ALS 患者の追加治療としての TUDCA の安全性と有効性 (TUDCA-ALS)
2023年7月7日 更新者：Humanitas Mirasole SpA
筋萎縮性側索硬化症（ALS）に罹患した患者における追加治療としてのタウロウルソデオキシコール（TUDCA）の安全性と有効性
これは、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) に罹患した患者における追加治療としてのタウロウルソデオキシコール (TUDCA) の安全性と有効性を評価するための第 III 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験です。
調査の概要
詳細な説明
登録された患者は、経口経路によるTUDCAまたは同一のプラセボの2つの治療群のいずれかに無作為に割り付けられます。 無作為化は、2 つの腕に対して 1 対 1 の比率で実行されます。
TUDCA は、1 g を 1 日 2 回 (1 日 2 g) 18 か月間経口投与します。 患者は、1 日 2 回 50 mg の用量でリルゾールも服用します (1 日 100 mg)。
患者の無作為化は、12週間（3か月）のスクリーニング（リードイン）期間の後に行われ、6週間間隔で3回の評価が行われます。 試験段階での臨床評価は 3 か月ごとに実施されます。 これにより、治療開始前後の進行率を測定できます (アクティブまたはプラセボ)。
研究の種類
介入
入学 (実際)
337
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Trinity College Dublin
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Liverpool、イギリス
- The Walton Centre NHS Foundation Trust
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Plymouth、イギリス
- Plymouth Hospitals Nhs Trust
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Preston、イギリス
- Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Salford、イギリス
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Sheffield、イギリス
- University of Sheffield
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Stoke、イギリス
- Royal Stoke University Hospital
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Milano、イタリア
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano
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Milano、イタリア
- NEuroMuscular Omnicentre. Fondazione Serena Onlus
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Napoli、イタリア
- AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
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Rozzano、イタリア
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
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Terni、イタリア
- Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
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Torino、イタリア
- AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
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Utrecht、オランダ
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Berlin、ドイツ
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Dresden、ドイツ
- Universitatsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
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Essen、ドイツ
- Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
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Hannover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover
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Jena、ドイツ
- Universitätsklinikum Jena
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Ulm、ドイツ
- Universität Ulm
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Bordeaux、フランス
- Centre hospitalier universitaire de Bordeaux
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Limoges、フランス
- Centre Hospitalier Universitaire Limoges
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Montpellier、フランス
- Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier
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Tours、フランス
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
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Leuven、ベルギー
- Katholieke Universiteit Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- El Escorial 改訂 ALS 診断基準 34 で定義されている、おそらく検査室でサポートされている、可能性が高い、または明確な ALS
- -病気の期間≤18か月
- 嚥下困難なし (ALSFRS-R 嚥下サブスコアで 4)
- 再現性のある肺機能検査が可能
- 強制肺活量が正常の 70% 以上
- リードイン期間の3か月間、リルゾール治療で安定
- 再現性のある肺機能検査が可能
- 署名済みのインフォームド コンセント
除外基準:
- エダラボンによる治療
- 神経筋力低下のその他の原因
- 他の神経変性疾患の存在
- 重大な認知障害、臨床的認知症または精神疾患
- 重度の心疾患または肺疾患
- 機能評価を妨げるその他の疾患
- その他の生命を脅かす病気
- スクリーニング時に、非侵襲的換気の使用（例： 持続的気道陽圧、非侵襲的バイレベル気道陽圧または非侵襲的換気量）を 1 日の任意の時間帯に使用するか、気管切開による機械的換気、またはあらゆる形態の酸素補給を行う
- -消化管からの治験薬の吸収を損なう可能性がある消化器障害
- -投与前の30日以内または前の薬剤の5半減期のいずれか長い方で、治験薬を服用している
- 臨床的に重大な検査異常
- 他の同時治験薬
- 活動性消化性潰瘍
- 小腸の以前の手術または感染症
- 登録時に治療薬が飲み込みにくい患者
- 頻繁な胆道疝痛、胆道感染症、重度の膵臓異常の発生
- -スクリーニング時の体重が88ポンド（40 kg）以下の被験者
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼまたはアラニンアミノトランスフェラーゼ濃度が正常上限の3倍以上
- クレアチニンクリアランス 50ml/分以下
- 胆汁酸への以前の曝露
- -臨床的に重要な神経学的、血液学的、自己免疫、内分泌、心血管、新生物、腎臓、胃腸、または治験責任医師の意見では、被験者の研究への参加を妨げ、被験者をリスクにさらす可能性がある、または解釈を混乱させる可能性があるその他の障害研究結果
- -何らかの理由で、被験者がTUDCAを受けるのに不適切な候補者である、または被験者が投与スケジュールまたは研究評価を遵守できない、または遵守する可能性が低いという研究者による考慮
- -患者は性的に活発であり、研究中および最終投与日から最大90日後まで非常に効果的な避妊薬を使用する意思がない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：タウロウルソデオキシコール酸（TUDCA）
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他の名前：
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プラセボコンパレーター：参照療法
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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レスポンダー患者数
時間枠：18ヶ月
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ALSFRS-R 勾配で少なくとも 20% の改善を示すものとして定義されるレスポンダー患者の特定
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18ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生存時間
時間枠：18ヶ月
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死亡または呼吸不全によって測定される生存時間
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18ヶ月
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ALS 疾患機能評価尺度 - 改訂版 (ALSFRS-R)
時間枠：18ヶ月
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ALSFRS-R のベースラインからの変化の差。
スケールの各タスクは、0 = できないから 4 = 通常の能力までの 5 段階で評価されます。
個々の項目のスコアが合計され、0 = 最悪から 48 = 最高の範囲のレポート スコアが生成されます。
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18ヶ月
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ALS 評価アンケート-40 (ALSAQ-40)
時間枠：18ヶ月
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ALSAQ-40 のベースラインからの変化の差。
この尺度には、健康状態の 5 つの側面を測定する 40 のステートメントが含まれています。身体の可動性 (10 のステートメント)、日常生活活動と自立 (10 のステートメント)、飲食 (5 のステートメント)、コミュニケーション (5 のステートメント)、感情的な機能 (10 のステートメント)。 ）。
患者は、どのくらいの頻度で (決して、めったに、時々、しばしば、または常に) 陳述が真実であったかを示さなければなりません。
ディメンション スコアは、0 (スケールによって評価された最高の健康状態) から 100 (尺度によって評価されたより悪い健康状態) までのリッカート スケールでコード化されます。
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18ヶ月
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強制肺活量
時間枠：18ヶ月
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強制肺活量のベースラインからの変化の差
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18ヶ月
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EuroQol 5-Dimension-5 Levels (EQ-5D-5L) スケール
時間枠：18ヶ月
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EQ-5D-5L スケールのベースラインからの変化の差。
EQ-5D-5L 記述システムは、5 つの次元 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で構成されます。
各次元には 5 つのレベルがあります。
患者は、5 次元それぞれの最も適切な記述に対してボックスにチェックを入れる (または×印を付ける) ことによって、自分の健康状態を示すように求められます。
この決定により、そのディメンションに対して選択されたレベルを表す 1 桁の数値が得られます。
5 次元の数字を組み合わせて、患者の健康状態を表す 5 桁の数字にすることができます。
1 ～ 5 の数字には算術特性がないため、カーディナル スコアとして使用しないでください。
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18ヶ月
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Medical Research Council (MRC) スケール
時間枠：18ヶ月
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MRC スケールによって評価された筋力のベースラインからの変化の差。
このスケールは、両側の 6 つの筋肉 (上肢に 3 つ、下肢に 3 つ) の筋力を評価します。
各筋肉は、0 = 動きなしから 5 = 通常の筋力まで、0 (完全な麻痺) から 60 (正常な筋力) の範囲の合計スコアを与えます。
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18ヶ月
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ニューロフィラメントのレベル
時間枠：18ヶ月
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プラセボと比較した、ニューロフィラメントレベルに対するTUDCAの効果
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18ヶ月
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MMP-9 レベル
時間枠：18ヶ月
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プラセボと比較した MMP-9 発現に対する TUDCA の効果
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18ヶ月
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長期的な安全性と忍容性
時間枠：18ヶ月
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副作用、併用療法、身体検査、バイタルサイン、日常的な血液学および生化学分析を通じて評価されます。
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18ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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協力者
捜査官
- スタディチェア：Alberto Albanese, MD、Humanitas Mirasole SpA
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年2月22日
一次修了 (推定)
2023年12月31日
研究の完了 (推定)
2023年12月31日
試験登録日
最初に提出
2019年1月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年1月8日
最初の投稿 (実際)
2019年1月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月7日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- H2020/755094/2017/IT-01
- 2018-002722-22 (EudraCT番号)
- 755094 (その他の助成金/資金番号：European Commission)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
データセットが分析されると、最終分析の実施に使用された最終データの完全でクリーンな匿名化されたコピーが利用可能になり、研究パートナーまたは他の研究グループや臨床医によるさらなる研究で使用できるようになります。
誤用や誤解を防ぐために、関連する研究メタデータ (研究プロトコル、症例報告フォーム、データ収集に使用された方法論と手順に関する情報を提供する文書、変数の定義、統計コードなど) はデータリポジトリで共有されます。安定した URL。 データ転送のすべてのステップを通じて、患者の匿名性と法令順守が保証されます。
IPD 共有時間枠
データ入力プロセスと最終データキュレーションから 3 か月後
IPD 共有アクセス基準
データは、要求に応じて、他の学術機関から資格のある指定された人物 (方法論者、生物統計学者) のみが利用できるようになります。
ファイルにアクセスするには、ユーザー登録が必要です。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。