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Sicherheit und Wirksamkeit von TUDCA als Zusatzbehandlung bei Patienten mit ALS (TUDCA-ALS)

7. Juli 2023 aktualisiert von: Humanitas Mirasole SpA

Sicherheit und Wirksamkeit von Tauroursodeoxycholie (TUDCA) als Zusatzbehandlung bei Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS)

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase III zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Tauroursodeoxycholie (TUDCA) als Zusatzbehandlung bei Patienten mit amyotropher Lateralsklerose (ALS).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eingeschriebene Patienten werden randomisiert einem von zwei Behandlungsarmen zugeteilt: TUDCA oder identisches Placebo zur oralen Verabreichung. Die Randomisierung erfolgt im Verhältnis eins zu eins für beide Arme.

TUDCA wird oral in einer Dosis von 1 g zweimal täglich (2 g täglich) für 18 Monate verabreicht. Die Patienten werden auch Riluzol in einer Dosis von 50 mg zweimal täglich (100 mg täglich) einnehmen.

Die Patienten-Randomisierung erfolgt nach einer Screening-Phase (Einleitung) von 12 Wochen (3 Monaten) mit 3 Bewertungen in 6-wöchigen Intervallen. Klinische Bewertungen während der Versuchsphase werden alle drei Monate durchgeführt. Dies ermöglicht die Messung der Progressionsrate vor und nach Beginn der Behandlung (entweder aktiv oder Placebo).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

337

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien
        • Katholieke Universiteit Leuven
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Dresden, Deutschland
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Essen, Deutschland
        • Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
      • Hannover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Deutschland
        • Universitatsklinikum Jena
      • Ulm, Deutschland
        • Universität Ulm
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux
      • Limoges, Frankreich
        • Centre Hospitalier Universitaire Limoges
      • Montpellier, Frankreich
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier
      • Tours, Frankreich
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Trinity College Dublin
  • Italien
      • Milano, Italien
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Italien
        • NEuroMuscular Omnicentre. Fondazione Serena Onlus
      • Napoli, Italien
        • AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Rozzano, Italien
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
      • Terni, Italien
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
      • Torino, Italien
        • AOU Città della salute e della scienza di Torino
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Plymouth, Vereinigtes Königreich
        • Plymouth Hospitals NHS Trust
      • Preston, Vereinigtes Königreich
        • Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich
        • University of Sheffield
      • Stoke, Vereinigtes Königreich
        • Royal Stoke University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Wahrscheinlich laborgestützte, wahrscheinliche oder definitive ALS, wie in El Escorial Revised ALS Diagnosekriterien definiert 34
  • Krankheitsdauer ≤ 18 Monate
  • Keine Schluckbeschwerden (4 bei ALSFRS-R Schluckunterbewertung)
  • Kann reproduzierbare Lungenfunktionstests durchführen
  • Erzwungene Vitalkapazität ≥70 % des Normalwertes
  • Stabil unter Riluzol-Behandlung für 3 Monate in der Einleitungsphase
  • Kann reproduzierbare Lungenfunktionstests durchführen
  • Unterschriebene Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit Edaravon
  • Andere Ursachen für neuromuskuläre Schwäche
  • Vorhandensein anderer neurodegenerativer Erkrankungen
  • Erhebliche kognitive Beeinträchtigung, klinische Demenz oder psychiatrische Erkrankung
  • Schwere Herz- oder Lungenerkrankung
  • Andere Krankheiten, die eine funktionelle Beurteilung ausschließen
  • Andere lebensbedrohliche Krankheiten
  • Zum Zeitpunkt des Screenings ist jede Anwendung einer nicht-invasiven Beatmung (z. kontinuierlicher positiver Atemwegsdruck, nicht-invasiver positiver Atemwegsdruck auf zwei Ebenen oder nicht-invasive Volumenbeatmung) für einen beliebigen Teil des Tages oder mechanische Beatmung über Tracheotomie oder jede Form von Sauerstoffergänzung
  • Gastrointestinale Störung, die wahrscheinlich die Resorption des Studienmedikaments aus dem Gastrointestinaltrakt beeinträchtigt
  • Hat innerhalb von 30 Tagen oder fünf Halbwertszeiten des vorherigen Wirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor der Dosierung ein Prüfpräparat eingenommen
  • Jede klinisch signifikante Laboranomalie
  • Andere gleichzeitige Prüfmedikamente
  • Aktives Magengeschwür
  • Frühere Operationen oder Infektionen des Dünndarms
  • Patienten, die die Behandlungspillen zum Zeitpunkt der Aufnahme nicht problemlos schlucken können
  • Auftreten von häufigen Gallenkoliken, Galleninfektionen, schweren Anomalien der Bauchspeicheldrüse
  • Probanden, die beim Screening 40 kg (88 lbs) oder weniger wiegen
  • Aspartat-Aminotransferase- oder Alanin-Aminotransferase-Konzentrationen über dem Dreifachen der oberen Normgrenze
  • Kreatinin-Clearance 50 ml/min oder weniger
  • Frühere Exposition gegenüber Gallensäuren
  • Jede klinisch signifikante neurologische, hämatologische, autoimmune, endokrine, kardiovaskuläre, neoplastische, renale, gastrointestinale oder andere Störung, die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme des Patienten an der Studie beeinträchtigen, den Patienten einem erhöhten Risiko aussetzen oder die Interpretation verwirren könnte Studienergebnisse
  • Erwägung des Prüfarztes, aus welchem ​​Grund auch immer, dass der Proband ein ungeeigneter Kandidat für die Behandlung mit TUDCA ist oder dass der Proband den Dosierungsplan oder die Studienauswertungen nicht oder nicht einhalten kann
  • Die Patientin ist sexuell aktiv und nicht bereit, während der Studie und bis zu 90 Tage nach dem Tag der letzten Dosis eine hochwirksame Empfängnisverhütung anzuwenden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tauroursodesoxycholsäure (TUDCA)
  • Tauroursodeoxycholsäure (TUDCA) 250 mg Kapseln
  • Dosen: 4 Kapseln (1 g) zweimal täglich 10-15 Minuten nach einer Mahlzeit
  • Art der Verabreichung: oral
  • Dauer: 18 Monate
Arzneimittel: Tauroursodesoxycholsäure
  • Tauroursodeoxycholsäure (TUDCA) 250 mg Kapseln
  • Dosen: 4 Kapseln (1 g) zweimal täglich 10-15 Minuten nach einer Mahlzeit
  • Art der Verabreichung: oral
  • Dauer: 18 Monate
Andere Namen:
  • Taurolith
  • TUDCA
  • Tudcabil
Placebo-Komparator: Referenztherapie
  • Placebo-Kapseln wirkstoffidentisch
  • Dosen: 4 Kapseln (1 g) zweimal täglich 10-15 Minuten nach einer Mahlzeit
  • Art der Verabreichung: oral
  • Dauer: 18 Monate
Arzneimittel: Placebo
  • Placebo 250 mg Kapseln
  • Dosen: 4 Kapseln (1 g) zweimal täglich 10-15 Minuten nach einer Mahlzeit
  • Art der Verabreichung: oral
  • Dauer: 18 Monate

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Responder-Patienten
Zeitfenster: 18 Monate
Identifizierung der Responder-Patienten, definiert als diejenigen, die eine Verbesserung von mindestens 20 % in der ALSFRS-R-Steigung zeigen
18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überlebenszeit
Zeitfenster: 18 Monate
Überlebenszeit gemessen durch Tod oder respiratorische Insuffizienz
18 Monate
Funktionsbewertungsskala für ALS-Erkrankungen – überarbeitete Version (ALSFRS-R)
Zeitfenster: 18 Monate
Unterschied in der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in ALSFRS-R. Jede Aufgabe der Skala wird auf einer Fünf-Punkte-Skala von 0 = kann ich nicht bis 4 = normale Fähigkeit bewertet. Die Punktzahlen einzelner Items werden summiert, um eine gemeldete Punktzahl zu erzeugen, die von 0 = am schlechtesten bis 48 = am besten reicht.
18 Monate
ALS-Bewertungsfragebogen-40 (ALSAQ-40)
Zeitfenster: 18 Monate
Unterschied in der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in ALSAQ-40. Das Instrument enthält 40 Aussagen, die fünf Dimensionen des Gesundheitszustands messen: Körperliche Mobilität (10 Aussagen), Aktivitäten des täglichen Lebens und Unabhängigkeit (10 Aussagen), Essen und Trinken (5 Aussagen), Kommunikation (5 Aussagen), Emotionale Funktionsfähigkeit (10 Aussagen). ). Der Patient muss angeben, wie oft (nie, selten, manchmal, oft oder immer) die Aussage wahr war. Die Dimensionswerte werden auf einer Likert-Skala kodiert, die von 0 (beste Gesundheit gemäß Bewertung durch die Skala) bis 100 (schlechtere Gesundheit gemäß Bewertung durch das Maß) reicht.
18 Monate
Gezwungene Vitalkapazität
Zeitfenster: 18 Monate
Unterschied in der Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der forcierten Vitalkapazität
18 Monate
EuroQol 5-Dimension-5 Levels (EQ-5D-5L) Skala
Zeitfenster: 18 Monate
Unterschied in der Änderung von der Grundlinie in der EQ-5D-5L-Skala. Das EQ-5D-5L-Beschreibungssystem umfasst 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstfürsorge, gewöhnliche Aktivitäten, Schmerzen/Beschwerden und Angst/Depression). Jede Dimension hat 5 Stufen: 1.keine Probleme, 2.leichte Probleme, 3.mäßige Probleme, 4.starke Probleme, 5.extreme Probleme. Der Patient wird gebeten, seinen Gesundheitszustand anzugeben, indem er das Kästchen neben der zutreffendsten Aussage in jeder der 5 Dimensionen ankreuzt (oder ankreuzt). Diese Entscheidung führt zu einer einstelligen Zahl, die die für diese Dimension ausgewählte Ebene ausdrückt. Die Ziffern für 5 Dimensionen können zu einer 5-stelligen Zahl kombiniert werden, die den Gesundheitszustand des Patienten beschreibt. Die Zahlen 1-5 haben keine arithmetischen Eigenschaften und sollten nicht als Kardinalwert verwendet werden.
18 Monate
Skala des Medical Research Council (MRC).
Zeitfenster: 18 Monate
Unterschied in der Veränderung der Muskelkraft gegenüber dem Ausgangswert, bewertet anhand der MRC-Skala. Die Skala bewertet die Muskelkraft von 6 Muskeln (3 an den oberen und 3 an den unteren Gliedmaßen), bilateral. Jeder Muskel wird von 0 = keine Bewegung bis 5 = normale Kraft bewertet, was einen Gesamtsummenwert ergibt, der von 0 (vollständige Lähmung) bis 60 (normale Kraft) reicht.
18 Monate
Niveau der Neurofilamente
Zeitfenster: 18 Monate
Wirkung von TUDCA auf die Neurofilamentspiegel im Vergleich zu Placebo
18 Monate
MMP-9-Ebenen
Zeitfenster: 18 Monate
Wirkung von TUDCA auf die MMP-9-Expression im Vergleich zu Placebo
18 Monate
Langfristige Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 18 Monate
beurteilt durch Nebenwirkung, Begleitbehandlung, körperliche Untersuchung, Vitalfunktionen sowie routinemäßige hämatologische und biochemische Analysen
18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Humanitas Mirasole SpA

Mitarbeiter

KU Leuven
UMC Utrecht
University of Sheffield
Istituto Superiore di Sanità
University of Ulm
University Hospital, Tours
European Commission
University of Dublin, Trinity College
Bruschettini S.r.l.
Motor Neurone Disease Association

Ermittler

  • Studienstuhl: Alberto Albanese, MD, Humanitas Mirasole SpA

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Februar 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Januar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • H2020/755094/2017/IT-01
  • 2018-002722-22 (EudraCT-Nummer)
  • 755094 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: European Commission)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Sobald der Datensatz analysiert wurde, wird eine vollständige, bereinigte, anonymisierte Kopie der endgültigen Daten, die zur Durchführung der abschließenden Analysen verwendet wurden, zur Verfügung gestellt, um in weiteren Studien von den Forschungspartnern oder von anderen Forschungsgruppen und Klinikern verwendet zu werden.

Um Missbrauch und Fehlinterpretationen zu verhindern, werden relevante Studienmetadaten (wie Studienprotokoll, Fallberichtsformulare, Dokumentation mit Informationen über die Methodik und Verfahren zur Erhebung der Daten, Definition von Variablen und statistischen Codes) in einem Datenspeicher mit a geteilt stabile URL. Die Anonymität der Patienten und die Einhaltung gesetzlicher Vorschriften werden während aller Schritte der Datenübertragung gewährleistet.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Drei Monate nach dem Dateneingabeprozess und der endgültigen Datenpflege

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die Daten werden nur qualifizierten benannten Personen (Methodologen, Biostatistikern) anderer akademischer Einrichtungen auf Anfrage zur Verfügung gestellt. Für den Zugriff auf Dateien ist eine Benutzerregistrierung erforderlich.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Amyotrophe Lateralsklerose (ALS)

Klinische Studien zur Tauroursodesoxycholsäure

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