Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost TUDCA jako doplňkové léčby u pacientů postižených ALS (TUDCA-ALS)

7. července 2023 aktualizováno: Humanitas Mirasole SpA

Bezpečnost a účinnost tauroursodeoxycholické látky (TUDCA) jako doplňkové léčby u pacientů postižených amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s paralelními skupinami fáze III, která hodnotí bezpečnost a účinnost tauroursodeoxycholické látky (TUDCA) jako doplňkové léčby u pacientů postižených amyotrofickou laterální sklerózou (ALS).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Zařazení pacienti budou randomizováni do jednoho ze dvou léčebných ramen: TUDCA nebo identické placebo orální cestou. Randomizace bude provedena v poměru jedna ku jedné pro dvě ramena.

TUDCA bude podávána perorálně v dávce 1 g dvakrát denně (2 g denně) po dobu 18 měsíců. Pacienti budou také užívat riluzol v dávce 50 mg dvakrát denně (100 mg denně).

Randomizace pacientů proběhne po 12 týdnech (3 měsících) screeningu (zaváděcí) se 3 hodnoceními v 6týdenních intervalech. Klinická hodnocení během zkušební fáze budou prováděna každé tři měsíce. To umožní měřit míru progrese před a po zahájení léčby (buď aktivní nebo placebo).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

337

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Leuven, Belgie
        • Katholieke Universiteit Leuven
  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux
      • Limoges, Francie
        • Centre Hospitalier Universitaire Limoges
      • Montpellier, Francie
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier
      • Tours, Francie
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Trinity College Dublin
  • Itálie
      • Milano, Itálie
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Itálie
        • NEuroMuscular Omnicentre. Fondazione Serena Onlus
      • Napoli, Itálie
        • AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Rozzano, Itálie
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
      • Terni, Itálie
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
      • Torino, Itálie
        • AOU Città della salute e della scienza di Torino
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Dresden, Německo
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Essen, Německo
        • Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
      • Hannover, Německo
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Německo
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Německo
        • Universität Ulm
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Plymouth, Spojené království
        • Plymouth Hospitals NHS Trust
      • Preston, Spojené království
        • Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Spojené království
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Spojené království
        • University of Sheffield
      • Stoke, Spojené království
        • Royal Stoke University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pravděpodobná laboratorně podporovaná, pravděpodobná nebo definitivní ALS, jak je definováno diagnostickými kritérii El Escorial Revised ALS 34
  • Doba trvání onemocnění ≤ 18 měsíců
  • Žádné potíže s polykáním (4 v dílčím skóre polykání ALSFRS-R)
  • Schopnost provádět reprodukovatelné funkční testy plic
  • Nucená vitální kapacita ≥70 % normálu
  • Stabilní na léčbě riluzolem po dobu 3 měsíců v úvodním období
  • Schopnost provádět reprodukovatelné funkční testy plic
  • Podepsaný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Léčba edaravonem
  • Jiné příčiny nervosvalové slabosti
  • Přítomnost dalších neurodegenerativních onemocnění
  • Významná kognitivní porucha, klinická demence nebo psychiatrické onemocnění
  • Závažné onemocnění srdce nebo plic
  • Jiná onemocnění vylučující funkční posouzení
  • Další život ohrožující nemoci
  • V době screeningu jakékoli použití neinvazivní ventilace (např. kontinuální pozitivní tlak v dýchacích cestách, neinvazivní dvouúrovňový pozitivní tlak v dýchacích cestách nebo neinvazivní objemová ventilace) po jakoukoli část dne nebo mechanická ventilace prostřednictvím tracheostomie nebo jakékoli formy doplňování kyslíku
  • Gastrointestinální porucha, která pravděpodobně zhorší absorpci studovaného léku z gastrointestinálního traktu
  • před podáním užil jakýkoli zkoumaný studovaný lék během 30 dnů nebo pěti poločasů předchozí látky, podle toho, co je delší
  • Jakákoli klinicky významná laboratorní abnormalita
  • Jiné souběžné zkoumané léky
  • Aktivní peptický vřed
  • Předchozí operace nebo infekce tenkého střeva
  • Pacienti, kteří nejsou schopni snadno spolknout léčebné pilulky v době zařazení
  • Výskyt častých žlučových kolik, žlučových infekcí, závažné abnormality slinivky břišní
  • Subjekty, které při screeningu váží 88 liber (40 kg) nebo méně
  • Koncentrace aspartátaminotransferázy nebo alaninaminotransferázy více než trojnásobek horní hranice normy
  • Clearance kreatininu 50 ml/min nebo méně
  • Předchozí expozice žlučovým kyselinám
  • Jakákoli klinicky významná neurologická, hematologická, autoimunitní, endokrinní, kardiovaskulární, neoplastická, renální, gastrointestinální nebo jiná porucha, která by podle názoru zkoušejícího mohla narušit účast subjektu ve studii, vystavit jej zvýšenému riziku nebo zmást interpretaci studijní výsledky
  • Zvažování zkoušejícího z jakéhokoli důvodu, že subjekt je nevhodným kandidátem pro příjem TUDCA nebo že subjekt není schopen nebo je nepravděpodobné, že by dodržel plán dávkování nebo hodnocení studie
  • Pacient je sexuálně aktivní a není ochoten používat vysoce účinnou antikoncepci během studie a do 90 dnů po dni poslední dávky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kyselina tauroursodeoxycholová (TUDCA)
  • Kyselina tauroursodeoxycholová (TUDCA) 250 mg tobolky
  • Dávkování: 4 kapsle (1 g) 2x denně 10-15 minut po jídle
  • Způsob podání: perorálně
  • Doba trvání: 18 měsíců
Lék: Kyselina tauroursodeoxycholová
  • Kyselina tauroursodeoxycholová (TUDCA) 250 mg tobolky
  • Dávkování: 4 kapsle (1 g) 2x denně 10-15 minut po jídle
  • Způsob podání: perorálně
  • Doba trvání: 18 měsíců
Ostatní jména:
  • Taurolit
  • TUDCA
  • Tudcabil
Komparátor placeba: Referenční terapie
  • Placebo kapsle identické s účinnou látkou
  • Dávkování: 4 kapsle (1 g) 2x denně 10-15 minut po jídle
  • Způsob podání: perorálně
  • Doba trvání: 18 měsíců
Lék: Placebo
  • Placebo 250 mg tobolky
  • Dávkování: 4 kapsle (1 g) 2x denně 10-15 minut po jídle
  • Způsob podání: perorálně
  • Doba trvání: 18 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet reagujících pacientů
Časové okno: 18 měsíců
Identifikace pacientů, kteří reagují, jsou definováni jako pacienti vykazující zlepšení alespoň o 20 % ve sklonu ALSFRS-R
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba přežití
Časové okno: 18 měsíců
Doba přežití měřená smrtí nebo respirační insuficiencí
18 měsíců
Funkční hodnotící stupnice onemocnění ALS – revidovaná verze (ALSFRS-R)
Časové okno: 18 měsíců
Rozdíl ve změně od výchozí hodnoty v ALSFRS-R. Každý úkol škály je hodnocen na pětibodové škále od 0 = nezvládnu až po 4 = normální schopnosti. Skóre jednotlivých položek se sečtou, aby se vytvořilo hlášené skóre v rozsahu od 0 = nejhorší do 48 = nejlepší.
18 měsíců
ALS Assessment Questionnaire-40 (ALSAQ-40)
Časové okno: 18 měsíců
Rozdíl ve změně od výchozí hodnoty v ALSAQ-40. Nástroj obsahuje 40 výroků, které měří pět dimenzí zdravotního stavu: fyzická mobilita (10 výroků), aktivity každodenního života a nezávislost (10 výroků), jídlo a pití (5 výroků), komunikace (5 výroků), emocionální fungování (10 výroků ). Pacient musí uvést, jak často (nikdy, zřídka, někdy, často nebo vždy) bylo tvrzení pravdivé. Skóre dimenzí jsou kódována na Likertově stupnici v rozsahu od 0 (nejlepší zdraví hodnocené škálou) do 100 (horší zdraví hodnocené měřením).
18 měsíců
Vynucená vitální kapacita
Časové okno: 18 měsíců
Rozdíl ve změně oproti základní hodnotě ve vynucené vitální kapacitě
18 měsíců
Stupnice EuroQol 5-Dimension-5 Levels (EQ-5D-5L).
Časové okno: 18 měsíců
Rozdíl ve změně od výchozí hodnoty v měřítku EQ-5D-5L. Popisný systém EQ-5D-5L obsahuje 5 dimenzí (mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese). Každá dimenze má 5 úrovní: 1. žádné problémy, 2. mírné problémy, 3. střední problémy, 4. vážné problémy, 5. extrémní problémy. Pacient je požádán, aby uvedl svůj zdravotní stav zaškrtnutím (nebo křížkem) v rámečku u nejvhodnějšího tvrzení v každém z 5 rozměrů. Výsledkem tohoto rozhodnutí je jednomístné číslo vyjadřující úroveň zvolenou pro danou dimenzi. Číslice pro 5 rozměrů lze sloučit do 5místného čísla popisujícího zdravotní stav pacienta. Čísla 1-5 nemají žádné aritmetické vlastnosti a neměla by se používat jako základní skóre.
18 měsíců
Stupnice Medical Research Council (MRC).
Časové okno: 18 měsíců
Rozdíl ve změně od výchozí hodnoty svalové síly hodnocený na stupnici MRC. Škála hodnotí svalovou sílu 6 svalů (3 na horních a 3 na dolních končetinách), oboustranně. Každý sval je ohodnocen od 0 = žádný pohyb do 5 = normální síla, což dává celkové součet skóre, které se pohybuje od 0 (totální ochrnutí) do 60 (normální síla).
18 měsíců
Hladiny neurofilamentů
Časové okno: 18 měsíců
Účinek TUDCA na hladiny neurofilamentů ve srovnání s placebem
18 měsíců
Úrovně MMP-9
Časové okno: 18 měsíců
Účinek TUDCA na expresi MMP-9 ve srovnání s placebem
18 měsíců
Dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 18 měsíců
hodnoceny prostřednictvím nežádoucích reakcí, souběžné léčby, fyzikálního vyšetření, vitálních funkcí a rutinních hematologických a biochemických analýz
18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Humanitas Mirasole SpA

Spolupracovníci

KU Leuven
UMC Utrecht
University of Sheffield
Istituto Superiore di Sanità
University of Ulm
University Hospital, Tours
European Commission
University of Dublin, Trinity College
Bruschettini S.r.l.
Motor Neurone Disease Association

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Alberto Albanese, MD, Humanitas Mirasole SpA

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. února 2019

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. ledna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

11. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • H2020/755094/2017/IT-01
  • 2018-002722-22 (Číslo EudraCT)
  • 755094 (Jiné číslo grantu/financování: European Commission)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Jakmile bude soubor dat analyzován, bude zpřístupněna úplná, vyčištěná a anonymizovaná kopie konečných dat použitých při provádění konečných analýz, aby je mohli použít v dalších studiích výzkumní partneři nebo jiné výzkumné skupiny a lékaři.

Aby se zabránilo zneužití a nesprávné interpretaci, budou příslušná metadata studie (jako je protokol studie, formuláře případových zpráv, dokumentace poskytující informace o metodice a postupech použitých ke sběru dat, definice proměnných a statistický kód) sdílena v datovém úložišti s stabilní URL. Během všech kroků přenosu dat bude zajištěna anonymita pacienta a dodržování právních předpisů.

Časový rámec sdílení IPD

Tři měsíce po procesu zadávání dat a konečném zpracování dat

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Data budou na vyžádání zpřístupněna pouze kvalifikovaným určeným osobám (metodikům, biostatistikům) z jiných akademických institucí. Pro přístup k souborům bude vyžadována registrace uživatele.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kyselina tauroursodeoxycholová

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Madagascar

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit