Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование лиц, страдающих гипоплазминогенемией (HISTORY)

2 июня 2026 г. обновлено: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Гипоплазминогенемия: международное ретроспективное и проспективное когортное исследование (ИСТОРИЯ)

Это ретроспективное и проспективное одногрупповое исследование, инициированное исследователем. В исследовании будет использоваться международный реестр и создан биобанк образцов, чтобы обеспечить лучшее понимание естественного течения гипоплазминогенемии, выяснить гетерогенность фенотипической экспрессии, определить маркеры для прогнозирования течения заболевания и сообщить об улучшенных терапевтических методах.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

Цели этого исследования:

  1. Определите естественное течение PLGD в большой когорте лиц с гипоплазминогенемией и членов их семей первой степени родства.
  2. Определите факторы, которые коррелируют с выраженностью и тяжестью заболевания.
  3. Создайте биобанк образцов для дальнейших исследований, доступный для других исследователей.

Проект будет международным по своему масштабу с двумя сотрудничающими центрами, которые создали и будут собирать тематические данные и образцы. В Северной/Центральной/Южной Америке Индианский центр гемофилии и тромбоза (IHTC) будет служить в качестве основного центра, а Миланский университет будет служить центром для всех других центров. База данных находится в Миланском университете, Италия.

Исследуемая популяция будет включать мужчин и женщин с гипоплазминогенемией любого возраста. Как ретроспективные, так и трехлетние проспективные данные будут собираться в международной когорте из 100 пострадавших лиц и членов их семей первой степени родства (родители, братья и сестры; общая расчетная популяция исследования ~ 500 человек).

Анализ образцов для исследования, за исключением анализов мочи, будет централизованным и проводиться в Италии; анализ на антитела к плазминогену будет группироваться для анализа, а анализы мочи будут проводиться на месте. Образец биорепозитория будет создан и в конечном итоге размещен в Италии. В ходе исследования будет проведено тестирование активности и антигена плазминогена, генетический анализ плазминогена, полиморфизмы в генах, которые влияют на экспрессию плазминогена и фибринолиз, а также глобальные гемостатические анализы. Кроме того, хранящиеся образцы будут использоваться для дальнейшего тестирования и анализа, который потенциально может включать секвенирование всего генома для дальнейшей идентификации генетических мутаций плазминогена по мере необходимости и для исследования других генетических модификаторов проявления заболевания. Исследовательская цель включает изучение потенциальной связи со штаммами стрептококков и измененными продуктами плазминогена.

Период обучения будет составлять 3 года для каждого зачисленного предмета. Будут проводиться личные визиты, и образцы для анализа будут собираться на исходном уровне и в конце исследования. Интервальное наблюдение будет проводиться каждые 6 месяцев по телефону. данные будут собираться во время незапланированных посещений, которые выполняются по клинической необходимости по усмотрению лечащего врача.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Amy D Shapiro, MD
  • Номер телефона: 317-871-0000
  • Электронная почта: ashapiro@ihtc.org

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Charles Nakar, MD
  • Номер телефона: 317-871-0000
  • Электронная почта: cnakar@ihtc.org

Места учебы

  • Австралия
      • South Brisbane, Австралия, QLD 4101
        • Рекрутинг
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sally Campbell, MD
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Murdoch Children's Research Institute, The Royal Children's Hospital
        • Контакт:
          • Paul Monagle, MD
          • Номер телефона: 61 3 9936-6330
          • Электронная почта: paul.monagle@rch.org.au
        • Контакт:
          • Jodi Hislop, RN
          • Номер телефона: 61 3 9936-6330
          • Электронная почта: jodi.hislop@rch.org.au
        • Главный следователь:
          • Paul Monagle, MD
  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, A-6020
        • Рекрутинг
        • Medical University of Innsbruck, University Clinic for Pediatrics and Adolescent Medicine
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Lukas Hackl, MD
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, C1280
        • Рекрутинг
        • Hospital Britanico Buenos Aires
        • Контакт:
          • Jhon A Avila, MD
          • Номер телефона: 549 114 187 9723
          • Электронная почта: jaavilar@gmail.com
        • Контакт:
          • Jose M Ceresetto, MD
          • Номер телефона: 541 143 041 081
          • Электронная почта: jceresetto@intramed.net
        • Главный следователь:
          • Jose M Ceresetto, MD
        • Младший исследователь:
          • Jhon A Avila, MD
  • Греция
      • Athens, Греция, 11528
        • Рекрутинг
        • Alexandra Hospital, Athens, Hematology Department
        • Контакт:
          • Vasiliki Gkalea, MD
          • Номер телефона: 0030 (690) 682-2189
          • Электронная почта: vasiliki.gkalea@gmail.com
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Vasiliki Gkalea, MD
  • Израиль
      • Tel Aviv, Израиль
        • Рекрутинг
        • Safra's Children Hospital, Sheba Medical Center
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sarina Levy, MD
  • Италия
      • Milan, Италия, 20122
        • Рекрутинг
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center,
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Flora Peyvandi, MD,PhD
      • Padua, Италия, 35100
        • Рекрутинг
        • University Hospital Of Padova
        • Контакт:
          • Maria Teresa Sartori, MD
          • Номер телефона: 3334530450
          • Электронная почта: mtsart@unipd.it
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Maria Teresa Sartori, MD
  • Канада
      • Saskatoon, Канада, SK S7N 0W8
        • Рекрутинг
        • University of Saskatchewan
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Rashmi Nagaraj
          • Номер телефона: 306-978-8306
          • Электронная почта: rashmi.nagaraj@usask.ca
        • Главный следователь:
          • Sarah Tehseen, MBBS, MSc. FRCPC
    • Ontario
      • Windsor, Ontario, Канада, N8W 1L9
        • Рекрутинг
        • Windsor Regional Hospital
        • Контакт:
          • Erica Figgins, MSc
          • Номер телефона: 52300 519-254-5577
          • Электронная почта: Erica.Figgins@wrh.on.ca
        • Контакт:
          • Batul Khumushi, CCRP
          • Номер телефона: 52899 519 254 5577
          • Электронная почта: Batul.Khumushi@wrh.on.ca
        • Главный следователь:
          • Andrea Cervi, MD
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Рекрутинг
        • CHU Sainte-Justine
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Valerie Arsenault, MD
      • Québec, Quebec, Канада, A0121
        • Рекрутинг
        • CHU de Quebec Universite Laval
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Marie-Claude Pelland-Marcotte, MD
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Royal Free Hospital, Royal Free London NHS Foundation Trust
        • Контакт:
          • Amy O'Reilly
          • Номер телефона: 0207 794 0500
          • Электронная почта: amy.oreilly6@nhs.net
        • Контакт:
          • Joanna Calvert
          • Номер телефона: 020 3758 2000
          • Электронная почта: joanna.calvert@nhs.net
        • Главный следователь:
          • Pratima Chowdary, MD
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3HR
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Контакт:
        • Контакт:
          • Kerry Gilroy
          • Номер телефона: 38504 0207 405 9200
          • Электронная почта: Kerry.gilroy@gosh.nhs.uk
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Рекрутинг
        • Cardiff and Vale UHB
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Deepan Gosrani, MD
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • The University of Alabama (UAB)
        • Контакт:
          • Lisa Beatty, RN
          • Номер телефона: 205-638-2394
          • Электронная почта: lbeatty@uabmc.edu
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Christina Bemrich-Stolz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Рекрутинг
        • Rush University Medical Center
        • Главный следователь:
          • Mindy Simpson, MD
        • Контакт:
          • Mindy Simpson, MD
          • Номер телефона: 312-942-3034
          • Электронная почта: Mindy_L_Simpson@rush.edu
        • Контакт:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Рекрутинг
        • Indiana Hemophila @Thrombosis Center
        • Контакт:
          • Charles Nakar, MD
          • Номер телефона: 317-871-0000
          • Электронная почта: cnakar@ihtc.org
        • Контакт:
          • Neelam Thukral, CCRC
          • Номер телефона: 373 317-871-0000
          • Электронная почта: nthukral@ihtc.org
        • Младший исследователь:
          • Charles Nakar, MD
        • Главный следователь:
          • Amy D Shapiro, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Рекрутинг
        • University of Minnesota, Pediatric Hem/Onc & Cancer Survivorship Program
        • Контакт:
          • Allison Fullenkamp
          • Номер телефона: 612-625-6125
          • Электронная почта: fulle631@umn.edu
        • Главный следователь:
          • Alex Boucher, MD
        • Контакт:
          • Sharon Hwee
          • Номер телефона: 612.626.3915 612.626.3915
          • Электронная почта: hweex001@umn.edu
    • New York
      • East Setauket, New York, Соединенные Штаты, 11733
        • Рекрутинг
        • Stony Brook University | Stony Brook Medicine
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Nicole Muhlbauer, MD
        • Контакт:
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • Рекрутинг
        • SUNY Upstate Medical University, Pediatric Hematology/Oncology
        • Контакт:
          • Karen Bilynsky, RN
          • Номер телефона: 315-464-7601
          • Электронная почта: bilynskk@upstate.edu
        • Контакт:
          • Andrea Dvorak, MD
          • Номер телефона: 315 464 5294
          • Электронная почта: DvorakA@upstate.edu
        • Главный следователь:
          • Andrea Dvorak, MD
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • Рекрутинг
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Главный следователь:
          • Yasmina Abajas, MD
        • Контакт:
        • Контакт:
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Рекрутинг
        • Wake Forest University
        • Главный следователь:
          • Amanda Blair, MD
        • Контакт:
          • Madeline G Hicks
          • Номер телефона: 336-713-3553
          • Электронная почта: mghicks@wakehealth.edu
        • Контакт:
          • Joia Johnson
          • Номер телефона: 336-713-3553
          • Электронная почта: joijohns@wakehealth.edu
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Рекрутинг
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Контакт:
          • Frederico Xavier, MD
          • Номер телефона: 412-209-7411
          • Электронная почта: fxavier@hmc.psu.edu
        • Контакт:
          • Debbie Vehec
          • Номер телефона: 412-209-7564
          • Электронная почта: dvehec@vitalant.org
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Завершенный
        • Vanderbilt Children's Hematology-Oncology
    • Texas
      • Forth Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Рекрутинг
        • Cook Children's Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Marcela Torres, MD
        • Контакт:
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Завершенный
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105-3901
        • Рекрутинг
        • Seattle Children's Hospital
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Gavin Roach, MD
  • Таиланд
      • Chiang Mai, Таиланд, 50200
        • Рекрутинг
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
        • Контакт:
          • Rungrote Natesirinilkul, MD
          • Номер телефона: 66 2 201 1749
          • Электронная почта: rungrote.n@cmu.ac.th
        • Главный следователь:
          • Rungrote Natesirinilkul, MD
  • Турция (Туркие)
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Рекрутинг
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
        • Контакт:
          • Basak Koc, MD
          • Номер телефона: 90 5326003027
          • Электронная почта: s_basakkoc@hotmail.com
        • Главный следователь:
          • Basak Koc, MD
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34098
        • Активный, не рекрутирующий
        • Istanbul University Cerrahpsasa, Cerrahpsasa Medical Faculty Pediatric Hematology and Oncology Department
      • Van, Турция (Туркие), 65040
        • Рекрутинг
        • Yuzuncu Yil University Faculty of Medicine Department of Ophthalmology
        • Контакт:
          • Muhammed Batur, MD
          • Номер телефона: 6030 904 322 150 473
          • Электронная почта: muhammedbatur@gmail.com
        • Главный следователь:
          • Muhammed Batur, MD
    • Balçova
      • Izmir, Balçova, Турция (Туркие), 35330
        • Активный, не рекрутирующий
        • Dokuz Eylul University pediatric Pulmonology, Allergy and Clinical Immunology
    • Bursa
      • Bursa, Bursa, Турция (Туркие), 16059
        • Рекрутинг
        • Uludag University, Medical Faculty Sebahattin Gazioğlu, Pediatric Hematology and Oncology Hospital
        • Контакт:
          • Adalet Meral Güneş, MD
          • Номер телефона: 90 555 316 26 50
          • Электронная почта: adaletm@uludag.edu.tr
        • Контакт:
          • Melike Sezgin Evim, MD
          • Номер телефона: 90 555 316 26 50
          • Электронная почта: cmmt63@gmail.com
        • Главный следователь:
          • Yeter Düzenli Kar, MD
    • Samsun
      • Samsun, Samsun, Турция (Туркие), 55200
        • Рекрутинг
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi Tıp Fakültesi Pediatrik Hematoloji Bölümü
        • Главный следователь:
          • Canan Albayrak, MD
        • Контакт:
          • Canan Albayrak, MD
          • Номер телефона: 00905362192407
          • Электронная почта: calbayrak@omu.edu.tr
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция будет включать мужчин и женщин, страдающих гипоплазминогенемией любого возраста, а также членов их семей первой степени родства (братьев, сестер и родителей).

Описание

Критерии включения:

  1. Подписанное информированное согласие и согласие, если применимо (Приложение 1)
  2. A. Мужчины или женщины с БП типа 1, у которых локально диагностирован уровень активности плазминогена <50% ИЛИ B. Члены семьи первой линии человека с диагнозом БП типа 1 (включая родителей, братьев и сестер, сводных братьев и сестер)
  3. Все возрасты включены
  4. Доступный клинический анамнез и лечение в течение как минимум 1 года до включения, за исключением детей в возрасте до 1 года.
  5. Готовность предоставить образцы для анализа, включая ДНК, плазму и т.д.
  6. Готовность участвовать в проспективном последующем наблюдении до 3 лет

Критерий исключения:

  1. Предыдущий реципиент трансплантации органов
  2. Любое психическое расстройство, другое психическое расстройство или любое другое медицинское расстройство, которое ухудшает способность субъекта давать информированное согласие или соблюдать требования протокола исследования.
  3. Отказывается дать информированное согласие
  4. Особые группы пациентов, в том числе заключенные или лица, признанные их лечащим врачом непригодными с медицинской или когнитивной точки зрения для исследований.
  5. Невозможность получить образец крови из-за плохого или ограниченного венозного доступа

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Определите естественное течение дефицита плазминогена
Временное ограничение: 2 года
  1. Набрать 100 субъектов с гипоплазминогенемией и членов их семей первой степени родства.
  2. Собирать ретроспективные данные за 1 год и проспективные данные за 3 года о симптомах, лечении и вмешательствах.
2 года
Определите факторы, которые способствуют или коррелируют с проявлением и тяжестью заболевания.
Временное ограничение: 5 лет
  1. Выполнение централизованного анализа активности плазминогена и антигена
  2. Выполнение централизованного генетического анализа для выявления изменений в гене плазминогена
  3. Выполнение централизованного анализа полиморфизмов, влияющих на уровни активности плазминогена и влияние на фибринолиз
  4. Сдать местный анализ мочи
  5. Соберите образцы, чтобы изучить взаимодействие измененных белков плазминогена с бактериальными штаммами.
5 лет
Создайте биобанк образцов
Временное ограничение: 15 лет
Банк плазмы, сыворотки и ДНК добровольно зарегистрированных субъектов
15 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Соавторы

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Следователи

  • Главный следователь: Flora Peyvandi, MD, PhD, Univeristy of Milan
  • Главный следователь: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 декабря 2018 г.

Первичное завершение (Оцененный)

29 июня 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

26 ноября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 декабря 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 января 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 января 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

4 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HISTORY

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться