- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT03797495
저플라스마노겐혈증에 걸린 개인에 대한 연구 (HISTORY)
저플라스마노겐혈증: 국제 후향적 및 전향적 코호트 연구(역사)
연구 개요
상태
정황
상세 설명
이 연구의 목적은 다음과 같습니다.
- 저플라스미노겐혈증이 있는 개인과 1급 가족 구성원의 대규모 코호트에서 PLGD 자연사를 정의합니다.
- 질병 발현 및 중증도와 관련된 요인을 식별합니다.
- 다른 연구원이 사용할 수 있는 추가 연구를 위한 표본 바이오뱅크를 만듭니다.
이 프로젝트는 대상 데이터와 샘플을 생성하고 수집할 두 개의 협력 센터와 함께 범위가 국제적입니다. 북미/중미/남미에서는 인디애나 혈우병 및 혈전증 센터(IHTC)가 주요 사이트 역할을 하고 밀라노 대학은 다른 모든 사이트의 센터 역할을 할 것입니다. 데이터베이스는 이탈리아 밀라노 대학교에 보관되어 있습니다.
연구 모집단은 모든 연령의 저혈당증에 영향을 받는 남성과 여성을 포함할 것입니다. 1년 후향적 및 3년 전향적 데이터는 100명의 영향을 받는 개인과 그들의 1순위 가족 구성원(부모, 형제자매, 총 예상 연구 인구 ~500명)으로 구성된 국제 코호트에서 수집됩니다.
소변 분석을 제외한 연구 샘플 분석은 중앙 집중식으로 이탈리아에서 수행됩니다. 플라스미노겐 항체 분석은 분석을 위해 일괄 처리되고 소변 분석은 로컬에서 수행됩니다. 샘플 생물 저장소가 생성되어 궁극적으로 이탈리아에 보관됩니다. 이 연구는 플라스미노겐 활성 및 항원, 플라스미노겐 유전자 분석, 플라스미노겐 발현 및 섬유소분해에 영향을 미치는 유전자의 다형성, 전체 지혈 분석에 대한 테스트를 제공할 것입니다. 또한 저장된 샘플은 필요에 따라 플라스미노겐 유전적 돌연변이를 추가로 식별하고 질병 발현의 다른 유전적 변형자를 조사하기 위해 잠재적으로 전체 게놈 시퀀싱을 포함하는 추가 테스트 및 분석에 사용될 것입니다. 탐색적 목표에는 연쇄상 구균 균주 및 변경된 플라스미노겐 생성물과의 잠재적인 관계를 조사하는 것이 포함됩니다.
연구 기간은 각 등록 과목당 3년입니다. 직접 방문을 실시하고 분석을 위한 샘플을 기준선과 연구 종료 시점에 수집합니다. 간격 추적은 6개월마다 전화로 수행됩니다. 데이터는 치료 의사의 재량에 따라 임상적 필요를 위해 수행되는 예정되지 않은 방문에서 수집됩니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Amy D Shapiro, MD
- 전화번호: 317-871-0000
- 이메일: ashapiro@ihtc.org
연구 연락처 백업
- 이름: Charles Nakar, MD
- 전화번호: 317-871-0000
- 이메일: cnakar@ihtc.org
연구 장소
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- 모병
- Indiana Hemophila @Thrombosis Center
-
연락하다:
- Charles Nakar, MD
- 전화번호: 317-871-0000
- 이메일: cnakar@ihtc.org
-
연락하다:
- Neelam Thukral, CCRC
- 전화번호: 373 317-871-0000
- 이메일: nthukral@ihtc.org
-
부수사관:
- Charles Nakar, MD
-
수석 연구원:
- Amy D Shapiro, MD
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
- 모병
- Hemophilia Center of Western Pennsylvania
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연락하다:
- Frederico Xavier, MD
- 전화번호: 412-209-7411
- 이메일: fxavier@hmc.psu.edu
-
연락하다:
- Debbie Vehec
- 전화번호: 412-209-7564
- 이메일: dvehec@vitalant.org
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- 모병
- Vanderbilt Children's Hematology-Oncology
-
연락하다:
- Delia Darst
- 전화번호: 615-343-7190
- 이메일: delia.h.darst@vumc.org
-
연락하다:
- Heather McDaniel, MD, MSCI
- 전화번호: 615 936 1762
- 이메일: heather.mcdaniel@vumc.org
-
수석 연구원:
- Heather McDaniel, MD, MSCI
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Texas
-
Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- 모병
- Cook Children's Medical Center
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연락하다:
- Marcela Torres, MD
- 전화번호: 682 885 4007
- 이메일: marcela.torres@cookchildrens.org
-
수석 연구원:
- Marcela Torres, MD
-
연락하다:
- Heather Urbanek
- 전화번호: 682-885-1244
- 이메일: Heather.Urbanek@cookchildrens.org
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- The University of Texas Health Science Center at Houston
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연락하다:
- Katherine Addy, RN, BSN, MPH
- 전화번호: 713-500-8352
- 이메일: Katherine.E.Addy@uth.tmc.edu
-
연락하다:
- Nidra Rodriguez, MD
- 전화번호: 713 500 8360
- 이메일: Nidra.I.Rodriguez@uth.tmc.edu
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수석 연구원:
- Nidra Rodriguez, MD
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Buenos Aires, 아르헨티나, C1280
- 모병
- Hospital Britanico Buenos Aires
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연락하다:
- Jhon A Avila, MD
- 전화번호: 549 114 187 9723
- 이메일: jaavilar@gmail.com
-
연락하다:
- Jose M Ceresetto, MD
- 전화번호: 541 143 041 081
- 이메일: jceresetto@intramed.net
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수석 연구원:
- Jose M Ceresetto, MD
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부수사관:
- Jhon A Avila, MD
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Milano, 이탈리아, 20122
- 모병
- Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center,
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연락하다:
- Marzia Menegatti, PhD
- 전화번호: +39 - 02/50320727
- 이메일: marzia.menegatti@guest.unimi.it
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수석 연구원:
- Flora Peyvandi, MD,PhD
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Padua, 이탈리아, 35100
- 모병
- University Hospital of Padova
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연락하다:
- Maria Teresa Sartori, MD
- 전화번호: 3334530450
- 이메일: mtsart@unipd.it
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연락하다:
- C. Dalla Porta, MD
- 전화번호: 39 049 821 1111
- 이메일: cesare.dallaporta@gmail.com
-
수석 연구원:
- Maria Teresa Sartori, MD
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Istanbul, 칠면조, 34093
- 모병
- Istanbul Universitesi Onkoloji Enstitusu
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연락하다:
- Basak Koc, MD
- 전화번호: 90 5326003027
- 이메일: s_basakkoc@hotmail.com
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수석 연구원:
- Basak Koc, MD
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Istanbul, 칠면조, 34098
- 모병
- Istanbul University Cerrahpsasa, Cerrahpsasa Medical Faculty Pediatric Hematology and Oncology Department
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연락하다:
- Ayse Gonca Kacar, MD
- 전화번호: 505 259 1229
- 이메일: goncakacar@gmail.com
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연락하다:
- Tulin Celkan, MD
- 전화번호: 532 57 60723
- 이메일: tirajecelkan@yahoo.com
-
수석 연구원:
- Tulin Celkan, MD
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Van, 칠면조, 65040
- 모병
- Yuzuncu Yil University Faculty of Medicine Department of Ophthalmology
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연락하다:
- Muhammed Batur, MD
- 전화번호: 6030 904 322 150 473
- 이메일: muhammedbatur@gmail.com
-
수석 연구원:
- Muhammed Batur, MD
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Balçova
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Izmir, Balçova, 칠면조, 35330
- 모병
- Dokuz Eylul University pediatric Pulmonology, Allergy and Clinical Immunology
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연락하다:
- Serdar Al, MD
- 전화번호: 905336510797
- 이메일: drserdaral@gmail.com
-
수석 연구원:
- Serdar Al, MD
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Saskatoon, 캐나다, SK S7N 0W8
- 모병
- University of Saskatchewan
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연락하다:
- Sarah Tehseen, MBBS, MSc. FRCPC
- 전화번호: 639 998 3972
- 이메일: Sarah.Tehseen@saskhealthauthority.ca
-
연락하다:
- Rashmi Nagaraj
- 전화번호: 306-978-8306
- 이메일: rashmi.nagaraj@usask.ca
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수석 연구원:
- Sarah Tehseen, MBBS, MSc. FRCPC
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Chiang Mai, 태국, 50200
- 모병
- Faculty of Medicine, Chiang Mai University
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연락하다:
- Rungrote Natesirinilkul, MD
- 전화번호: 66 2 201 1749
- 이메일: rungrote.n@cmu.ac.th
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수석 연구원:
- Rungrote Natesirinilkul, MD
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3052
- 모병
- Murdoch Children's Research Institute, The Royal Children's Hospital
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연락하다:
- Paul Monagle, MD
- 전화번호: 61 3 9936-6330
- 이메일: paul.monagle@rch.org.au
-
연락하다:
- Jodi Hislop, RN
- 전화번호: 61 3 9936-6330
- 이메일: jodi.hislop@rch.org.au
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수석 연구원:
- Paul Monagle, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 해당되는 경우 서명된 정보에 입각한 동의 및 승인(부록 1)
- A. 국소적으로 플라스미노겐 활성도가 50% 미만인 1형 파킨슨병으로 진단된 남성 또는 여성 B. 1형 파킨슨병 진단을 받은 사람의 1차 가족 구성원(부모, 형제자매, 이복 형제자매 포함)
- 모든 연령대 포함
- 1세 미만의 유아를 제외하고 입국 전 최소 1년 동안의 임상 병력 및 치료 가능
- DNA, 혈장 등 분석용 시료 제공 의향
- 최대 3년 동안 전향적 후속 조치에 참여할 의향
제외 기준:
- 이전 장기 이식 수혜자
- 임의의 정신과적 장애, 기타 정신 장애, 또는 사전 동의를 제공하거나 연구 프로토콜의 요건을 준수하는 피험자의 능력을 손상시키는 임의의 기타 의학적 장애
- 정보에 입각한 동의 제공을 거부합니다.
- 수감자를 포함한 특수 환자 집단은 치료 의사가 연구에 의학적으로 또는 인지적으로 부적합하다고 간주합니다.
- 정맥 접근이 불량하거나 제한되어 혈액 샘플을 채취할 수 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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플라스미노겐 결핍의 자연사 정의
기간: 2 년
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2 년
|
질병 발현 및 중증도에 기여하거나 상관 관계가 있는 요인 식별
기간: 5 년
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5 년
|
표본 바이오뱅크 생성
기간: 15 년
|
동의한 등록 피험자에 대한 은행 혈장, 혈청 및 DNA
|
15 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Flora Peyvandi, MD, PhD, Univeristy of Milan
- 수석 연구원: Amy D Shapiro, MD, Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Shapiro AD, Menegatti M, Palla R, Boscarino M, Roberson C, Lanzi P, Bowen J, Nakar C, Janson IA, Peyvandi F. An international registry of patients with plasminogen deficiency (HISTORY). Haematologica. 2020 Mar;105(3):554-561. doi: 10.3324/haematol.2019.241158. Epub 2020 Jan 30.
- Tait RC, Walker ID, Conkie JA, Islam SI, McCall F, Mitchell R, Davidson JF. Plasminogen levels in healthy volunteers--influence of age, sex, smoking and oral contraceptives. Thromb Haemost. 1992 Nov 10;68(5):506-10.
- Schuster V, Hugle B, Tefs K. Plasminogen deficiency. J Thromb Haemost. 2007 Dec;5(12):2315-22. doi: 10.1111/j.1538-7836.2007.02776.x. Epub 2007 Sep 26.
- Ma Q, Ozel AB, Ramdas S, McGee B, Khoriaty R, Siemieniak D, Li HD, Guan Y, Brody LC, Mills JL, Molloy AM, Ginsburg D, Li JZ, Desch KC. Genetic variants in PLG, LPA, and SIGLEC 14 as well as smoking contribute to plasma plasminogen levels. Blood. 2014 Nov 13;124(20):3155-64. doi: 10.1182/blood-2014-03-560086. Epub 2014 Sep 10.
- Celkan T. Plasminogen deficiency. J Thromb Thrombolysis. 2017 Jan;43(1):132-138. doi: 10.1007/s11239-016-1416-6.
- Shapiro AD, Nakar C, Parker JM, Albert GR, Moran JE, Thibaudeau K, Thukral N, Hardesty BM, Laurin P, Sandset PM. Plasminogen replacement therapy for the treatment of children and adults with congenital plasminogen deficiency. Blood. 2018 Mar 22;131(12):1301-1310. doi: 10.1182/blood-2017-09-806729. Epub 2018 Jan 10.
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플라스미노겐 결핍에 대한 임상 시험
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