Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus henkilöistä, joilla on hypoplasminogenemia (HISTORY)

tiistai 2. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Hypoplasminogenemia: kansainvälinen retrospektiivinen ja tuleva kohorttitutkimus (HISTORY)

Tämä on tutkijan käynnistämä retrospektiivinen ja prospektiivinen yksittäinen kohorttitutkimus. Tutkimuksessa hyödynnetään kansainvälistä rekisteriä ja kehitetään näytebiopankki, joka tarjoaa paremman ymmärryksen hyposplasminogenemian luonnollisesta historiasta, selvittää fenotyyppisen ilmentymisen heterogeenisyyttä, tunnistaa markkereita sairauden kulun ennustamiseksi ja tiedottaa paremmista hoitomenetelmistä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen tavoitteet ovat:

  1. Määrittele PLGD:n luonnollinen historia suuressa ryhmässä yksilöitä, joilla on hypoplasminogenemia ja heidän ensimmäisen asteen perheenjäsenensä.
  2. Tunnista tekijät, jotka korreloivat taudin ilmentymisen ja vaikeusasteen kanssa.
  3. Luo näytebiopankki jatkotutkimuksia varten, muiden tutkijoiden käytettävissä.

Hanke on laajuudeltaan kansainvälinen, ja siinä on kaksi yhteistyökeskusta, jotka ovat luoneet ja keräävät aiheen tiedot ja näytteet. Pohjois-/Keski-/Etelä-Amerikassa Indiana Hemophilia & Thrombosis Center (IHTC) toimii ensisijaisena toimipisteenä, kun taas Milanon yliopisto toimii kaikkien muiden kohteiden keskuksena. Tietokanta sijaitsee Milanon yliopistossa, Italiassa.

Tutkimuspopulaatio sisältää kaiken ikäisiä miehiä ja naisia, joilla on hyposplasminogenemia. Sekä yhden vuoden retrospektiiviset että kolmen vuoden prospektiiviset tiedot kerätään kansainvälisestä 100 sairastuneen henkilön ja heidän ensimmäisen asteen perheenjäseniensä kohortista (vanhemmat, sisarukset; arvioitu tutkimusväestö yhteensä ~500).

Tutkimusnäytteiden analyysi virtsaanalyysejä lukuun ottamatta keskitetään ja suoritetaan Italiassa; plasminogeenivasta-aineanalyysi eristetään analyysiä varten ja virtsan analyysit tehdään paikallisesti. Näytebiovarasto luodaan ja lopulta sijoitetaan Italiaan. Tutkimus tarjoaa plasminogeeniaktiivisuuden ja -antigeenin testaamisen, plasminogeenin geneettisen analyysin, plasminogeenin ilmentymiseen ja fibrinolyysiin vaikuttavien geenien polymorfismien sekä globaalien hemostaattisten analyysien. Lisäksi tallennettuja näytteitä käytetään lisätesteihin ja analyyseihin, joihin mahdollisesti sisältyy koko genomin sekvensointi plasminogeenien geneettisten mutaatioiden tunnistamiseksi tarpeen mukaan ja muiden taudin ilmentymisen geneettisten muuntajien tutkimiseksi. Tutkimustavoitteena on tutkia mahdollista suhdetta streptokokkikantoihin ja muuttuneisiin plasminogeenituotteisiin.

Opintojakso on 3 vuotta jokaista ilmoittautunutta kohden. Henkilökohtaisia ​​käyntejä tehdään ja näytteet otetaan analysoitavaksi lähtötilanteessa ja tutkimuksen lopussa. Väliseuranta tehdään 6 kuukauden välein puhelimitse. Tietoja kerätään suunnittelemattomilla käynneillä, jotka tehdään kliiniseen tarpeeseen hoitavan lääkärin harkinnan mukaan.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

100

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: Amy D Shapiro, MD
  • Puhelinnumero: 317-871-0000
  • Sähköposti: ashapiro@ihtc.org

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Charles Nakar, MD
  • Puhelinnumero: 317-871-0000
  • Sähköposti: cnakar@ihtc.org

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina, C1280
        • Rekrytointi
        • Hospital Britanico Buenos Aires
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jose M Ceresetto, MD
        • Alatutkija:
          • Jhon A Avila, MD
  • Australia
      • South Brisbane, Australia, QLD 4101
        • Rekrytointi
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sally Campbell, MD
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Rekrytointi
        • Murdoch Children's Research Institute, The Royal Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Paul Monagle, MD
  • Israel
  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Rekrytointi
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center,
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Flora Peyvandi, MD,PhD
      • Padua, Italia, 35100
        • Rekrytointi
        • University Hospital Of Padova
        • Ottaa yhteyttä:
          • Maria Teresa Sartori, MD
          • Puhelinnumero: 3334530450
          • Sähköposti: mtsart@unipd.it
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Maria Teresa Sartori, MD
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta, A-6020
        • Rekrytointi
        • Medical University of Innsbruck, University Clinic for Pediatrics and Adolescent Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lukas Hackl, MD
  • Kanada
      • Saskatoon, Kanada, SK S7N 0W8
        • Rekrytointi
        • University of Saskatchewan
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sarah Tehseen, MBBS, MSc. FRCPC
    • Ontario
      • Windsor, Ontario, Kanada, N8W 1L9
        • Rekrytointi
        • Windsor Regional Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Andrea Cervi, MD
    • Quebec
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 11528
        • Rekrytointi
        • Alexandra Hospital, Athens, Hematology Department
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Vasiliki Gkalea, MD
  • Thaimaa
      • Chiang Mai, Thaimaa, 50200
        • Rekrytointi
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rungrote Natesirinilkul, MD
  • Turkki (Türkiye)
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
        • Rekrytointi
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Basak Koc, MD
      • Istanbul, Turkki (Türkiye), 34098
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Istanbul University Cerrahpsasa, Cerrahpsasa Medical Faculty Pediatric Hematology and Oncology Department
      • Van, Turkki (Türkiye), 65040
        • Rekrytointi
        • Yuzuncu Yil University Faculty of Medicine Department of Ophthalmology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Muhammed Batur, MD
    • Balçova
      • Izmir, Balçova, Turkki (Türkiye), 35330
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Dokuz Eylul University pediatric Pulmonology, Allergy and Clinical Immunology
    • Bursa
      • Bursa, Bursa, Turkki (Türkiye), 16059
        • Rekrytointi
        • Uludag University, Medical Faculty Sebahattin Gazioğlu, Pediatric Hematology and Oncology Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Melike Sezgin Evim, MD
          • Puhelinnumero: 90 555 316 26 50
          • Sähköposti: cmmt63@gmail.com
        • Päätutkija:
          • Yeter Düzenli Kar, MD
    • Samsun
      • Samsun, Samsun, Turkki (Türkiye), 55200
        • Rekrytointi
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi Tıp Fakültesi Pediatrik Hematoloji Bölümü
        • Päätutkija:
          • Canan Albayrak, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Free Hospital, Royal Free London NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Pratima Chowdary, MD
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3HR
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
        • Rekrytointi
        • Cardiff and Vale UHB
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Deepan Gosrani, MD
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • The University of Alabama (UAB)
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Christina Bemrich-Stolz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rekrytointi
        • Rush University Medical Center
        • Päätutkija:
          • Mindy Simpson, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Rekrytointi
        • Indiana Hemophila @Thrombosis Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Charles Nakar, MD
          • Puhelinnumero: 317-871-0000
          • Sähköposti: cnakar@ihtc.org
        • Ottaa yhteyttä:
          • Neelam Thukral, CCRC
          • Puhelinnumero: 373 317-871-0000
          • Sähköposti: nthukral@ihtc.org
        • Alatutkija:
          • Charles Nakar, MD
        • Päätutkija:
          • Amy D Shapiro, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • University of Minnesota, Pediatric Hem/Onc & Cancer Survivorship Program
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alex Boucher, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Sharon Hwee
          • Puhelinnumero: 612.626.3915 612.626.3915
          • Sähköposti: hweex001@umn.edu
    • New York
      • East Setauket, New York, Yhdysvallat, 11733
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • Rekrytointi
        • SUNY Upstate Medical University, Pediatric Hematology/Oncology
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Andrea Dvorak, MD
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • Rekrytointi
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Päätutkija:
          • Yasmina Abajas, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Rekrytointi
        • Wake Forest University
        • Päätutkija:
          • Amanda Blair, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Rekrytointi
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Valmis
        • Vanderbilt Children's Hematology-Oncology
    • Texas
      • Forth Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Valmis
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105-3901

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuspopulaatio sisältää kaiken ikäiset miehet ja naiset, joilla on hyposplasminogenemia, sekä heidän ensimmäisen asteensa perheenjäsenet (sisarukset ja vanhemmat).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Allekirjoitettu tietoinen suostumus ja suostumus soveltuvin osin (Liite 1)
  2. A. Miehet tai naiset, joilla on paikallisesti diagnosoitu tyypin 1 PD ja plasminogeeniaktiivisuustasot <50 % TAI B. Ensimmäisen asteen perheenjäsenet henkilöllä, jolla on diagnosoitu tyypin 1 PD (sisältää vanhemmat, sisarukset, puolisisarukset)
  3. Kaikki ikäluokat mukaan
  4. Saatavilla kliininen historia ja hoito vähintään 1 vuoden ajalta ennen tuloa paitsi alle 1-vuotiaille pikkulapsille
  5. Halukkuus toimittaa näytteitä analyysiä varten, mukaan lukien DNA, plasma jne.
  6. Halukkuus osallistua mahdolliseen seurantaan enintään 3 vuoden ajan

Poissulkemiskriteerit:

  1. Edellinen elinsiirron saaja
  2. Mikä tahansa psykiatrinen häiriö, muu mielenterveyshäiriö tai mikä tahansa muu lääketieteellinen häiriö, joka heikentää tutkittavan kykyä antaa tietoon perustuva suostumus tai noudattaa tutkimusprotokollan vaatimuksia
  3. Kieltäytyy antamasta tietoista suostumusta
  4. Erityiset potilasryhmät, mukaan lukien vangit tai jotka hoitava lääkäri pitää lääketieteellisesti tai kognitiivisesti sopimattomia tutkimukseen
  5. Verinäytteen otto ei ole mahdollista huonon tai rajoitetun laskimon pääsyn vuoksi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Määrittele plasminogeenin puutteen luonnollinen historia
Aikaikkuna: 2 vuotta
  1. Rekrytoi 100 hypoplasminogenemiaa sairastavaa henkilöä ja heidän ensimmäisen asteen perheenjäseniään
  2. Kerää enintään 1 vuoden takautuvasti ja 3 vuoden prospektiivisia tietoja oireista, hoidosta ja interventioista
2 vuotta
Tunnista tekijät, jotka vaikuttavat taudin ilmenemiseen ja vaikeusasteeseen tai korreloivat sen kanssa
Aikaikkuna: 5 vuotta
  1. Suorita keskitetyt plasminogeeniaktiivisuus- ja antigeenianalyysit
  2. Suorita keskitetty geneettinen analyysi plasminogeenigeenin muutosten tunnistamiseksi
  3. Suorita keskitetty analyysi polymorfismista, jotka vaikuttavat plasminogeenin aktiivisuustasoihin ja vaikuttavat fibrinolyysiin
  4. Suorita paikallinen virtsan analyysi
  5. Kerää näytteitä tutkiaksesi muuttuneiden plasminogeeniproteiinien vuorovaikutusta bakteerikantojen kanssa
5 vuotta
Luo näytebiopankki
Aikaikkuna: 15 vuotta
Pankki plasma, seerumi ja DNA suostumuksensa mukaan otetuista koehenkilöistä
15 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Yhteistyökumppanit

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Tutkijat

  • Päätutkija: Flora Peyvandi, MD, PhD, Univeristy of Milan
  • Päätutkija: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 18. joulukuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 29. kesäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 26. marraskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 28. joulukuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. tammikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 9. tammikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 4. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HISTORY

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa