Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie osób dotkniętych hipoplazminogenemią (HISTORY)

2 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Hipoplazminogenemia: międzynarodowe retrospektywne i prospektywne badanie kohortowe (HISTORIA)

Jest to zainicjowane przez badacza retrospektywne i prospektywne badanie pojedynczej kohorty. Badanie wykorzysta międzynarodowy rejestr i stworzy biobank próbek, aby zapewnić lepsze zrozumienie naturalnej historii hiposplazminogenemii, wyjaśnić heterogeniczność ekspresji fenotypowej, zidentyfikować markery do przewidywania przebiegu choroby i poinformować o ulepszonych metodach terapeutycznych

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest:

  1. Zdefiniuj historię naturalną PLGD w dużej kohorcie osób z hipoplazminogenemią i członkami ich rodzin pierwszego stopnia.
  2. Zidentyfikuj czynniki, które korelują z ekspresją i ciężkością choroby.
  3. Utwórz biobank okazów do dalszych badań, dostępny dla innych badaczy.

Projekt będzie miał zasięg międzynarodowy z dwoma współpracującymi ze sobą ośrodkami, które stworzyły i będą gromadzić przedmiotowe dane i próbki. W Ameryce Północnej/Środkowej/Południowej Centrum Hemofilii i Zakrzepicy Indiana (IHTC) będzie służyć jako główna placówka, podczas gdy Uniwersytet w Mediolanie będzie służył jako centrum dla wszystkich innych placówek. Baza danych znajduje się na Uniwersytecie w Mediolanie we Włoszech.

Badana populacja będzie obejmowała mężczyzn i kobiety dotkniętych hiposplazminogenemią w każdym wieku. Zarówno dane retrospektywne, jak i trzyletnie dane prospektywne zostaną zebrane na międzynarodowej kohorcie 100 osób dotkniętych chorobą i członków ich rodzin pierwszego stopnia (rodzice, rodzeństwo; całkowita szacunkowa populacja badana ~ 500).

Analiza próbek do badań, z wyjątkiem analiz moczu, zostanie scentralizowana i przeprowadzona we Włoszech; analiza przeciwciał plazminogenu zostanie pobrana do analizy, a analizy moczu zostaną przeprowadzone lokalnie. Zostanie utworzone biorepozytorium próbek, które docelowo zostanie umieszczone we Włoszech. Badanie zapewni testy aktywności i antygenu plazminogenu, analizę genetyczną plazminogenu, polimorfizmy w genach, które wpływają na ekspresję plazminogenu i fibrynolizę, a także globalne testy hemostatyczne. Ponadto przechowywane próbki zostaną wykorzystane do dalszych testów i analiz, które potencjalnie mogą obejmować sekwencjonowanie całego genomu w celu dalszej identyfikacji mutacji genetycznych plazminogenu w razie potrzeby oraz zbadania innych genetycznych modyfikatorów ekspresji choroby. Cel eksploracyjny obejmuje zbadanie potencjalnego związku ze szczepami paciorkowcowymi i zmienionymi produktami plazminogenu.

Okres studiów będzie wynosił 3 lata dla każdego zapisanego przedmiotu. Zostaną przeprowadzone wizyty osobiste, a próbki do analizy zostaną zebrane na początku i na końcu badania. Interwałowa obserwacja będzie przeprowadzana co 6 miesięcy przez telefon. dane będą zbierane podczas nieplanowanych wizyt, które są przeprowadzane z potrzeby klinicznej według uznania lekarza prowadzącego.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Charles Nakar, MD
  • Numer telefonu: 317-871-0000
  • E-mail: cnakar@ihtc.org

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1280
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Britanico Buenos Aires
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jose M Ceresetto, MD
        • Pod-śledczy:
          • Jhon A Avila, MD
  • Australia
      • South Brisbane, Australia, QLD 4101
        • Rekrutacyjny
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sally Campbell, MD
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrutacyjny
        • Murdoch Children's Research Institute, The Royal Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Paul Monagle, MD
  • Austria
      • Innsbruck, Austria, A-6020
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of Innsbruck, University Clinic for Pediatrics and Adolescent Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lukas Hackl, MD
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11528
        • Rekrutacyjny
        • Alexandra Hospital, Athens, Hematology Department
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Vasiliki Gkalea, MD
  • Izrael
  • Kanada
      • Saskatoon, Kanada, SK S7N 0W8
    • Ontario
      • Windsor, Ontario, Kanada, N8W 1L9
        • Rekrutacyjny
        • Windsor Regional Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andrea Cervi, MD
    • Quebec
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • The University of Alabama (UAB)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Christina Bemrich-Stolz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rekrutacyjny
        • Rush University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Mindy Simpson, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Rekrutacyjny
        • Indiana Hemophila @Thrombosis Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Pod-śledczy:
          • Charles Nakar, MD
        • Główny śledczy:
          • Amy D Shapiro, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota, Pediatric Hem/Onc & Cancer Survivorship Program
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alex Boucher, MD
        • Kontakt:
          • Sharon Hwee
          • Numer telefonu: 612.626.3915 612.626.3915
          • E-mail: hweex001@umn.edu
    • New York
      • East Setauket, New York, Stany Zjednoczone, 11733
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • Rekrutacyjny
        • SUNY Upstate Medical University, Pediatric Hematology/Oncology
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Andrea Dvorak, MD
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Rekrutacyjny
        • Wake Forest University
        • Główny śledczy:
          • Amanda Blair, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Rekrutacyjny
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Zakończony
        • Vanderbilt Children's Hematology-Oncology
    • Texas
      • Forth Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Zakończony
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
  • Tajlandia
      • Chiang Mai, Tajlandia, 50200
        • Rekrutacyjny
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rungrote Natesirinilkul, MD
  • Turcja (Türkiye)
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Rekrutacyjny
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Basak Koc, MD
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34098
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Istanbul University Cerrahpsasa, Cerrahpsasa Medical Faculty Pediatric Hematology and Oncology Department
      • Van, Turcja (Türkiye), 65040
        • Rekrutacyjny
        • Yuzuncu Yil University Faculty of Medicine Department of Ophthalmology
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Muhammed Batur, MD
    • Balçova
      • Izmir, Balçova, Turcja (Türkiye), 35330
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Dokuz Eylul University pediatric Pulmonology, Allergy and Clinical Immunology
    • Bursa
      • Bursa, Bursa, Turcja (Türkiye), 16059
        • Rekrutacyjny
        • Uludag University, Medical Faculty Sebahattin Gazioğlu, Pediatric Hematology and Oncology Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Melike Sezgin Evim, MD
          • Numer telefonu: 90 555 316 26 50
          • E-mail: cmmt63@gmail.com
        • Główny śledczy:
          • Yeter Düzenli Kar, MD
    • Samsun
      • Samsun, Samsun, Turcja (Türkiye), 55200
        • Rekrutacyjny
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi Tıp Fakültesi Pediatrik Hematoloji Bölümü
        • Główny śledczy:
          • Canan Albayrak, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20122
        • Rekrutacyjny
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center,
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Flora Peyvandi, MD,PhD
      • Padua, Włochy, 35100
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital of Padova
        • Kontakt:
          • Maria Teresa Sartori, MD
          • Numer telefonu: 3334530450
          • E-mail: mtsart@unipd.it
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Maria Teresa Sartori, MD
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Royal Free Hospital, Royal Free London NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Pratima Chowdary, MD
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3HR
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja będzie obejmować mężczyzn i kobiety dotkniętych hiposplazminogenemią w każdym wieku oraz członków ich rodzin pierwszego stopnia (rodzeństwo i rodzice).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisana świadoma zgoda i zgoda, jeśli dotyczy (Załącznik 1)
  2. A. Mężczyźni lub kobiety z rozpoznaną lokalnie chP typu 1 z poziomem aktywności plazminogenu <50% LUB B. Członkowie rodziny pierwszego stopnia osoby, u której zdiagnozowano chP typu 1 (w tym rodzice, rodzeństwo, przyrodnie rodzeństwo)
  3. Uwzględniono wszystkie grupy wiekowe
  4. Dostępny wywiad kliniczny i leczenie przez co najmniej 1 rok przed wjazdem, z wyjątkiem niemowląt w wieku < 1 roku
  5. Gotowość do dostarczenia próbek do analizy, w tym DNA, osocza itp.
  6. Gotowość do udziału w prospektywnym okresie obserwacji do 3 lat

Kryteria wyłączenia:

  1. Poprzedni biorca przeszczepu narządu
  2. Jakiekolwiek zaburzenie psychiczne, inne zaburzenie psychiczne lub jakiekolwiek inne zaburzenie medyczne, które upośledza zdolność uczestnika do wyrażenia świadomej zgody lub spełnienia wymagań protokołu badania
  3. Odmawia wyrażenia świadomej zgody
  4. Szczególne populacje pacjentów, w tym więźniowie, są uważane przez lekarza prowadzącego za nieodpowiednie pod względem medycznym lub poznawczym do badań
  5. Niemożność pobrania próbki krwi z powodu słabego lub ograniczonego dostępu żylnego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdefiniuj historię naturalną niedoboru plazminogenu
Ramy czasowe: 2 lata
  1. Zrekrutuj 100 osób z hipoplazminogenemią i członków ich rodzin pierwszego stopnia
  2. Zgromadź do 1 roku danych retrospektywnych i 3-letnich danych prospektywnych dotyczących objawów, leczenia i interwencji
2 lata
Zidentyfikuj czynniki, które przyczyniają się do lub korelują z ekspresją i ciężkością choroby
Ramy czasowe: 5 lat
  1. Wykonywanie scentralizowanych analiz aktywności plazminogenu i antygenów
  2. Wykonaj scentralizowaną analizę genetyczną, aby zidentyfikować zmiany w genie plazminogenu
  3. Przeprowadzaj scentralizowaną analizę polimorfizmów, które wpływają na poziomy aktywności plazminogenu i wpływają na fibrynolizę
  4. Wykonaj lokalną analizę moczu
  5. Zbierz próbki, aby zbadać interakcje zmienionych białek plazminogenu ze szczepami bakterii
5 lat
Utwórz biobank okazów
Ramy czasowe: 15 lat
Przechowuj osocze, surowicę i DNA u zapisanych osób, które wyraziły na to zgodę
15 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Współpracownicy

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Śledczy

  • Główny śledczy: Flora Peyvandi, MD, PhD, Univeristy of Milan
  • Główny śledczy: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

29 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

26 listopada 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HISTORY

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cameroon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj