Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование лиц, страдающих гипоплазминогенемией (HISTORY)

16 июня 2023 г. обновлено: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Гипоплазминогенемия: международное ретроспективное и проспективное когортное исследование (ИСТОРИЯ)

Это ретроспективное и проспективное одногрупповое исследование, инициированное исследователем. В исследовании будет использоваться международный реестр и создан биобанк образцов, чтобы обеспечить лучшее понимание естественного течения гипоплазминогенемии, выяснить гетерогенность фенотипической экспрессии, определить маркеры для прогнозирования течения заболевания и сообщить об улучшенных терапевтических методах.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Дефицит плазминогена

Подробное описание

Цели этого исследования:

Определите естественное течение PLGD в большой когорте лиц с гипоплазминогенемией и членов их семей первой степени родства.
Определите факторы, которые коррелируют с выраженностью и тяжестью заболевания.
Создайте биобанк образцов для дальнейших исследований, доступный для других исследователей.

Проект будет международным по своему масштабу с двумя сотрудничающими центрами, которые создали и будут собирать тематические данные и образцы. В Северной/Центральной/Южной Америке Индианский центр гемофилии и тромбоза (IHTC) будет служить в качестве основного центра, а Миланский университет будет служить центром для всех других центров. База данных находится в Миланском университете, Италия.

Исследуемая популяция будет включать мужчин и женщин с гипоплазминогенемией любого возраста. Как ретроспективные, так и трехлетние проспективные данные будут собираться в международной когорте из 100 пострадавших лиц и членов их семей первой степени родства (родители, братья и сестры; общая расчетная популяция исследования ~ 500 человек).

Анализ образцов для исследования, за исключением анализов мочи, будет централизованным и проводиться в Италии; анализ на антитела к плазминогену будет группироваться для анализа, а анализы мочи будут проводиться на месте. Образец биорепозитория будет создан и в конечном итоге размещен в Италии. В ходе исследования будет проведено тестирование активности и антигена плазминогена, генетический анализ плазминогена, полиморфизмы в генах, которые влияют на экспрессию плазминогена и фибринолиз, а также глобальные гемостатические анализы. Кроме того, хранящиеся образцы будут использоваться для дальнейшего тестирования и анализа, который потенциально может включать секвенирование всего генома для дальнейшей идентификации генетических мутаций плазминогена по мере необходимости и для исследования других генетических модификаторов проявления заболевания. Исследовательская цель включает изучение потенциальной связи со штаммами стрептококков и измененными продуктами плазминогена.

Период обучения будет составлять 3 года для каждого зачисленного предмета. Будут проводиться личные визиты, и образцы для анализа будут собираться на исходном уровне и в конце исследования. Интервальное наблюдение будет проводиться каждые 6 месяцев по телефону. данные будут собираться во время незапланированных посещений, которые выполняются по клинической необходимости по усмотрению лечащего врача.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

100

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Amy D Shapiro, MD
Номер телефона: 317-871-0000
Электронная почта: ashapiro@ihtc.org

Учебное резервное копирование контактов

Имя: Charles Nakar, MD
Номер телефона: 317-871-0000
Электронная почта: cnakar@ihtc.org

Места учебы

Австралия
- Victoria
  - Melbourne, Victoria, Австралия, 3052
    - Рекрутинг
    - Murdoch Children's Research Institute, The Royal Children's Hospital
    - Контакт:
      
      Paul Monagle, MD
      
      Номер телефона: 61 3 9936-6330
      
      Электронная почта: paul.monagle@rch.org.au
    - Контакт:
      
      Jodi Hislop, RN
      
      Номер телефона: 61 3 9936-6330
      
      Электронная почта: jodi.hislop@rch.org.au
    - Главный следователь:
      
      Paul Monagle, MD
Аргентина
- - Buenos Aires, Аргентина, C1280
    - Рекрутинг
    - Hospital Britanico Buenos Aires
    - Контакт:
      
      Jhon A Avila, MD
      
      Номер телефона: 549 114 187 9723
      
      Электронная почта: jaavilar@gmail.com
    - Контакт:
      
      Jose M Ceresetto, MD
      
      Номер телефона: 541 143 041 081
      
      Электронная почта: jceresetto@intramed.net
    - Главный следователь:
      
      Jose M Ceresetto, MD
    - Младший исследователь:
      
      Jhon A Avila, MD
Италия
- - Milano, Италия, 20122
    - Рекрутинг
    - Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center,
    - Контакт:
      
      Marzia Menegatti, PhD
      
      Номер телефона: +39 - 02/50320727
      
      Электронная почта: marzia.menegatti@guest.unimi.it
    - Главный следователь:
      
      Flora Peyvandi, MD,PhD
  - Padua, Италия, 35100
    - Рекрутинг
    - University Hospital of Padova
    - Контакт:
      
      Maria Teresa Sartori, MD
      
      Номер телефона: 3334530450
      
      Электронная почта: mtsart@unipd.it
    - Контакт:
      
      C. Dalla Porta, MD
      
      Номер телефона: 39 049 821 1111
      
      Электронная почта: cesare.dallaporta@gmail.com
    - Главный следователь:
      
      Maria Teresa Sartori, MD
Канада
- - Saskatoon, Канада, SK S7N 0W8
    - Рекрутинг
    - University of Saskatchewan
    - Контакт:
      
      Sarah Tehseen, MBBS, MSc. FRCPC
      
      Номер телефона: 639 998 3972
      
      Электронная почта: Sarah.Tehseen@saskhealthauthority.ca
    - Контакт:
      
      Rashmi Nagaraj
      
      Номер телефона: 306-978-8306
      
      Электронная почта: rashmi.nagaraj@usask.ca
    - Главный следователь:
      
      Sarah Tehseen, MBBS, MSc. FRCPC
Соединенные Штаты
- Indiana
  - Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
    - Рекрутинг
    - Indiana Hemophila @Thrombosis Center
    - Контакт:
      
      Charles Nakar, MD
      
      Номер телефона: 317-871-0000
      
      Электронная почта: cnakar@ihtc.org
    - Контакт:
      
      Neelam Thukral, CCRC
      
      Номер телефона: 373 317-871-0000
      
      Электронная почта: nthukral@ihtc.org
    - Младший исследователь:
      
      Charles Nakar, MD
    - Главный следователь:
      
      Amy D Shapiro, MD
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
    - Рекрутинг
    - Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    - Контакт:
      
      Frederico Xavier, MD
      
      Номер телефона: 412-209-7411
      
      Электронная почта: fxavier@hmc.psu.edu
    - Контакт:
      
      Debbie Vehec
      
      Номер телефона: 412-209-7564
      
      Электронная почта: dvehec@vitalant.org
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
    - Рекрутинг
    - Vanderbilt Children's Hematology-Oncology
    - Контакт:
      
      Delia Darst
      
      Номер телефона: 615-343-7190
      
      Электронная почта: delia.h.darst@vumc.org
    - Контакт:
      
      Heather McDaniel, MD, MSCI
      
      Номер телефона: 615 936 1762
      
      Электронная почта: heather.mcdaniel@vumc.org
    - Главный следователь:
      
      Heather McDaniel, MD, MSCI
- Texas
  - Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
    - Рекрутинг
    - Cook Children's Medical Center
    - Контакт:
      
      Marcela Torres, MD
      
      Номер телефона: 682 885 4007
      
      Электронная почта: marcela.torres@cookchildrens.org
    - Главный следователь:
      
      Marcela Torres, MD
    - Контакт:
      
      Heather Urbanek
      
      Номер телефона: 682-885-1244
      
      Электронная почта: Heather.Urbanek@cookchildrens.org
  - Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
    - Рекрутинг
    - The University of Texas Health Science Center at Houston
    - Контакт:
      
      Katherine Addy, RN, BSN, MPH
      
      Номер телефона: 713-500-8352
      
      Электронная почта: Katherine.E.Addy@uth.tmc.edu
    - Контакт:
      
      Nidra Rodriguez, MD
      
      Номер телефона: 713 500 8360
      
      Электронная почта: Nidra.I.Rodriguez@uth.tmc.edu
    - Главный следователь:
      
      Nidra Rodriguez, MD
Таиланд
- - Chiang Mai, Таиланд, 50200
    - Рекрутинг
    - Faculty of Medicine, Chiang Mai University
    - Контакт:
      
      Rungrote Natesirinilkul, MD
      
      Номер телефона: 66 2 201 1749
      
      Электронная почта: rungrote.n@cmu.ac.th
    - Главный следователь:
      
      Rungrote Natesirinilkul, MD
Турция
- - Istanbul, Турция, 34093
    - Рекрутинг
    - Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
    - Контакт:
      
      Basak Koc, MD
      
      Номер телефона: 90 5326003027
      
      Электронная почта: s_basakkoc@hotmail.com
    - Главный следователь:
      
      Basak Koc, MD
  - Istanbul, Турция, 34098
    - Рекрутинг
    - Istanbul University Cerrahpsasa, Cerrahpsasa Medical Faculty Pediatric Hematology and Oncology Department
    - Контакт:
      
      Ayse Gonca Kacar, MD
      
      Номер телефона: 505 259 1229
      
      Электронная почта: goncakacar@gmail.com
    - Контакт:
      
      Tulin Celkan, MD
      
      Номер телефона: 532 57 60723
      
      Электронная почта: tirajecelkan@yahoo.com
    - Главный следователь:
      
      Tulin Celkan, MD
  - Van, Турция, 65040
    - Рекрутинг
    - Yuzuncu Yil University Faculty of Medicine Department of Ophthalmology
    - Контакт:
      
      Muhammed Batur, MD
      
      Номер телефона: 6030 904 322 150 473
      
      Электронная почта: muhammedbatur@gmail.com
    - Главный следователь:
      
      Muhammed Batur, MD
- Balçova
  - Izmir, Balçova, Турция, 35330
    - Рекрутинг
    - Dokuz Eylul University pediatric Pulmonology, Allergy and Clinical Immunology
    - Контакт:
      
      Serdar Al, MD
      
      Номер телефона: 905336510797
      
      Электронная почта: drserdaral@gmail.com
    - Главный следователь:
      
      Serdar Al, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция будет включать мужчин и женщин, страдающих гипоплазминогенемией любого возраста, а также членов их семей первой степени родства (братьев, сестер и родителей).

Описание

Критерии включения:

Подписанное информированное согласие и согласие, если применимо (Приложение 1)
A. Мужчины или женщины с БП типа 1, у которых локально диагностирован уровень активности плазминогена <50% ИЛИ B. Члены семьи первой линии человека с диагнозом БП типа 1 (включая родителей, братьев и сестер, сводных братьев и сестер)
Все возрасты включены
Доступный клинический анамнез и лечение в течение как минимум 1 года до включения, за исключением детей в возрасте до 1 года.
Готовность предоставить образцы для анализа, включая ДНК, плазму и т.д.
Готовность участвовать в проспективном последующем наблюдении до 3 лет

Критерий исключения:

Предыдущий реципиент трансплантации органов
Любое психическое расстройство, другое психическое расстройство или любое другое медицинское расстройство, которое ухудшает способность субъекта давать информированное согласие или соблюдать требования протокола исследования.
Отказывается дать информированное согласие
Особые группы пациентов, в том числе заключенные или лица, признанные их лечащим врачом непригодными с медицинской или когнитивной точки зрения для исследований.
Невозможность получить образец крови из-за плохого или ограниченного венозного доступа

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Определите естественное течение дефицита плазминогена Временное ограничение: 2 года	Набрать 100 субъектов с гипоплазминогенемией и членов их семей первой степени родства. Собирать ретроспективные данные за 1 год и проспективные данные за 3 года о симптомах, лечении и вмешательствах.	2 года
Определите факторы, которые способствуют или коррелируют с проявлением и тяжестью заболевания. Временное ограничение: 5 лет	Выполнение централизованного анализа активности плазминогена и антигена Выполнение централизованного генетического анализа для выявления изменений в гене плазминогена Выполнение централизованного анализа полиморфизмов, влияющих на уровни активности плазминогена и влияние на фибринолиз Сдать местный анализ мочи Соберите образцы, чтобы изучить взаимодействие измененных белков плазминогена с бактериальными штаммами.	5 лет
Создайте биобанк образцов Временное ограничение: 15 лет	Банк плазмы, сыворотки и ДНК добровольно зарегистрированных субъектов	15 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Соавторы

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Следователи

Главный следователь: Flora Peyvandi, MD, PhD, Univeristy of Milan
Главный следователь: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 декабря 2018 г.

Первичное завершение (Оцененный)

8 марта 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

19 апреля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 декабря 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 января 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 января 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

19 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

16 июня 2023 г.

Последняя проверка

1 июня 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Другие идентификационные номера исследования

HISTORY

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .