Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność TUDCA jako leczenia uzupełniającego u pacjentów dotkniętych ALS (TUDCA-ALS)

7 lipca 2023 zaktualizowane przez: Humanitas Mirasole SpA

Bezpieczeństwo i skuteczność tauroursodeoksycholicy (TUDCA) jako leczenia uzupełniającego u pacjentów dotkniętych stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie III fazy, prowadzone w grupach równoległych, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności tauroursodeoksycholicy (TUDCA) jako leczenia uzupełniającego u pacjentów dotkniętych stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zarejestrowani pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup leczenia: TUDCA lub identycznego placebo podawanego drogą doustną. Randomizacja zostanie przeprowadzona w stosunku jeden do jednego dla obu ramion.

TUDCA będzie podawany doustnie w dawce 1 g dwa razy dziennie (2 g dziennie) przez 18 miesięcy. Pacjenci będą również przyjmować riluzol w dawce 50 mg dwa razy dziennie (100 mg dziennie).

Randomizacja pacjentów odbędzie się po okresie przesiewowym (wprowadzającym) trwającym 12 tygodni (3 miesiące) z 3 ocenami w odstępach 6-tygodniowych. Oceny kliniczne podczas fazy próbnej będą przeprowadzane co trzy miesiące. Umożliwi to pomiar tempa progresji przed i po rozpoczęciu leczenia (aktywnym lub placebo).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

337

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Katholieke Universiteit Leuven
  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux
      • Limoges, Francja
        • Centre Hospitalier Universitaire Limoges
      • Montpellier, Francja
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier
      • Tours, Francja
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Trinity College Dublin
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Dresden, Niemcy
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Essen, Niemcy
        • Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
      • Hannover, Niemcy
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Niemcy
        • Universitätsklinikum Jena
      • Ulm, Niemcy
        • Universitat Ulm
  • Włochy
      • Milano, Włochy
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Włochy
        • NEuroMuscular Omnicentre. Fondazione Serena Onlus
      • Napoli, Włochy
        • AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Rozzano, Włochy
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
      • Terni, Włochy
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
      • Torino, Włochy
        • AOU Citta della Salute e della Scienza di Torino
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo
        • Plymouth Hospitals Nhs Trust
      • Preston, Zjednoczone Królestwo
        • Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo
        • University of Sheffield
      • Stoke, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Stoke University Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Prawdopodobny laboratoryjnie potwierdzony, prawdopodobny lub określony ALS, zgodnie z kryteriami diagnostycznymi El Escorial Revised ALS 34
  • Czas trwania choroby ≤ 18 miesięcy
  • Brak trudności w połykaniu (4 przy podskali połykania według ALSFRS-R)
  • Możliwość wykonywania powtarzalnych testów czynnościowych płuc
  • Wymuszona pojemność życiowa ≥70% normy
  • Stabilność podczas leczenia riluzolem przez 3 miesiące w okresie wstępnym
  • Możliwość wykonywania powtarzalnych testów czynnościowych płuc
  • Podpisana świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Leczenie edarawonem
  • Inne przyczyny osłabienia nerwowo-mięśniowego
  • Obecność innych chorób neurodegeneracyjnych
  • Znaczne upośledzenie funkcji poznawczych, demencja kliniczna lub choroba psychiczna
  • Ciężka choroba serca lub płuc
  • Inne choroby wykluczające ocenę czynnościową
  • Inne zagrażające życiu choroby
  • W czasie badania przesiewowego jakiekolwiek zastosowanie wentylacji nieinwazyjnej (np. ciągłe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych, nieinwazyjne dwupoziomowe dodatnie ciśnienie w drogach oddechowych lub nieinwazyjna wentylacja objętościowa) przez dowolną część dnia lub wentylacja mechaniczna przez tracheostomię lub jakakolwiek forma suplementacji tlenem
  • Zaburzenia żołądkowo-jelitowe, które mogą zaburzać wchłanianie badanego leku z przewodu pokarmowego
  • Przyjął dowolny badany lek w ciągu 30 dni lub pięciu okresów półtrwania wcześniejszego leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy, przed podaniem dawki
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne
  • Inne jednocześnie badane leki
  • Aktywny wrzód trawienny
  • Przebyta operacja lub infekcje jelita cienkiego
  • Pacjenci niezdolni do łatwego połykania tabletek leczniczych w momencie rejestracji
  • Występowanie częstej kolki żółciowej, zakażenia dróg żółciowych, ciężkie nieprawidłowości trzustki
  • Osoby, które ważą 88 funtów (40 kg) lub mniej podczas badania przesiewowego
  • Stężenia aminotransferazy asparaginianowej lub aminotransferazy alaninowej ponad 3-krotnie przekraczające górną granicę normy
  • Klirens kreatyniny 50 ml/min lub mniej
  • Wcześniejsza ekspozycja na kwasy żółciowe
  • Jakiekolwiek istotne klinicznie zaburzenie neurologiczne, hematologiczne, autoimmunologiczne, endokrynologiczne, sercowo-naczyniowe, nowotworowe, nerkowe, żołądkowo-jelitowe lub inne, które w opinii badacza mogłoby zakłócić udział uczestnika w badaniu, narazić go na zwiększone ryzyko lub zakłócić interpretację wyniki badań
  • Uznanie przez badacza, z jakiegokolwiek powodu, że pacjent nie jest odpowiednim kandydatem do otrzymania TUDCA lub że uczestnik nie jest w stanie lub jest mało prawdopodobne, aby zastosował się do schematu dawkowania lub oceny badania
  • Pacjentka jest aktywna seksualnie i nie chce stosować wysoce skutecznej antykoncepcji w trakcie badania i do 90 dni po dniu przyjęcia ostatniej dawki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kwas tauroursodeoksycholowy (TUDCA)
  • Kwas tauroursodeoksycholowy (TUDCA) 250 mg kapsułki
  • Dawki: 4 kapsułki (1 g) dwa razy dziennie 10-15 minut po posiłku
  • Sposób podania: doustnie
  • Czas trwania: 18 miesięcy
Lek: Kwas tauroursodeoksycholowy
  • Kwas tauroursodeoksycholowy (TUDCA) 250 mg kapsułki
  • Dawki: 4 kapsułki (1 g) dwa razy dziennie 10-15 minut po posiłku
  • Sposób podania: doustnie
  • Czas trwania: 18 miesięcy
Inne nazwy:
  • Taurolit
  • TUDCA
  • Tudcabil
Komparator placebo: Terapia referencyjna
  • Kapsułki placebo identyczne ze związkiem aktywnym
  • Dawki: 4 kapsułki (1 g) dwa razy dziennie 10-15 minut po posiłku
  • Sposób podania: doustnie
  • Czas trwania: 18 miesięcy
Lek: Placebo
  • Kapsułki placebo 250 mg
  • Dawki: 4 kapsułki (1 g) dwa razy dziennie 10-15 minut po posiłku
  • Sposób podania: doustnie
  • Czas trwania: 18 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z odpowiedzią
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Identyfikacja pacjentów z odpowiedzią zdefiniowaną jako wykazujących poprawę o co najmniej 20% w nachyleniu ALSFRS-R
18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas przeżycia
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Czas przeżycia mierzony śmiercią lub niewydolnością oddechową
18 miesięcy
Skala oceny funkcjonalnej choroby ALS - wersja poprawiona (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Różnica w zmianie od wartości początkowej w ALSFRS-R. Każde zadanie na skali jest oceniane na pięciostopniowej skali od 0 = nie potrafię, do 4 = normalna zdolność. Wyniki poszczególnych pozycji są sumowane, aby uzyskać zgłoszony wynik w zakresie od 0 = najgorszy do 48 = najlepszy.
18 miesięcy
Kwestionariusz oceny ALS-40 (ALSAQ-40)
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Różnica w zmianie od wartości początkowej w ALSAQ-40. Narzędzie zawiera 40 stwierdzeń, które mierzą pięć wymiarów stanu zdrowia: Mobilność fizyczna (10 stwierdzeń), Czynności życia codziennego i samodzielność (10 stwierdzeń), Jedzenie i picie (5 stwierdzeń), Komunikacja (5 stwierdzeń), Funkcjonowanie emocjonalne (10 stwierdzeń). ). Pacjent musi wskazać, jak często (nigdy, rzadko, czasami, często lub zawsze) stwierdzenie było prawdziwe. Wyniki wymiarów są kodowane na skali Likerta, od 0 (najlepszy stan zdrowia oceniany za pomocą skali) do 100 (gorszy stan zdrowia oceniany za pomocą środka).
18 miesięcy
Wymuszona pojemność życiowa
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Różnica w zmianie od wartości początkowej w natężonej pojemności życiowej
18 miesięcy
Skala EuroQol 5-Dimension-5 Levels (EQ-5D-5L).
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Różnica w zmianie od wartości wyjściowej w skali EQ-5D-5L. System opisowy EQ-5D-5L obejmuje 5 wymiarów (mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja). Każdy wymiar ma 5 poziomów: 1. brak problemów, 2. niewielkie problemy, 3. umiarkowane problemy, 4. poważne problemy, 5. ekstremalne problemy. Pacjent proszony jest o wskazanie swojego stanu zdrowia poprzez zaznaczenie (lub postawienie krzyżyka) kratki przy najwłaściwszym stwierdzeniu w każdym z 5 wymiarów. Decyzja ta skutkuje jednocyfrową liczbą wyrażającą poziom wybrany dla tego wymiaru. Cyfry dla 5 wymiarów można połączyć w 5-cyfrową liczbę opisującą stan zdrowia pacjenta. Liczby 1-5 nie mają właściwości arytmetycznych i nie powinny być używane jako punktacja główna.
18 miesięcy
Skala Medical Research Council (MRC).
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Różnica w zmianie siły mięśniowej względem wartości wyjściowej ocenianej za pomocą skali MRC. Skala ocenia siłę mięśni 6 mięśni (3 kończyn górnych i 3 kończyn dolnych), obustronnie. Każdy mięsień jest oceniany od 0 = brak ruchu do 5 = normalna siła, co daje całkowity wynik w zakresie od 0 (całkowity paraliż) do 60 (normalna siła).
18 miesięcy
Poziomy neurofilamentów
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Wpływ TUDCA na poziomy neurofilamentów w porównaniu z placebo
18 miesięcy
Poziomy MMP-9
Ramy czasowe: 18 miesięcy
Wpływ TUDCA na ekspresję MMP-9 w porównaniu z placebo
18 miesięcy
Długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 18 miesięcy
oceniane na podstawie działania niepożądanego, jednoczesnego leczenia, badania fizykalnego, parametrów życiowych oraz rutynowych analiz hematologicznych i biochemicznych
18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Humanitas Mirasole SpA

Współpracownicy

KU Leuven
UMC Utrecht
University of Sheffield
Istituto Superiore di Sanità
University of Ulm
University Hospital, Tours
European Commission
University of Dublin, Trinity College
Bruschettini S.r.l.
Motor Neurone Disease Association

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Alberto Albanese, MD, Humanitas Mirasole SpA

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • H2020/755094/2017/IT-01
  • 2018-002722-22 (Numer EudraCT)
  • 755094 (Inny numer grantu/finansowania: European Commission)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Po przeanalizowaniu zbioru danych, kompletna, oczyszczona, zanonimizowana kopia ostatecznych danych wykorzystanych do przeprowadzenia ostatecznych analiz zostanie udostępniona do wykorzystania w dalszych badaniach przez partnerów badawczych lub przez inne grupy badawcze i klinicystów.

Aby zapobiec niewłaściwemu wykorzystaniu i błędnej interpretacji, odpowiednie metadane badania (takie jak protokół badania, formularze opisów przypadków, dokumentacja zawierająca informacje o metodologii i procedurach stosowanych do gromadzenia danych, definicja zmiennych i kod statystyczny) zostaną udostępnione w repozytorium danych z stabilny adres URL. Anonimowość pacjentów i zgodność z prawem będą zapewnione na wszystkich etapach przesyłania danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Trzy miesiące po procesie wprowadzania danych i ostatecznym przechowywaniu danych

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane będą udostępniane wyłącznie wyznaczonym, wykwalifikowanym osobom (metodologom, biostatystom) z innych jednostek naukowych, na żądanie. Aby uzyskać dostęp do plików, wymagana będzie rejestracja użytkownika.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kwas tauroursodeoksycholowy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj