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Segurança e eficácia de TUDCA como tratamento complementar em pacientes afetados por ELA (TUDCA-ALS)

7 de julho de 2023 atualizado por: Humanitas Mirasole SpA

Segurança e Eficácia do Tauroursodesoxicólico (TUDCA) como Tratamento Complementar em Pacientes Afetados por Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)

Este é um estudo de Fase III, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupos paralelos para avaliar a Segurança e Eficácia do Tauroursodesoxicólico (TUDCA) como Tratamento Complementar em Pacientes Afetados por Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os pacientes inscritos serão randomizados para um dos dois braços de tratamento: TUDCA ou placebo idêntico por via oral. A randomização será realizada na proporção de um para um para os dois braços.

TUDCA será administrado por via oral na dose de 1 g duas vezes ao dia (2 g ao dia) por 18 meses. Os pacientes também tomarão riluzol na dose de 50 mg duas vezes ao dia (100 mg ao dia).

A randomização do paciente ocorrerá após um período de triagem (introdução) de 12 semanas (3 meses) com 3 avaliações em intervalos de 6 semanas. Avaliações clínicas durante a fase experimental serão realizadas a cada três meses. Isso permitirá medir a taxa de progressão antes e depois do início do tratamento (seja ativo ou placebo).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

337

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Dresden, Alemanha
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Essen, Alemanha
        • Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
      • Hannover, Alemanha
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Alemanha
        • Universitätsklinikum Jena
      • Ulm, Alemanha
        • Universitat Ulm
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica
        • Katholieke Universiteit Leuven
  • França
      • Bordeaux, França
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux
      • Limoges, França
        • Centre Hospitalier Universitaire Limoges
      • Montpellier, França
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier
      • Tours, França
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Trinity College Dublin
  • Itália
      • Milano, Itália
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Itália
        • NEuroMuscular Omnicentre. Fondazione Serena Onlus
      • Napoli, Itália
        • AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Rozzano, Itália
        • Irccs Istituto Clinico Humanitas
      • Terni, Itália
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
      • Torino, Itália
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Reino Unido
      • Liverpool, Reino Unido
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Plymouth, Reino Unido
        • Plymouth Hospitals NHS Trust
      • Preston, Reino Unido
        • Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Reino Unido
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Reino Unido
        • University of Sheffield
      • Stoke, Reino Unido
        • Royal Stoke University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 80 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • ELA provável comprovada por laboratório, provável ou definitiva, conforme definido pelos critérios de diagnóstico de ELA revisados ​​do El Escorial 34
  • Duração da doença ≤ 18 meses
  • Sem dificuldade de deglutição (4 na subpontuação de deglutição ALSFRS-R)
  • Capaz de realizar testes de função pulmonar reprodutíveis
  • Capacidade vital forçada ≥70% do normal
  • Estável no tratamento com riluzol por 3 meses no período inicial
  • Capaz de realizar testes de função pulmonar reprodutíveis
  • Consentimento informado assinado

Critério de exclusão:

  • Tratamento com edaravona
  • Outras causas de fraqueza neuromuscular
  • Presença de outras doenças neurodegenerativas
  • Comprometimento cognitivo significativo, demência clínica ou doença psiquiátrica
  • Doença cardíaca ou pulmonar grave
  • Outras doenças que impedem avaliações funcionais
  • Outras doenças com risco de vida
  • No momento da triagem, qualquer uso de ventilação não invasiva (p. pressão positiva contínua nas vias aéreas, pressão positiva nas vias aéreas em dois níveis não invasiva ou ventilação de volume não invasivo) para qualquer parte do dia, ou ventilação mecânica via traqueostomia ou em qualquer forma de suplementação de oxigênio
  • Distúrbio gastrointestinal que pode prejudicar a absorção do medicamento do estudo pelo trato gastrointestinal
  • Tomou qualquer medicamento experimental do estudo dentro de 30 dias ou cinco meias-vidas do agente anterior, o que for mais longo, antes da dosagem
  • Qualquer anormalidade laboratorial clinicamente significativa
  • Outros medicamentos experimentais concomitantes
  • úlcera péptica ativa
  • Cirurgia anterior ou infecções do intestino delgado
  • Pacientes incapazes de engolir facilmente os comprimidos de tratamento no momento da inscrição
  • Ocorrência de cólica biliar frequente, infecções biliares, anormalidades pancreáticas graves
  • Indivíduos que pesam 88 libras (40 kg) ou menos na triagem
  • Concentrações de aspartato aminotransferase ou alanina aminotransferase mais de 3 vezes o limite superior do normal
  • Depuração de creatinina 50 ml/min ou menos
  • Exposição prévia a ácidos biliares
  • Qualquer distúrbio neurológico, hematológico, autoimune, endócrino, cardiovascular, neoplásico, renal, gastrointestinal ou outro clinicamente significativo que, na opinião do investigador, possa interferir na participação do sujeito no estudo, colocá-lo em risco aumentado ou confundir a interpretação de resultados do estudo
  • Consideração pelo investigador, por qualquer motivo, de que o sujeito é um candidato inadequado para receber TUDCA ou que o sujeito é incapaz ou improvável de cumprir o cronograma de dosagem ou as avaliações do estudo
  • O paciente é sexualmente ativo e não está disposto a usar contracepção altamente eficaz durante o estudo e até 90 dias após o dia da última dose

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ácido tauroursodesoxicólico (TUDCA)
  • Ácido tauroursodesoxicólico (TUDCA) 250 mg cápsulas
  • Doses: 4 cápsulas (1 g) duas vezes ao dia 10-15 minutos após uma refeição
  • Modo de administração: via oral
  • Duração: 18 meses
Medicamento: Ácido Tauroursodesoxicólico
  • Ácido tauroursodesoxicólico (TUDCA) 250 mg cápsulas
  • Doses: 4 cápsulas (1 g) duas vezes ao dia 10-15 minutos após uma refeição
  • Modo de administração: via oral
  • Duração: 18 meses
Outros nomes:
  • Taurolita
  • TUDCA
  • Tudcabil
Comparador de Placebo: Terapia de referência
  • Cápsulas de placebo idênticas ao composto ativo
  • Doses: 4 cápsulas (1 g) duas vezes ao dia 10-15 minutos após uma refeição
  • Modo de administração: via oral
  • Duração: 18 meses
Medicamento: Placebo
  • Placebo 250 mg cápsulas
  • Doses: 4 cápsulas (1 g) duas vezes ao dia 10-15 minutos após uma refeição
  • Modo de administração: via oral
  • Duração: 18 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes respondedores
Prazo: 18 meses
Identificação dos pacientes respondedores definidos como aqueles que apresentam uma melhora de pelo menos 20% na inclinação ALSFRS-R
18 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo de sobrevivência
Prazo: 18 meses
Tempo de sobrevida medido por morte ou insuficiência respiratória
18 meses
Escala de classificação funcional da doença de ELA - versão revisada (ALSFRS-R)
Prazo: 18 meses
Diferença na mudança da linha de base em ALSFRS-R. Cada tarefa da escala é avaliada em uma escala de cinco pontos de 0 = não pode fazer a 4 = capacidade normal. As pontuações dos itens individuais são somadas para produzir uma pontuação relatada que varia de 0 = pior a 48 = melhor.
18 meses
Questionário de Avaliação de ELA-40 (ALSAQ-40)
Prazo: 18 meses
Diferença na alteração da linha de base no ALSAQ-40. O instrumento contém 40 afirmações que medem cinco dimensões do estado de saúde: Mobilidade Física (10 afirmações), Atividades da Vida Diária e Independência (10 afirmações), Comer e Beber (5 afirmações), Comunicação (5 afirmações), Funcionamento Emocional (10 afirmações ). O paciente deve indicar com que frequência (nunca, raramente, às vezes, frequentemente ou sempre) a afirmação foi verdadeira. As pontuações das dimensões são codificadas em uma escala likert, variando de 0 (melhor saúde conforme avaliado pela escala) a 100 (pior saúde conforme avaliado pela medida).
18 meses
Capacidade Vital Forçada
Prazo: 18 meses
Diferença na mudança da linha de base na capacidade vital forçada
18 meses
Escala EuroQol 5-Dimension-5 Levels (EQ-5D-5L)
Prazo: 18 meses
Diferença na alteração da linha de base na escala EQ-5D-5L. O sistema descritivo EQ-5D-5L compreende 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Cada dimensão tem 5 níveis: 1.sem problemas, 2.problemas leves, 3.problemas moderados, 4.problemas graves, 5.problemas extremos. Pede-se ao paciente que indique o seu estado de saúde assinalando (ou colocando uma cruz) na caixa da afirmação mais adequada em cada uma das 5 dimensões. Essa decisão resulta em um número de 1 dígito que expressa o nível selecionado para essa dimensão. Os dígitos para 5 dimensões podem ser combinados em um número de 5 dígitos que descreve o estado de saúde do paciente. Os números de 1 a 5 não têm propriedades aritméticas e não devem ser usados ​​como pontuação cardinal.
18 meses
Escala do Conselho de Pesquisa Médica (MRC)
Prazo: 18 meses
Diferença na mudança da linha de base na força muscular avaliada pela escala MRC. A escala avalia a força muscular de 6 músculos (3 nos membros superiores e 3 nos membros inferiores), bilateralmente. Cada músculo é classificado de 0 = sem movimento a 5 = força normal, dando uma pontuação total que varia de 0 (paralisia total) a 60 (força normal).
18 meses
Níveis de neurofilamentos
Prazo: 18 meses
Efeito de TUDCA nos níveis de neurofilamento em comparação com placebo
18 meses
Níveis de MMP-9
Prazo: 18 meses
Efeito de TUDCA na expressão de MMP-9 em comparação com placebo
18 meses
Segurança e tolerabilidade a longo prazo
Prazo: 18 meses
avaliados por meio de reação adversa, tratamento concomitante, exame físico, sinais vitais e análises hematológicas e bioquímicas de rotina
18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Humanitas Mirasole SpA

Colaboradores

KU Leuven
UMC Utrecht
University of Sheffield
Istituto Superiore di Sanità
University of Ulm
University Hospital, Tours
European Commission
University of Dublin, Trinity College
Bruschettini S.r.l.
Motor Neurone Disease Association

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Alberto Albanese, MD, Humanitas Mirasole SpA

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de fevereiro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de janeiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de janeiro de 2019

Primeira postagem (Real)

11 de janeiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • H2020/755094/2017/IT-01
  • 2018-002722-22 (Número EudraCT)
  • 755094 (Número de outro subsídio/financiamento: European Commission)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Depois que o conjunto de dados for analisado, uma cópia completa, limpa e anônima dos dados finais usados ​​na condução das análises finais será disponibilizada para uso em estudos posteriores pelos parceiros de pesquisa ou por outros grupos de pesquisa e médicos.

Para evitar o uso indevido e a má interpretação, os metadados relevantes do estudo (como o protocolo do estudo, formulários de relato de caso, documentação que forneça informações sobre a metodologia e os procedimentos usados ​​para coletar os dados, definição de variáveis ​​e código estatístico) serão compartilhados em um repositório de dados com um URL estável. O anonimato do paciente e a conformidade legal serão garantidos em todas as etapas da transferência de dados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Três meses após o processo de entrada de dados e curadoria final dos dados

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os dados serão disponibilizados apenas para pessoas designadas qualificadas (metodologistas, bioestatísticos) de outras instituições acadêmicas, mediante solicitação. O registro do usuário será necessário para acessar os arquivos.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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    Genética da ELA Familiar e Esporádica (ALS)
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