ALS 환자의 추가 치료로서 TUDCA의 안전성 및 효능 (TUDCA-ALS)
2023년 7월 7일 업데이트: Humanitas Mirasole SpA
근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자의 추가 치료로서 타우로소데옥시콜산(TUDCA)의 안전성 및 효능
이것은 근위축성 측삭 경화증(ALS)의 영향을 받는 환자의 추가 치료로서 타우루르소데옥시콜산(TUDCA)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상, 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
등록된 환자는 TUDCA 또는 경구 경로에 의한 동일한 위약의 두 치료군 중 하나로 무작위 배정됩니다. 무작위화는 두 팔에 대해 1:1 비율로 수행됩니다.
TUDCA는 18개월 동안 1g 1일 2회(1일 2g) 용량으로 경구 투여된다. 환자는 또한 riluzole을 1일 2회 50 mg(1일 100 mg)의 용량으로 복용하게 됩니다.
환자 무작위화는 6주 간격으로 3회 평가와 함께 12주(3개월)의 스크리닝(도입) 기간 후에 수행됩니다. 시험 단계 동안의 임상 평가는 3개월마다 수행됩니다. 이를 통해 치료 시작 전과 후의 진행률을 측정할 수 있습니다(활성 또는 위약).
연구 유형
중재적
등록 (실제)
337
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Berlin, 독일
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Dresden, 독일
- Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
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Essen, 독일
- Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
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Hannover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover
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Jena, 독일
- Universitatsklinikum Jena
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Ulm, 독일
- Universität Ulm
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Leuven, 벨기에
- Katholieke Universiteit Leuven
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Dublin, 아일랜드
- Trinity College Dublin
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Liverpool, 영국
- The Walton Centre NHS Foundation Trust
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Plymouth, 영국
- Plymouth Hospitals NHS Trust
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Preston, 영국
- Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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Salford, 영국
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Sheffield, 영국
- University of Sheffield
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Stoke, 영국
- Royal Stoke University Hospital
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Milano, 이탈리아
- IRCCS Istituto Auxologico Italiano
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Milano, 이탈리아
- NEuroMuscular Omnicentre. Fondazione Serena Onlus
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Napoli, 이탈리아
- AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
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Rozzano, 이탈리아
- IRCCS Istituto Clinico Humanitas
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Terni, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
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Torino, 이탈리아
- AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
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Bordeaux, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux
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Limoges, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire Limoges
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Montpellier, 프랑스
- Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier
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Tours, 프랑스
- Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- El Escorial 개정된 ALS 진단 기준 34에 의해 정의된 대로 실험실 지원, 개연성 또는 확실한 ALS
- 질병 기간 ≤ 18개월
- 삼키기 어려움 없음(ALSFRS-R 삼키기 하위 점수에서 4)
- 재현 가능한 폐 기능 검사 수행 가능
- 강제 폐활량 ≥정상의 70%
- 도입기 3개월간 riluzole 투여로 안정
- 재현 가능한 폐 기능 검사 수행 가능
- 서명된 동의서
제외 기준:
- 에다라본으로 치료
- 신경근 약화의 다른 원인
- 다른 신경퇴행성 질환의 존재
- 상당한 인지 장애, 임상적 치매 또는 정신 질환
- 심각한 심장 또는 폐 질환
- 기능 평가를 배제하는 기타 질병
- 기타 생명을 위협하는 질병
- 스크리닝 시 비침습적 인공호흡(예: 지속적인 양압, 비침습적 이중 수준 양압 또는 비침습적 용적 환기), 또는 기관 절개술을 통한 기계적 환기 또는 모든 형태의 산소 보충
- 위장관에서 연구 약물의 흡수를 손상시킬 가능성이 있는 위장 장애
- 투약 전 30일 또는 이전 약제의 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 조사 연구 약물을 복용했습니다.
- 임상적으로 유의한 검사실 이상
- 기타 동시 조사 약물
- 활성 소화성 궤양
- 소장의 이전 수술 또는 감염
- 등록 시 치료약을 쉽게 삼킬 수 없는 환자
- 빈번한 담도 산통, 담도 감염, 심한 췌장 이상 발생
- 스크리닝 시 체중이 40kg(88lbs) 이하인 피험자
- Aspartate aminotransferase 또는 alanine aminotransferase 농도가 정상 상한치의 3배 이상
- 크레아티닌 청소율 50ml/min 이하
- 담즙산에 대한 이전 노출
- 임의의 임상적으로 유의한 신경학적, 혈액학적, 자가면역, 내분비, 심혈관, 신생물, 신장, 위장관, 또는 연구자의 의견으로 피험자의 연구 참여를 방해하거나, 피험자를 증가된 위험에 놓이게 하거나, 연구에 대한 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 기타 장애 연구 결과
- 어떤 이유로든 피험자가 TUDCA를 받기에 부적합한 후보이거나 피험자가 투약 일정 또는 연구 평가를 준수할 수 없거나 따를 가능성이 없다고 조사관이 고려함
- 환자가 성적으로 활동적이며 연구 기간 동안 및 마지막 투여일로부터 최대 90일까지 매우 효과적인 피임법을 사용하지 않을 것입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: TUDCA(타우우르소데옥시콜산)
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다른 이름들:
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위약 비교기: 참조 요법
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응답자 환자 수
기간: 18개월
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ALSFRS-R 기울기에서 최소 20%의 개선을 보이는 것으로 정의된 응답자 환자 식별
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18개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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생존 시간
기간: 18개월
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사망 또는 호흡 부전으로 측정한 생존 시간
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18개월
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ALS 질병 기능 등급 척도 - 개정판(ALSFRS-R)
기간: 18개월
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ALSFRS-R에서 기준선과의 변화 차이.
척도의 각 작업은 0 = 할 수 없음에서 4 = 정상 능력까지 5점 척도로 평가됩니다.
개별 항목 점수를 합산하여 0 = 최악에서 48 = 최고 범위의 보고된 점수를 생성합니다.
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18개월
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ALS 평가 설문지-40(ALSAQ-40)
기간: 18개월
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ALSAQ-40에서 기준선과의 변화 차이.
이 도구에는 건강 상태의 5가지 차원을 측정하는 40개의 문항이 포함되어 있습니다: 신체적 이동성(10문장), 일상 생활 활동 및 독립성(10문장), 먹고 마시기(5문장), 의사소통(5문장), 감정 기능(10문장) ).
환자는 그 진술이 얼마나 자주(전혀, 거의, 가끔, 자주 또는 항상) 사실인지 표시해야 합니다.
차원 점수는 0(척도에 의해 평가된 최상의 건강)에서 100(측정에 의해 평가된 더 나쁜 건강) 범위의 리커트 척도로 코드화됩니다.
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18개월
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강제 폐활량
기간: 18개월
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강제 폐활량의 기준선과의 변화 차이
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18개월
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EuroQol 5-Dimension-5 레벨(EQ-5D-5L) 저울
기간: 18개월
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EQ-5D-5L 척도에서 기준선과의 변화 차이.
EQ-5D-5L 기술 시스템은 5가지 차원(이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편 및 불안/우울)으로 구성됩니다.
각 차원에는 5개의 수준이 있습니다: 1.문제 없음, 2.약간 문제, 3.보통 문제, 4.심각한 문제, 5.극단적인 문제.
환자는 각 5차원에서 가장 적절한 진술에 대해 상자에 표시(또는 십자 표시)하여 자신의 건강 상태를 나타내도록 요청받습니다.
이 결정으로 인해 해당 차원에 대해 선택된 수준을 나타내는 1자리 숫자가 생성됩니다.
5개 차원의 숫자는 환자 건강 상태를 설명하는 5자리 숫자로 결합될 수 있습니다.
숫자 1-5는 산술 속성이 없으며 기수 점수로 사용해서는 안 됩니다.
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18개월
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의료 연구 위원회(MRC) 규모
기간: 18개월
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MRC 척도에 의해 평가된 근력의 기준선과의 변화 차이.
이 척도는 6개 근육(상지 3개, 하지 3개)의 근력을 양측으로 평가합니다.
각 근육은 0(움직임 없음)에서 5(정상 강도)까지 등급이 매겨져 0(전체 마비)에서 60(정상 강도) 범위의 총 합계 점수를 제공합니다.
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18개월
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신경필라멘트 수준
기간: 18개월
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위약과 비교하여 신경필라멘트 수준에 대한 TUDCA의 효과
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18개월
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MMP-9 수준
기간: 18개월
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위약과 비교하여 MMP-9 발현에 대한 TUDCA의 효과
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18개월
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장기적인 안전성 및 내약성
기간: 18개월
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부작용, 병용 치료, 신체 검사, 활력 징후 및 일상적인 혈액학 및 생화학 분석을 통해 평가
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18개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 연구 의자: Alberto Albanese, MD, Humanitas Mirasole SpA
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 2월 22일
기본 완료 (추정된)
2023년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2023년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 1월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 1월 8일
처음 게시됨 (실제)
2019년 1월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 7일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- H2020/755094/2017/IT-01
- 2018-002722-22 (EudraCT 번호)
- 755094 (기타 보조금/기금 번호: European Commission)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
데이터 세트가 분석되면 최종 분석을 수행하는 데 사용되는 최종 데이터의 완전하고 정리된 익명화된 사본을 연구 파트너 또는 다른 연구 그룹 및 임상의가 추가 연구에 사용할 수 있습니다.
오용 및 오해를 방지하기 위해 관련 연구 메타데이터(예: 연구 프로토콜, 사례 보고서 양식, 데이터 수집에 사용되는 방법론 및 절차에 대한 정보를 제공하는 문서, 변수 정의 및 통계 코드)가 데이터 저장소에서 공유됩니다. 안정적인 URL. 데이터 전송의 모든 단계에서 환자의 익명성과 법적 준수가 보장됩니다.
IPD 공유 기간
데이터 입력 프로세스 및 최종 데이터 큐레이션 후 3개월
IPD 공유 액세스 기준
데이터는 요청 시 다른 교육 기관에서 자격을 갖춘 지정된 사람(방법론자, 생물통계학자)에게만 제공됩니다.
파일에 액세스하려면 사용자 등록이 필요합니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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