TUDCA 作为 ALS 患者附加治疗的安全性和有效性 (TUDCA-ALS)
2023年7月7日 更新者：Humanitas Mirasole SpA
牛磺熊去氧胆酸 (TUDCA) 作为肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者附加治疗的安全性和有效性
这是一项 III 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估牛磺熊去氧胆酸 (TUDCA) 作为附加治疗对受肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 影响的患者的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
登记的患者将被随机分配到两个治疗组之一：TUDCA 或口服相同的安慰剂。 两组将以一比一的比例进行随机化。
TUDCA 将以 1 克每天两次（每天 2 克）的剂量口服给药，持续 18 个月。 患者还将以 50 mg 每天两次（每天 100 mg）的剂量服用利鲁唑。
患者随机化将在 12 周（3 个月）的筛选（导入）期后进行，每 6 周进行 3 次评估。 试验阶段的临床评估将每三个月进行一次。 这将允许测量开始治疗（活性药物或安慰剂）前后的进展率。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
337
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Berlin、德国
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Dresden、德国
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
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Essen、德国
- Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
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Hannover、德国
- Medizinische Hochschule Hannover
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Jena、德国
- Universitatsklinikum Jena
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Ulm、德国
- Universität Ulm
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Milano、意大利
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano
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Milano、意大利
- NEuroMuscular Omnicentre. Fondazione Serena Onlus
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Napoli、意大利
- AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
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Rozzano、意大利
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
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Terni、意大利
- Azienda ospedaliera Santa Maria di Terni
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Torino、意大利
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
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Leuven、比利时
- Katholieke Universiteit Leuven
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Bordeaux、法国
- Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux
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Limoges、法国
- Centre Hospitalier Universitaire Limoges
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Montpellier、法国
- Centre hospitalier universitaire de Montpellier
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Tours、法国
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
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Dublin、爱尔兰
- Trinity College Dublin
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Liverpool、英国
- The Walton Centre NHS Foundation Trust
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Plymouth、英国
- Plymouth Hospitals NHS Trust
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Preston、英国
- Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Salford、英国
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Sheffield、英国
- University of Sheffield
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Stoke、英国
- Royal Stoke University Hospital
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Utrecht、荷兰
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据 El Escorial 修订版 ALS 诊断标准 34 定义的可能的实验室支持的、可能的或确定的 ALS
- 病程≤18个月
- 无吞咽困难（ALSFRS-R 吞咽分项评分为 4）
- 能够进行可重复的肺功能测试
- 用力肺活量≥正常值的70%
- 在导入期利鲁唑治疗稳定 3 个月
- 能够进行可重复的肺功能测试
- 签署知情同意书
排除标准：
- 依达拉奉治疗
- 神经肌肉无力的其他原因
- 存在其他神经退行性疾病
- 严重的认知障碍、临床痴呆或精神疾病
- 严重的心脏或肺部疾病
- 排除功能评估的其他疾病
- 其他危及生命的疾病
- 在筛选时，任何无创通气的使用（例如 持续气道正压通气、无创双水平气道正压通气或无创容积通气），或通过气管切开术进行机械通气，或进行任何形式的氧气补充
- 胃肠道疾病可能会影响研究药物从胃肠道的吸收
- 在服药前 30 天或前药的五个半衰期（以较长者为准）内服用过任何研究药物
- 任何有临床意义的实验室异常
- 其他同时进行的研究药物
- 活动性消化性溃疡
- 既往手术或小肠感染
- 入组时无法轻易吞服治疗药物的患者
- 经常发生胆绞痛、胆道感染、严重的胰腺异常
- 筛选时体重不超过 88 磅（40 公斤）的受试者
- 天冬氨酸转氨酶或丙氨酸转氨酶浓度超过正常上限的 3 倍
- 肌酐清除率 50 毫升/分钟或更少
- 以前接触过胆汁酸
- 研究者认为可能干扰受试者参与研究、使受试者处于增加的风险或混淆对研究结果
- 出于任何原因，研究者认为受试者不适合接受 TUDCA，或者受试者不能或不太可能遵守给药方案或研究评估
- 患者性活跃，在研究期间和最后一次给药后的 90 天内不愿意使用高效避孕措施
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：牛磺熊去氧胆酸 (TUDCA)
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其他名称：
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安慰剂比较：参考疗法
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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反应患者数
大体时间：18个月
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识别有反应的患者定义为 ALSFRS-R 斜率至少改善 20% 的患者
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18个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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生存时间
大体时间：18个月
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以死亡或呼吸功能不全来衡量的生存时间
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18个月
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ALS疾病功能评定量表-修订版（ALSFRS-R）
大体时间：18个月
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ALSFRS-R 中与基线变化的差异。
量表的每项任务都采用五分制评分，从 0 = 不能做，到 4 = 正常能力。
将单个项目分数相加以生成报告分数，范围从 0 = 最差到 48 = 最好。
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18个月
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ALS 评估问卷 40 (ALSAQ-40)
大体时间：18个月
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ALSAQ-40 中与基线的变化差异。
该工具包含 40 个衡量健康状态五个维度的陈述：身体活动能力（10 个陈述）、日常生活活动和独立性（10 个陈述）、饮食（5 个陈述）、交流（5 个陈述）、情绪功能（10 个陈述） ).
患者必须指出陈述的真实频率（从不、很少、有时、经常或总是）。
维度分数按李克特量表编码，范围从 0（按量表评估的最佳健康状况）到 100（按测量评估的较差健康状况）。
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18个月
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用力肺活量
大体时间：18个月
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用力肺活量与基线变化的差异
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18个月
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EuroQol 5-Dimension-5 Levels (EQ-5D-5L) 量表
大体时间：18个月
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EQ-5D-5L 量表中与基线的变化差异。
EQ-5D-5L 描述系统包括 5 个维度（活动能力、自我护理、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁）。
每个维度有5个级别：1.没有问题，2.轻微问题，3.中等问题，4.严重问题，5.极度问题。
要求患者根据 5 个维度中每个维度中最合适的陈述在方框中打勾（或打叉），以表明他/她的健康状况。
此决定会产生一个 1 位数字，表示为该维度选择的级别。
5 个维度的数字可以组合成描述患者健康状况的 5 位数字。
数字 1-5 没有算术性质，不应用作基数。
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18个月
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医学研究委员会 (MRC) 量表
大体时间：18个月
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MRC 量表评估的肌肉力量与基线变化的差异。
该量表对双侧 6 块肌肉（上肢 3 块，下肢 3 块）的肌力进行评分。
每块肌肉的评分从 0 = 无运动到 5 = 正常力量，总分从 0（完全瘫痪）到 60（正常力量）。
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18个月
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神经丝水平
大体时间：18个月
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与安慰剂相比，TUDCA 对神经丝水平的影响
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18个月
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MMP-9水平
大体时间：18个月
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与安慰剂相比，TUDCA 对 MMP-9 表达的影响
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18个月
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长期安全性和耐受性
大体时间：18个月
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通过不良反应、伴随治疗、体格检查、生命体征以及常规血液学和生化分析进行评估
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18个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 学习椅：Alberto Albanese, MD、Humanitas Mirasole SpA
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年2月22日
初级完成 (估计的)
2023年12月31日
研究完成 (估计的)
2023年12月31日
研究注册日期
首次提交
2019年1月4日
首先提交符合 QC 标准的
2019年1月8日
首次发布 (实际的)
2019年1月11日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月7日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- H2020/755094/2017/IT-01
- 2018-002722-22 (EudraCT编号)
- 755094 (其他赠款/资助编号：European Commission)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
一旦对数据集进行了分析，将提供用于进行最终分析的最终数据的完整、干净、匿名的副本，以供研究合作伙伴或其他研究小组和临床医生在进一步研究中使用。
为防止滥用和误解，相关研究元数据（如研究方案、病例报告表、提供有关用于收集数据的方法和程序的信息的文档、变量定义和统计代码）将在数据存储库中与稳定的网址。 在数据传输的所有步骤中，都将确保患者匿名和遵守法律。
IPD 共享时间框架
数据输入过程和最终数据管理三个月后
IPD 共享访问标准
根据要求，数据将仅提供给其他学术机构的合格指定人员（方法学家、生物统计学家）。
需要用户注册才能访问文件。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 分析代码
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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