Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A TUDCA biztonságossága és hatékonysága kiegészítő kezelésként ALS-ben szenvedő betegeknél (TUDCA-ALS)

2023. július 7. frissítette: Humanitas Mirasole SpA

A tauroursodeoxycholic (TUDCA) biztonságossága és hatékonysága kiegészítő kezelésként az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegeknél

Ez egy III. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat, amely a tauroursodeoxycholic (TUDCA) biztonságosságát és hatékonyságát értékeli az amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) sújtott betegek kiegészítő kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A beiratkozott betegeket véletlenszerűen besorolják a két kezelési kar egyikébe: TUDCA vagy azonos placebo orális adagolás esetén. A randomizálást 1:1 arányban hajtják végre a két karon.

A TUDCA-t szájon át, naponta kétszer 1 g-os (napi 2 g) adagban adják be 18 hónapon keresztül. A betegek napi kétszer 50 mg-os (100 mg-os) riluzolt is kapnak.

A betegek randomizálására 12 hetes (3 hónapos) szűrési (bevezető) időszak után kerül sor, 3 értékeléssel 6 hetes időközönként. A vizsgálati szakaszban háromhavonta klinikai értékeléseket végeznek. Ez lehetővé teszi a progresszió mértékének mérését a kezelés (akár aktív, akár placebo) megkezdése előtt és után.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

337

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Belgium
      • Leuven, Belgium
        • Katholieke Universiteit Leuven
  • Egyesült Királyság
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Plymouth, Egyesült Királyság
        • Plymouth Hospitals Nhs Trust
      • Preston, Egyesült Királyság
        • Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Egyesült Királyság
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Egyesült Királyság
        • University of Sheffield
      • Stoke, Egyesült Királyság
        • Royal Stoke University Hospital
  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux
      • Limoges, Franciaország
        • Centre Hospitalier Universitaire Limoges
      • Montpellier, Franciaország
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier
      • Tours, Franciaország
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Németország
      • Berlin, Németország
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Dresden, Németország
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Essen, Németország
        • Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
      • Hannover, Németország
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Németország
        • Universitätsklinikum Jena
      • Ulm, Németország
        • Universitat Ulm
  • Olaszország
      • Milano, Olaszország
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Olaszország
        • NEuroMuscular Omnicentre. Fondazione Serena Onlus
      • Napoli, Olaszország
        • AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Rozzano, Olaszország
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
      • Terni, Olaszország
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
      • Torino, Olaszország
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Írország
      • Dublin, Írország
        • Trinity College Dublin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Valószínű, laboratóriumilag támogatott, valószínű vagy határozott ALS, az El Escorial Revised ALS diagnosztikai kritériumai szerint 34
  • A betegség időtartama ≤ 18 hónap
  • Nincs nyelési nehézség (4 az ALSFRS-R nyelési részpontszámnál)
  • Képes reprodukálható tüdőfunkciós vizsgálatok elvégzésére
  • A kényszerített vitálkapacitás a normál érték ≥70%-a
  • Stabil riluzol-kezelés mellett 3 hónapig a bevezető időszakban
  • Képes reprodukálható tüdőfunkciós vizsgálatok elvégzésére
  • Aláírt, tájékozott beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Kezelés edaravonnal
  • A neuromuszkuláris gyengeség egyéb okai
  • Egyéb neurodegeneratív betegségek jelenléte
  • Jelentős kognitív károsodás, klinikai demencia vagy pszichiátriai betegség
  • Súlyos szív- vagy tüdőbetegség
  • Egyéb betegségek, amelyek kizárják a funkcionális értékelést
  • Egyéb életveszélyes betegségek
  • A szűrés időpontjában minden non-invazív lélegeztetés (pl. folyamatos pozitív légúti nyomás, nem invazív kétszintű pozitív légúti nyomás vagy non-invazív volumenlélegeztetés) a nap bármely részében, vagy mechanikus lélegeztetés tracheostomián keresztül, vagy bármilyen oxigénpótlással
  • Emésztőrendszeri rendellenesség, amely valószínűleg rontja a vizsgált gyógyszer gyomor-bél traktusból történő felszívódását
  • az adagolás előtt bevett bármilyen vizsgálati vizsgálati gyógyszert az előző szertől számított 30 napon belül vagy öt felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
  • Bármilyen klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés
  • Egyéb egyidejűleg alkalmazott vizsgálati gyógyszerek
  • Aktív peptikus fekély
  • Korábbi műtétek vagy vékonybél fertőzések
  • Azok a betegek, akik a beiratkozáskor nem tudják könnyen lenyelni a terápiás tablettákat
  • Gyakori epekólika, epefertőzések, súlyos hasnyálmirigy-rendellenességek előfordulása
  • Azok az alanyok, akiknek súlya 40 kg vagy kevesebb a szűréskor
  • Az aszpartát-aminotranszferáz vagy alanin-aminotranszferáz koncentrációja több mint háromszorosa a normálérték felső határának
  • Kreatinin-clearance 50 ml/perc vagy kevesebb
  • Korábbi epesavakkal való érintkezés
  • Bármilyen klinikailag jelentős neurológiai, hematológiai, autoimmun, endokrin, kardiovaszkuláris, neoplasztikus, vese-, gasztrointesztinális vagy egyéb rendellenesség, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja az alanynak a vizsgálatban való részvételét, fokozott kockázatnak teheti ki az alanyt, vagy megzavarhatja az alany értelmezését. tanulmányi eredmények
  • Ha a vizsgáló bármilyen okból úgy ítéli meg, hogy az alany nem alkalmas a TUDCA-ra, vagy hogy az alany nem tud, vagy nem valószínű, hogy megfelel az adagolási ütemtervnek vagy a vizsgálati értékeléseknek.
  • A beteg szexuálisan aktív, és nem hajlandó rendkívül hatékony fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálat alatt és az utolsó adag napját követő 90 napig

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Tauroursodeoxikólsav (TUDCA)
  • Tauroursodeoxycholic acid (TUDCA) 250 mg kapszula
  • Adagolás: 4 kapszula (1 g) naponta kétszer 10-15 perccel étkezés után
  • Az alkalmazás módja: szájon át
  • Időtartam: 18 hónap
Drog: Tauruszodezoxikólsav
  • Tauroursodeoxycholic acid (TUDCA) 250 mg kapszula
  • Adagolás: 4 kapszula (1 g) naponta kétszer 10-15 perccel étkezés után
  • Az alkalmazás módja: szájon át
  • Időtartam: 18 hónap
Más nevek:
  • Taurolit
  • TUDCA
  • Tudcabil
Placebo Comparator: Referenciaterápia
  • A hatóanyaggal azonos placebo kapszulák
  • Adagolás: 4 kapszula (1 g) naponta kétszer 10-15 perccel étkezés után
  • Az alkalmazás módja: szájon át
  • Időtartam: 18 hónap
Drog: Placebo
  • Placebo 250 mg kapszula
  • Adagolás: 4 kapszula (1 g) naponta kétszer 10-15 perccel étkezés után
  • Az alkalmazás módja: szájon át
  • Időtartam: 18 hónap

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A reagáló betegek száma
Időkeret: 18 hónap
A reagáló betegek azonosítása: azok, akik legalább 20%-os javulást mutatnak az ALSFRS-R meredekségében
18 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Túlélési idő
Időkeret: 18 hónap
A halálozással vagy légzési elégtelenséggel mért túlélési idő
18 hónap
ALS-betegség funkcionális besorolási skála – felülvizsgált változat (ALSFRS-R)
Időkeret: 18 hónap
Az ALSFRS-R változásának különbsége a kiindulási értékhez képest. A skála minden feladatát egy ötfokú skálán értékeljük, 0 = nem tud, 4 = normál képesség. Az egyes tételek pontszámait összeadják, így a jelentésben szereplő pontszám 0 = legrosszabb és 48 = legjobb között mozog.
18 hónap
ALS Assessment Questionnaire-40 (ALSAQ-40)
Időkeret: 18 hónap
Az ALSAQ-40 változásának különbsége a kiindulási értékhez képest. Az eszköz 40 állítást tartalmaz, amelyek az egészségi állapot öt dimenzióját mérik: fizikai mobilitás (10 állítás), mindennapi életvitel és függetlenség (10 állítás), evés és ivás (5 állítás), kommunikáció (5 állítás), érzelmi működés (10 állítás). ). A páciensnek jeleznie kell, hogy az állítás milyen gyakran (soha, ritkán, néha, gyakran vagy mindig) volt igaz. A dimenziópontszámok egy likert-skálán vannak kódolva, 0-tól (a skála által értékelt legjobb egészségi állapot) 100-ig (rosszabb egészségi állapot a mérés alapján).
18 hónap
Kényszerített életképesség
Időkeret: 18 hónap
Különbség az alapvonalhoz képest a kényszerített életkapacitásban
18 hónap
EuroQol 5-Dimension-5 Levels (EQ-5D-5L) skála
Időkeret: 18 hónap
A változás eltérése az alapvonaltól az EQ-5D-5L skálán. Az EQ-5D-5L leíró rendszer 5 dimenzióból áll (mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kényelmetlenség és szorongás/depresszió). Minden dimenziónak 5 szintje van: 1.nincs probléma, 2.enyhe probléma, 3.közepes probléma, 4.súlyos probléma, 5.szélsőséges probléma. A pácienst arra kérik, hogy jelezze egészségi állapotát az 5 dimenzió mindegyikében a legmegfelelőbb állítás melletti négyzetbe való bepipálással (vagy kereszttel). Ez a döntés egy 1 jegyű számot eredményez, amely kifejezi az adott dimenzióhoz kiválasztott szintet. Az 5 dimenzió számjegyei kombinálhatók egy 5 jegyű számmal, amely leírja a páciens egészségi állapotát. Az 1-től 5-ig tartó számoknak nincs számtani tulajdonsága, és nem használhatók kardinális pontszámként.
18 hónap
Orvosi Kutatási Tanács (MRC) skála
Időkeret: 18 hónap
Az MRC skálával értékelt izomerő változásának eltérése az alapvonaltól. A skála 6 izom izomerejét értékeli (3 a felső és 3 az alsó végtagoknál), kétoldalilag. Minden egyes izom 0 = nincs mozgás és 5 = normál erő között van, így az összesített pontszám 0-tól (teljes bénulás) 60-ig (normál erő) terjed.
18 hónap
A neurofilamentumok szintjei
Időkeret: 18 hónap
A TUDCA hatása a neurofilamentum szintjére a placebóval összehasonlítva
18 hónap
MMP-9 szintek
Időkeret: 18 hónap
A TUDCA hatása az MMP-9 expressziójára a placebóval összehasonlítva
18 hónap
Hosszú távú biztonság és tolerálhatóság
Időkeret: 18 hónap
mellékhatás, egyidejű kezelés, fizikális vizsgálat, életjelek és rutin hematológiai és biokémiai elemzések alapján értékelik
18 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Humanitas Mirasole SpA

Együttműködők

KU Leuven
UMC Utrecht
University of Sheffield
Istituto Superiore di Sanità
University of Ulm
University Hospital, Tours
European Commission
University of Dublin, Trinity College
Bruschettini S.r.l.
Motor Neurone Disease Association

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Alberto Albanese, MD, Humanitas Mirasole SpA

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. február 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2023. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2023. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. január 4.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. január 8.

Első közzététel (Tényleges)

2019. január 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. július 7.

Utolsó ellenőrzés

2023. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • H2020/755094/2017/IT-01
  • 2018-002722-22 (EudraCT szám)
  • 755094 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: European Commission)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az adatkészlet elemzése után a végső elemzések elvégzéséhez felhasznált végső adatok teljes, megtisztított, anonimizált másolata elérhetővé válik, hogy a kutatópartnerek vagy más kutatócsoportok és klinikusok további vizsgálatokhoz felhasználhassák.

A visszaélések és félreértelmezések megelőzése érdekében a releváns vizsgálati metaadatokat (például a vizsgálati protokollt, az esetjelentés-űrlapokat, az adatgyűjtés módszertanáról és eljárásairól információt nyújtó dokumentációt, a változók meghatározását és a statisztikai kódot) egy adattárban osztják meg egy stabil URL. A betegek anonimitását és a törvényi megfelelést az adattovábbítás minden lépése során biztosítjuk.

IPD megosztási időkeret

Három hónappal az adatbeviteli folyamat és a végső adatkezelés után

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Az adatokat kérésre csak más felsőoktatási intézmények szakképzett, kijelölt személyei (módszerészek, biostatisztikusok) bocsátják rendelkezésre. A fájlok eléréséhez felhasználói regisztráció szükséges.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis (ALS)

Klinikai vizsgálatok a Tauruszodezoxikólsav

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel