Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Sicurezza ed efficacia di TUDCA come trattamento aggiuntivo nei pazienti affetti da SLA (TUDCA-ALS)

7 luglio 2023 aggiornato da: Humanitas Mirasole SpA

Sicurezza ed efficacia del Tauroursodesossicolico (TUDCA) come trattamento aggiuntivo nei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Questo è uno studio di fase III, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare la sicurezza e l'efficacia del tauroursodesossicolico (TUDCA) come trattamento aggiuntivo nei pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti arruolati saranno randomizzati a uno dei due bracci di trattamento: TUDCA o placebo identico per via orale. La randomizzazione verrà eseguita in un rapporto uno a uno per i due bracci.

TUDCA verrà somministrato per via orale alla dose di 1 g due volte al giorno (2 g al giorno) per 18 mesi. I pazienti assumeranno anche riluzolo alla dose di 50 mg due volte al giorno (100 mg al giorno).

La randomizzazione dei pazienti avverrà dopo un periodo di screening (introduzione) di 12 settimane (3 mesi) con 3 valutazioni a intervalli di 6 settimane. Le valutazioni cliniche durante la fase di sperimentazione saranno eseguite ogni tre mesi. Ciò consentirà di misurare il tasso di progressione prima e dopo l'inizio del trattamento (attivo o placebo).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

337

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio
        • Katholieke Universiteit Leuven
  • Francia
      • Bordeaux, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux
      • Limoges, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire Limoges
      • Montpellier, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier
      • Tours, Francia
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Dresden, Germania
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Essen, Germania
        • Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
      • Hannover, Germania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Germania
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Germania
        • Universität Ulm
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Trinity College Dublin
  • Italia
      • Milano, Italia
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Italia
        • NEuroMuscular Omnicentre. Fondazione Serena Onlus
      • Napoli, Italia
        • AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Rozzano, Italia
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
      • Terni, Italia
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
      • Torino, Italia
        • AOU Città della salute e della scienza di Torino
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Plymouth, Regno Unito
        • Plymouth Hospitals NHS Trust
      • Preston, Regno Unito
        • Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Regno Unito
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Regno Unito
        • University of Sheffield
      • Stoke, Regno Unito
        • Royal Stoke University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Probabile SLA supportata in laboratorio, probabile o definita, come definito dai criteri diagnostici ALS rivisti di El Escorial 34
  • Durata della malattia ≤ 18 mesi
  • Nessuna difficoltà di deglutizione (4 al sottopunteggio di deglutizione ALSFRS-R)
  • In grado di eseguire test di funzionalità polmonare riproducibili
  • Capacità vitale forzata ≥70% del normale
  • Stabile al trattamento con riluzolo per 3 mesi nel periodo iniziale
  • In grado di eseguire test di funzionalità polmonare riproducibili
  • Consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con edaravone
  • Altre cause di debolezza neuromuscolare
  • Presenza di altre malattie neurodegenerative
  • Compromissione cognitiva significativa, demenza clinica o malattia psichiatrica
  • Grave malattia cardiaca o polmonare
  • Altre malattie che precludono le valutazioni funzionali
  • Altre malattie potenzialmente letali
  • Al momento dello screening, qualsiasi uso di ventilazione non invasiva (ad es. pressione positiva continua delle vie aeree, pressione positiva delle vie aeree a due livelli non invasiva o ventilazione volumetrica non invasiva) per qualsiasi parte della giornata, o ventilazione meccanica tramite tracheostomia o qualsiasi forma di integrazione di ossigeno
  • Disturbo gastrointestinale che potrebbe compromettere l'assorbimento del farmaco in studio dal tratto gastrointestinale
  • Ha assunto qualsiasi farmaco in studio sperimentale entro 30 giorni o cinque emivite dell'agente precedente, qualunque sia il più lungo, prima della somministrazione
  • Qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa
  • Altri farmaci sperimentali concomitanti
  • Ulcera peptica attiva
  • Precedenti interventi chirurgici o infezioni dell'intestino tenue
  • Pazienti incapaci di deglutire facilmente le pillole terapeutiche al momento dell'arruolamento
  • Presenza di frequenti coliche biliari, infezioni biliari, gravi anomalie pancreatiche
  • Soggetti che pesano 88 libbre (40 kg) o meno allo screening
  • Concentrazioni di aspartato aminotransferasi o alanina aminotransferasi superiori a 3 volte il limite superiore della norma
  • Clearance della creatinina 50 ml/min o inferiore
  • Precedente esposizione agli acidi biliari
  • Qualsiasi disturbo clinicamente significativo neurologico, ematologico, autoimmune, endocrino, cardiovascolare, neoplastico, renale, gastrointestinale o di altro tipo che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione del soggetto allo studio, esporre il soggetto a un rischio maggiore o confondere l'interpretazione di risultati dello studio
  • Considerazione da parte dello sperimentatore, per qualsiasi motivo, che il soggetto sia un candidato non idoneo a ricevere TUDCA o che il soggetto non sia in grado o improbabile di rispettare il programma di dosaggio o le valutazioni dello studio
  • Il paziente è sessualmente attivo e non è disposto a utilizzare una contraccezione altamente efficace durante lo studio e fino a 90 giorni dopo il giorno dell'ultima dose

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Acido tauroursodesossicolico (TUDCA)
  • Acido tauroursodesossicolico (TUDCA) 250 mg capsule
  • Dosi: 4 capsule (1 g) due volte al giorno 10-15 minuti dopo un pasto
  • Modalità di somministrazione: orale
  • Durata: 18 mesi
Droga: Acido Tauroursodesossicolico
  • Acido tauroursodesossicolico (TUDCA) 250 mg capsule
  • Dosi: 4 capsule (1 g) due volte al giorno 10-15 minuti dopo un pasto
  • Modalità di somministrazione: orale
  • Durata: 18 mesi
Altri nomi:
  • Taurolite
  • TUDCA
  • Tudcabil
Comparatore placebo: Terapia di riferimento
  • Capsule di placebo identiche al composto attivo
  • Dosi: 4 capsule (1 g) due volte al giorno 10-15 minuti dopo un pasto
  • Modalità di somministrazione: orale
  • Durata: 18 mesi
Droga: Placebo
  • Capsule di placebo da 250 mg
  • Dosi: 4 capsule (1 g) due volte al giorno 10-15 minuti dopo un pasto
  • Modalità di somministrazione: orale
  • Durata: 18 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti responder
Lasso di tempo: 18 mesi
Identificazione dei pazienti responder definiti come quelli che mostrano un miglioramento di almeno il 20% nella pendenza ALSFRS-R
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo di sopravvivenza
Lasso di tempo: 18 mesi
Tempo di sopravvivenza misurato per morte o insufficienza respiratoria
18 mesi
Scala di valutazione funzionale della malattia della SLA - versione rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: 18 mesi
Differenza nella variazione rispetto al basale in ALSFRS-R. Ogni attività della scala è valutata su una scala a cinque punti da 0 = non può fare, a 4 = abilità normale. I punteggi dei singoli elementi vengono sommati per produrre un punteggio riportato che va da 0 = peggiore a 48 = migliore.
18 mesi
Questionario di valutazione ALS-40 (ALSAQ-40)
Lasso di tempo: 18 mesi
Differenza nella variazione rispetto al basale in ALSAQ-40. Lo strumento contiene 40 affermazioni che misurano cinque dimensioni dello stato di salute: Mobilità fisica (10 affermazioni), Attività della vita quotidiana e indipendenza (10 affermazioni), Mangiare e bere (5 affermazioni), Comunicazione (5 affermazioni), Funzionamento emotivo (10 affermazioni ). Il paziente deve indicare quante volte (Mai, Raramente, Qualche volta, Spesso o Sempre) l'affermazione è stata vera. I punteggi delle dimensioni sono codificati su una scala Likert, che va da 0 (migliore salute valutata dalla scala) a 100 (peggiore salute valutata dalla misura).
18 mesi
Capacità vitale forzata
Lasso di tempo: 18 mesi
Differenza nella variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata
18 mesi
Scala EuroQol 5-Dimension-5 Levels (EQ-5D-5L).
Lasso di tempo: 18 mesi
Differenza nella variazione rispetto al basale nella scala EQ-5D-5L. Il sistema descrittivo EQ-5D-5L comprende 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione). Ogni dimensione ha 5 livelli: 1.nessun problema, 2.problemi lievi, 3.problemi moderati, 4.problemi gravi, 5.problemi estremi. Al paziente viene chiesto di indicare il proprio stato di salute barrando (o apponendo una crocetta) la casella in corrispondenza dell'affermazione più appropriata in ognuna delle 5 dimensioni. Questa decisione si traduce in un numero a 1 cifra che esprime il livello selezionato per quella dimensione. Le cifre per 5 dimensioni possono essere combinate in un numero di 5 cifre che descrive lo stato di salute del paziente. I numeri 1-5 non hanno proprietà aritmetiche e non dovrebbero essere usati come punteggio cardinale.
18 mesi
Scala del Medical Research Council (MRC).
Lasso di tempo: 18 mesi
Differenza nella variazione rispetto al basale della forza muscolare valutata dalla scala MRC. La scala valuta la forza muscolare di 6 muscoli (3 degli arti superiori e 3 degli arti inferiori), bilateralmente. Ogni muscolo è valutato da 0 = nessun movimento, a 5 = forza normale, dando un punteggio totale che va da 0 (paralisi totale) a 60 (forza normale).
18 mesi
Livelli di neurofilamenti
Lasso di tempo: 18 mesi
Effetto di TUDCA sui livelli di neurofilamento rispetto al placebo
18 mesi
Livelli MMP-9
Lasso di tempo: 18 mesi
Effetto di TUDCA sull'espressione di MMP-9 rispetto al placebo
18 mesi
Sicurezza e tollerabilità a lungo termine
Lasso di tempo: 18 mesi
valutato attraverso reazione avversa, trattamento concomitante, esame fisico, segni vitali e analisi ematologiche e biochimiche di routine
18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Humanitas Mirasole SpA

Collaboratori

KU Leuven
UMC Utrecht
University of Sheffield
Istituto Superiore di Sanità
University of Ulm
University Hospital, Tours
European Commission
University of Dublin, Trinity College
Bruschettini S.r.l.
Motor Neurone Disease Association

Investigatori

  • Cattedra di studio: Alberto Albanese, MD, Humanitas Mirasole SpA

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 febbraio 2019

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2023

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

11 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • H2020/755094/2017/IT-01
  • 2018-002722-22 (Numero EudraCT)
  • 755094 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: European Commission)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Una volta che il set di dati è stato analizzato, una copia completa, pulita e anonima dei dati finali utilizzati per condurre le analisi finali sarà resa disponibile per essere utilizzata in ulteriori studi dai partner di ricerca o da altri gruppi di ricerca e clinici.

Per prevenire usi impropri e interpretazioni errate, i metadati dello studio pertinenti (come il protocollo dello studio, i moduli dei casi clinici, la documentazione che fornisce informazioni sulla metodologia e le procedure utilizzate per raccogliere i dati, la definizione delle variabili e il codice statistico) saranno condivisi in un archivio di dati con un URL stabile. L'anonimato del paziente e la conformità legale saranno garantiti durante tutte le fasi del trasferimento dei dati.

Periodo di condivisione IPD

Tre mesi dopo il processo di inserimento dei dati e la data curation finale

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati saranno resi disponibili solo a persone designate qualificate (metodologi, biostatistici) di altre istituzioni accademiche, su richiesta. Sarà richiesta la registrazione dell'utente per accedere ai file.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Acido Tauroursodesossicolico

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Montenegro

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi