono effettuate per necessità cliniche a discrezione del medico curante.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Charles Nakar, MD
  • Numero di telefono: 317-871-0000
  • Email: cnakar@ihtc.org

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1280
        • Reclutamento
        • Hospital Britanico Buenos Aires
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jose M Ceresetto, MD
        • Sub-investigatore:
          • Jhon A Avila, MD
  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamento
        • Murdoch Children's Research Institute, The Royal Children's Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Paul Monagle, MD
  • Canada
      • Saskatoon, Canada, SK S7N 0W8
        • Reclutamento
        • University of Saskatchewan
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sarah Tehseen, MBBS, MSc. FRCPC
  • Italia
      • Milano, Italia, 20122
        • Reclutamento
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center,
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Flora Peyvandi, MD,PhD
      • Padua, Italia, 35100
        • Reclutamento
        • University Hospital of Padova
        • Contatto:
          • Maria Teresa Sartori, MD
          • Numero di telefono: 3334530450
          • Email: mtsart@unipd.it
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Maria Teresa Sartori, MD
  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Reclutamento
        • Indiana Hemophila @Thrombosis Center
        • Contatto:
          • Charles Nakar, MD
          • Numero di telefono: 317-871-0000
          • Email: cnakar@ihtc.org
        • Contatto:
        • Sub-investigatore:
          • Charles Nakar, MD
        • Investigatore principale:
          • Amy D Shapiro, MD
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt Children's Hematology-Oncology
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Heather McDaniel, MD, MSCI
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Nidra Rodriguez, MD
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Reclutamento
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Basak Koc, MD
      • Istanbul, Tacchino, 34098
        • Reclutamento
        • Istanbul University Cerrahpsasa, Cerrahpsasa Medical Faculty Pediatric Hematology and Oncology Department
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Tulin Celkan, MD
      • Van, Tacchino, 65040
        • Reclutamento
        • Yuzuncu Yil University Faculty of Medicine Department of Ophthalmology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Muhammed Batur, MD
    • Balçova
      • Izmir, Balçova, Tacchino, 35330
        • Reclutamento
        • Dokuz Eylul University pediatric Pulmonology, Allergy and Clinical Immunology
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Serdar Al, MD
  • Tailandia
      • Chiang Mai, Tailandia, 50200
        • Reclutamento
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rungrote Natesirinilkul, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

La popolazione in studio includerà maschi e femmine affetti da iposplasminogenemia di qualsiasi età e i loro familiari di primo grado (fratelli e genitori).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Consenso informato firmato e consenso ove applicabile (Appendice 1)
  2. A. Maschi o femmine con PD di tipo 1 diagnosticato localmente con livelli di attività del plasminogeno <50% OPPURE B. Familiari di primo grado di una persona con diagnosi di PD di tipo 1 (include genitori, fratelli, fratellastri)
  3. Tutte le età incluse
  4. Storia clinica e trattamento disponibili per almeno 1 anno prima dell'ingresso, ad eccezione dei bambini di età inferiore a 1 anno
  5. Disponibilità a fornire campioni per analisi tra cui DNA, plasma, ecc.
  6. Disponibilità a partecipare a un follow-up prospettico fino a 3 anni

Criteri di esclusione:

  1. Precedente ricevente di trapianto d'organo
  2. Qualsiasi disturbo psichiatrico, altro disturbo mentale o qualsiasi altro disturbo medico che comprometta la capacità del soggetto di dare il consenso informato o di rispettare i requisiti del protocollo di studio
  3. Rifiuta di fornire il consenso informato
  4. Popolazioni di pazienti speciali, inclusi detenuti o, sono ritenute inadatte dal punto di vista medico o cognitivo per la ricerca dal loro medico curante
  5. Impossibilità di ottenere un campione di sangue a causa di un accesso venoso scarso o limitato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Definire la storia naturale del deficit di plasminogeno
Lasso di tempo: 2 anni
  1. Reclutare 100 soggetti con ipoplasminogenemia e i loro familiari di primo grado
  2. Raccogliere dati retrospettivi fino a 1 anno e dati prospettici a 3 anni su sintomi, trattamento e interventi
2 anni
Identificare i fattori che contribuiscono o sono correlati all'espressione e alla gravità della malattia
Lasso di tempo: 5 anni
  1. Eseguire analisi centralizzate dell'attività del plasminogeno e dell'antigene
  2. Eseguire analisi genetiche centralizzate per identificare i cambiamenti nel gene del plasminogeno
  3. Eseguire l'analisi centralizzata dei polimorfismi che influiscono sui livelli di attività del plasminogeno e sulla fibrinolisi
  4. Eseguire l'analisi delle urine locale
  5. Raccogli campioni per esplorare l'interazione delle proteine ​​del plasminogeno alterate con i ceppi batterici
5 anni
Creare una biobanca di campioni
Lasso di tempo: 15 anni
Banca plasma, siero e DNA su soggetti arruolati consenzienti
15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Collaboratori

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Investigatori

  • Investigatore principale: Flora Peyvandi, MD, PhD, Univeristy of Milan
  • Investigatore principale: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 dicembre 2018

Completamento primario (Stimato)

8 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

19 aprile 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

9 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

19 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HISTORY

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INDECISO

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No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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