Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hipoplazminogenémiában szenvedő egyének vizsgálata (HISTORY)

2026. június 2. frissítette: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Hipoplazminogenémia: Nemzetközi Retrospektív és Prospektív Kohorttanulmány (TÖRTÉNET)

Ez a vizsgáló által kezdeményezett retrospektív és prospektív egyetlen kohorsz vizsgálat. A tanulmány egy nemzetközi nyilvántartást használ, és egy mintabiobankot fejleszt ki, hogy jobban megértse a hyposplasminogenemia természetes történetét, tisztázza a fenotípusos expresszió heterogenitását, azonosítsa a markereket a betegség lefolyásának előrejelzéséhez, és tájékoztassa a jobb terápiás módokat.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Részletes leírás

Ennek a tanulmánynak a céljai a következők:

  1. Határozza meg a PLGD természetes anamnézisét a hypoplasminogenemiában szenvedő egyének és első fokú családtagjaik nagy csoportjában.
  2. Azonosítsa azokat a tényezőket, amelyek összefüggésben állnak a betegség kifejeződésével és súlyosságával.
  3. Hozzon létre egy mintabiobankot további vizsgálatokhoz, amely elérhető más kutatók számára.

A projekt nemzetközi jellegű lesz, két együttműködő központtal, amelyek létrehozták és összegyűjtik a tárgyadatokat és mintákat. Észak-/Közép- és Dél-Amerikában az Indiana Hemophilia & Thrombosis Center (IHTC) lesz az elsődleges helyszín, míg a Milánói Egyetem az összes többi helyszín központja. Az adatbázis a Milánói Egyetemen található, Olaszországban.

A vizsgálati populáció bármely életkorban hiposplasminogenémiában szenvedő férfiakat és nőket foglal magában. Mind az egyéves retrospektív, mind a hároméves prospektív adatokat gyűjtik egy 100 érintett személyből és elsőfokú családtagjaikról (szülők, testvérek; a teljes becsült vizsgálati populáció ~500) nemzetközi kohorszról.

A vizsgálati minták elemzését – a vizeletelemzések kivételével – központosítják, és Olaszországban végzik el; a plazminogén antitest analízist csoportosan analízisre, a vizeletvizsgálatokat pedig helyben végzik el. Egy mintabiotárat hoznak létre, és végül Olaszországban helyezik el. A tanulmány a plazminogén aktivitás és antigén tesztelését, a plazminogén genetikai elemzését, a plazminogén expressziót és fibrinolízist befolyásoló gének polimorfizmusait, valamint globális hemosztatikus vizsgálatokat fog tartalmazni. Ezenkívül a tárolt mintákat további vizsgálatokhoz és elemzésekhez használják fel, amelyek potenciálisan tartalmazzák a teljes genom szekvenálását a plazminogén genetikai mutációk további azonosítása érdekében, és a betegség expressziójának egyéb genetikai módosítóinak vizsgálatára. A feltáró cél a streptococcus törzsekkel és a megváltozott plazminogén termékekkel való lehetséges kapcsolat vizsgálata.

A tanulmányi időszak minden beiratkozott tárgy esetében 3 év lesz. Személyes látogatásokra kerül sor, és az elemzéshez mintákat gyűjtenek a vizsgálat kezdetén és végén. Az intervallumkövetés 6 havonta történik telefonon. az adatokat a kezelőorvos döntése alapján klinikai szükségletek miatt elvégzett, előre nem tervezett vizitek során gyűjtik.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

100

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Charles Nakar, MD
  • Telefonszám: 317-871-0000
  • E-mail: cnakar@ihtc.org

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína, C1280
        • Toborzás
        • Hospital Britanico Buenos Aires
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jose M Ceresetto, MD
        • Alkutató:
          • Jhon A Avila, MD
  • Ausztria
      • Innsbruck, Ausztria, A-6020
        • Toborzás
        • Medical University of Innsbruck, University Clinic for Pediatrics and Adolescent Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Lukas Hackl, MD
  • Ausztrália
      • South Brisbane, Ausztrália, QLD 4101
        • Toborzás
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sally Campbell, MD
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Toborzás
        • Murdoch Children's Research Institute, The Royal Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Paul Monagle, MD
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Royal Free Hospital, Royal Free London NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Pratima Chowdary, MD
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3HR
        • Toborzás
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Wales
      • Cardiff, Wales, Egyesült Királyság, CF14 4XW
        • Toborzás
        • Cardiff and Vale UHB
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Deepan Gosrani, MD
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • Toborzás
        • The University of Alabama (UAB)
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Christina Bemrich-Stolz, MD
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Toborzás
        • Rush University Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Mindy Simpson, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
        • Toborzás
        • Indiana Hemophila @Thrombosis Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Alkutató:
          • Charles Nakar, MD
        • Kutatásvezető:
          • Amy D Shapiro, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • University of Minnesota, Pediatric Hem/Onc & Cancer Survivorship Program
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alex Boucher, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • New York
      • East Setauket, New York, Egyesült Államok, 11733
      • Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
        • Toborzás
        • SUNY Upstate Medical University, Pediatric Hematology/Oncology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Andrea Dvorak, MD
    • North Carolina
      • Raleigh, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • Toborzás
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kutatásvezető:
          • Yasmina Abajas, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
      • Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
        • Toborzás
        • Wake Forest University
        • Kutatásvezető:
          • Amanda Blair, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Toborzás
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Befejezve
        • Vanderbilt Children's Hematology-Oncology
    • Texas
      • Forth Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Befejezve
        • The University of Texas Health Science Center at Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105-3901
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 11528
        • Toborzás
        • Alexandra Hospital, Athens, Hematology Department
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Vasiliki Gkalea, MD
  • Izrael
  • Kanada
      • Saskatoon, Kanada, SK S7N 0W8
        • Toborzás
        • University of Saskatchewan
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sarah Tehseen, MBBS, MSc. FRCPC
    • Ontario
      • Windsor, Ontario, Kanada, N8W 1L9
        • Toborzás
        • Windsor Regional Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Andrea Cervi, MD
    • Quebec
  • Olaszország
      • Milan, Olaszország, 20122
        • Toborzás
        • Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center,
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Flora Peyvandi, MD,PhD
      • Padua, Olaszország, 35100
        • Toborzás
        • University Hospital Of Padova
        • Kapcsolatba lépni:
          • Maria Teresa Sartori, MD
          • Telefonszám: 3334530450
          • E-mail: mtsart@unipd.it
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Maria Teresa Sartori, MD
  • Thaiföld
      • Chiang Mai, Thaiföld, 50200
        • Toborzás
        • Faculty of Medicine, Chiang Mai University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Rungrote Natesirinilkul, MD
  • Törökország (Türkiye)
      • Istanbul, Törökország (Türkiye), 34093
        • Toborzás
        • Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Basak Koc, MD
      • Istanbul, Törökország (Türkiye), 34098
        • Aktív, nem toborzó
        • Istanbul University Cerrahpsasa, Cerrahpsasa Medical Faculty Pediatric Hematology and Oncology Department
      • Van, Törökország (Türkiye), 65040
        • Toborzás
        • Yuzuncu Yil University Faculty of Medicine Department of Ophthalmology
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Muhammed Batur, MD
    • Balçova
      • Izmir, Balçova, Törökország (Türkiye), 35330
        • Aktív, nem toborzó
        • Dokuz Eylul University pediatric Pulmonology, Allergy and Clinical Immunology
    • Bursa
      • Bursa, Bursa, Törökország (Türkiye), 16059
        • Toborzás
        • Uludag University, Medical Faculty Sebahattin Gazioğlu, Pediatric Hematology and Oncology Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
          • Melike Sezgin Evim, MD
          • Telefonszám: 90 555 316 26 50
          • E-mail: cmmt63@gmail.com
        • Kutatásvezető:
          • Yeter Düzenli Kar, MD
    • Samsun
      • Samsun, Samsun, Törökország (Türkiye), 55200
        • Toborzás
        • Ondokuz Mayıs Üniversitesi Tıp Fakültesi Pediatrik Hematoloji Bölümü
        • Kutatásvezető:
          • Canan Albayrak, MD
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A vizsgálati populáció bármely életkorban hyposplasminogenemiában szenvedő férfiakat és nőket, valamint elsőfokú családtagjaikat (testvéreiket és szüleiket) foglalja magában.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Aláírt, tájékozott beleegyezés és hozzájárulás (1. függelék)
  2. A. Lokálisan diagnosztizált 1-es típusú PD-ben szenvedő hímek vagy nőstények plazminogén aktivitási szintje <50% VAGY B. Az 1-es típusú PD-vel diagnosztizált személy elsőfokú családtagjai (beleértve a szülőket, testvéreket, féltestvéreket)
  3. Minden korosztály benne van
  4. Rendelkezésre álló klinikai anamnézis és kezelés a belépés előtt legalább 1 évig, kivéve az 1 évesnél fiatalabb csecsemőket
  5. Hajlandóság mintákat adni az elemzéshez, beleértve a DNS-t, plazmát stb.
  6. Hajlandóság a leendő nyomon követésben való részvételre akár 3 évig

Kizárási kritériumok:

  1. Korábbi szervátültetett személy
  2. Bármilyen pszichiátriai rendellenesség, más mentális rendellenesség vagy bármely más egészségügyi rendellenesség, amely rontja az alany azon képességét, hogy tájékozott beleegyezését adja, vagy hogy megfeleljen a vizsgálati protokoll követelményeinek.
  3. Megtagadja a tájékozott beleegyezés megadását
  4. Speciális betegcsoportok, beleértve a fogvatartottakat, vagy akiket kezelőorvosuk orvosilag vagy kognitív szempontból alkalmatlannak ítél a kutatásra
  5. A rossz vagy korlátozott vénás hozzáférés miatt nem lehet vérmintát venni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Határozza meg a plazminogénhiány természetes történetét!
Időkeret: 2 év
  1. Toborozzon 100 hipoplazminogenémiás alanyt és elsőfokú családtagjaikat
  2. Gyűjtsön össze legfeljebb 1 éves retrospektív és 3 éves prospektív adatokat a tünetekről, a kezelésről és a beavatkozásokról
2 év
Azonosítsa azokat a tényezőket, amelyek hozzájárulnak a betegség kifejeződéséhez és súlyosságához, vagy azzal korrelálnak
Időkeret: 5 év
  1. Központosított plazminogén aktivitás és antigén elemzések végrehajtása
  2. Végezzen centralizált genetikai elemzést a plazminogén gén változásainak azonosítására
  3. A plazminogén aktivitás szintjét befolyásoló és a fibrinolízist befolyásoló polimorfizmusok centralizált elemzése
  4. Végezzen helyi vizelet elemzést
  5. Gyűjtsön mintákat, hogy feltárja a megváltozott plazminogén fehérjék és a baktériumtörzsek kölcsönhatását
5 év
Hozzon létre egy minta biobankot
Időkeret: 15 év
Bank plazma, szérum és DNS a beleegyező beiratkozott alanyokon
15 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Együttműködők

Fondazione Angelo Bianchi Bonomi

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Flora Peyvandi, MD, PhD, Univeristy of Milan
  • Kutatásvezető: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. december 18.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. június 29.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. november 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. december 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. január 8.

Első közzététel (Tényleges)

2019. január 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. június 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. június 2.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HISTORY

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel