Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

TUDCA:n turvallisuus ja tehokkuus lisähoitona potilailla, joilla on ALS (TUDCA-ALS)

perjantai 7. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Humanitas Mirasole SpA

Tauroursodeoksikolin (TUDCA) turvallisuus ja teho lisähoitona potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

Tämä on vaiheen III, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus, jossa arvioidaan tauroursodeoksikolin (TUDCA) turvallisuutta ja tehoa lisähoitona potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen osallistuvat potilaat satunnaistetaan toiseen kahdesta hoitohaarasta: TUDCA tai identtinen lumelääke suun kautta. Satunnaistaminen suoritetaan suhteessa yksi yhteen kahdelle haaralle.

TUDCAa annetaan suun kautta annoksella 1 g kahdesti päivässä (2 g päivässä) 18 kuukauden ajan. Potilaat saavat myös rilutsolia annoksella 50 mg kahdesti vuorokaudessa (100 mg vuorokaudessa).

Potilaiden satunnaistaminen tapahtuu 12 viikon (3 kuukauden) seulontajakson (sisäänkäynnistyksen) jälkeen ja 3 arviointia 6 viikon välein. Kokeiluvaiheen kliiniset arvioinnit tehdään kolmen kuukauden välein. Tämä mahdollistaa etenemisnopeuden mittaamisen ennen hoidon aloittamista ja sen jälkeen (joko aktiivinen tai lumelääke).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

337

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Belgia
      • Leuven, Belgia
        • Katholieke Universiteit Leuven
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Trinity College Dublin
  • Italia
      • Milano, Italia
        • IRCCS Istituto Auxologico Italiano
      • Milano, Italia
        • NEuroMuscular Omnicentre. Fondazione Serena Onlus
      • Napoli, Italia
        • AOU Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli"
      • Rozzano, Italia
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
      • Terni, Italia
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
      • Torino, Italia
        • AOU Città della Salute e della Scienza di Torino
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux
      • Limoges, Ranska
        • Centre Hospitalier Universitaire Limoges
      • Montpellier, Ranska
        • Centre Hospitalier Universitaire de Montpellier
      • Tours, Ranska
        • Centre Hospitalier Régional Universitaire de Tours
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Dresden, Saksa
        • Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
      • Essen, Saksa
        • Alfried Krupp Krankenhaus Rüttenscheid
      • Hannover, Saksa
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Saksa
        • Universitätsklinikum Jena
      • Ulm, Saksa
        • Universitat Ulm
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • The Walton Centre NHS Foundation Trust
      • Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Plymouth Hospitals Nhs Trust
      • Preston, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University of Sheffield
      • Stoke, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Stoke University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Todennäköinen laboratorion tukema, todennäköinen tai selvä ALS, kuten El Escorialin tarkistettu ALS-diagnostiikkakriteeri 34 määrittelee
  • Sairauden kesto ≤ 18 kuukautta
  • Ei nielemisvaikeuksia (4 ALSFRS-R:n nielemisalapisteellä)
  • Pystyy suorittamaan toistettavia keuhkojen toimintakokeita
  • Pakotettu vitaalikapasiteetti ≥70 % normaalista
  • Stabiili rilutsolihoidolla 3 kuukauden ajan aloitusjakson aikana
  • Pystyy suorittamaan toistettavia keuhkojen toimintakokeita
  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  • Hoito edaravonilla
  • Muita hermo-lihasheikkouden syitä
  • Muiden neurodegeneratiivisten sairauksien esiintyminen
  • Merkittävä kognitiivinen heikentyminen, kliininen dementia tai psykiatrinen sairaus
  • Vaikea sydän- tai keuhkosairaus
  • Muut sairaudet, jotka estävät toiminnallisen arvioinnin
  • Muut henkeä uhkaavat sairaudet
  • Seulonnan aikana ei-invasiivisen ventilaation käyttö (esim. jatkuva positiivinen hengitysteiden paine, ei-invasiivinen kaksitasoinen positiivinen hengitysteiden paine tai ei-invasiivinen tilavuusventilaatio) mihin tahansa vuorokauden osaan tai mekaaninen ventilaatio trakeostomialla tai millä tahansa happilisähoidolla
  • Ruoansulatuskanavan häiriö, joka todennäköisesti heikentää tutkimuslääkkeen imeytymistä maha-suolikanavasta
  • on ottanut mitä tahansa tutkimuslääkettä 30 päivän tai viiden puoliintumisajan kuluessa aiemmasta lääkkeestä, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen annostelua
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeama
  • Muut samanaikaiset tutkimuslääkkeet
  • Aktiivinen peptinen haava
  • Aiempi leikkaus tai ohutsuolen infektiot
  • Potilaat, jotka eivät voi helposti niellä hoitopillereitä ilmoittautumisen yhteydessä
  • Toistuvien sappikoliikkien, sappitieinfektioiden, vakavien haiman poikkeavuuksien esiintyminen
  • Koehenkilöt, jotka painavat seulonnassa 88 paunaa (40 kg) tai vähemmän
  • Aspartaattiaminotransferaasi- tai alaniiniaminotransferaasipitoisuudet yli 3 kertaa normaalin ylärajan
  • Kreatiniinipuhdistuma 50 ml/min tai vähemmän
  • Aiempi altistuminen sappihapoille
  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä neurologinen, hematologinen, autoimmuuni-, endokriininen, kardiovaskulaarinen, neoplastinen, munuaisten, maha-suolikanavan tai muu häiriö, joka voi tutkijan mielestä häiritä koehenkilön osallistumista tutkimukseen, asettaa koehenkilön lisääntyneeseen riskiin tai hämmentää tutkimuksen tulkintaa. tutkimustulokset
  • Jos tutkija jostain syystä katsoo, että tutkittava ei ole sopiva ehdokas saamaan TUDCA:ta tai että tutkittava ei pysty tai ei todennäköisesti noudata annostusaikataulua tai tutkimusarvioita
  • Potilas on seksuaalisesti aktiivinen eikä ole halukas käyttämään erittäin tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana eikä 90 päivään viimeisen annoksen jälkeen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tauroursodeoksikoolihappo (TUDCA)
  • Tauroursodeoksikoolihappo (TUDCA) 250 mg kapselit
  • Annostus: 4 kapselia (1 g) kahdesti päivässä 10-15 minuuttia aterian jälkeen
  • Antotapa: suun kautta
  • Kesto: 18 kuukautta
Lääke: Tauroursodeoksikoolihappo
  • Tauroursodeoksikoolihappo (TUDCA) 250 mg kapselit
  • Annostus: 4 kapselia (1 g) kahdesti päivässä 10-15 minuuttia aterian jälkeen
  • Antotapa: suun kautta
  • Kesto: 18 kuukautta
Muut nimet:
  • Tauroliitti
  • TUDCA
  • Tudcabil
Placebo Comparator: Viiteterapia
  • Lumekapselit ovat identtisiä aktiivisen aineen kanssa
  • Annostus: 4 kapselia (1 g) kahdesti päivässä 10-15 minuuttia aterian jälkeen
  • Antotapa: suun kautta
  • Kesto: 18 kuukautta
Lääke: Plasebo
  • Placebo 250 mg kapselit
  • Annostus: 4 kapselia (1 g) kahdesti päivässä 10-15 minuuttia aterian jälkeen
  • Antotapa: suun kautta
  • Kesto: 18 kuukautta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastaavien potilaiden määrä
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Vastaavien potilaiden tunnistaminen, jotka määritellään potilaiksi, joiden ALSFRS-R-kaltevuus parani vähintään 20 %
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Selviytymisaika
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Eloonjäämisaika mitattuna kuolemalla tai hengitysvajauksella
18 kuukautta
ALS-taudin toiminnallinen arviointiasteikko - tarkistettu versio (ALSFRS-R)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
ALSFRS-R:n muutoksen ero lähtötasosta. Asteikon jokainen tehtävä arvioidaan viiden pisteen asteikolla 0 = ei osaa, 4 = normaali kyky. Yksittäisten kohteiden pisteet lasketaan yhteen, jolloin saadaan raportoitu pistemäärä, joka vaihtelee välillä 0 = huonoin - 48 = paras.
18 kuukautta
ALS Assessment Questionnaire-40 (ALSAQ-40)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
ALSAQ-40:n muutoksen ero lähtötasosta. Instrumentti sisältää 40 väitettä, jotka mittaavat viittä terveydentilan ulottuvuutta: fyysinen liikkuvuus (10 väitettä), päivittäisen elämän ja itsenäisyyden aktiviteetit (10 lausuntoa), syöminen ja juominen (5 lausuntoa), viestintä (5 lausuntoa), emotionaalinen toiminta (10 väitettä). ). Potilaan on ilmoitettava, kuinka usein (Ei koskaan, Harvoin, Joskus, Usein tai Aina) väite on ollut totta. Ulottuvuuspisteet koodataan likert-asteikolla, joka vaihtelee 0:sta (asteikolla arvioitu paras terveys) 100:aan (mitan huonompi terveys).
18 kuukautta
Pakotettu elintärkeä kapasiteetti
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Pakotetun elinvoimakapasiteetin muutoksen ero lähtötasosta
18 kuukautta
EuroQol 5-Dimension-5 Levels (EQ-5D-5L) asteikko
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Muutoksen ero lähtötasosta EQ-5D-5L-asteikolla. EQ-5D-5L kuvaavassa järjestelmässä on 5 ulottuvuutta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus). Jokaisella ulottuvuudella on 5 tasoa: 1. ei ongelmia, 2. vähäisiä ongelmia, 3. kohtalaisia ​​ongelmia, 4. vakavat ongelmat, 5. äärimmäiset ongelmat. Potilasta pyydetään ilmoittamaan terveydentilansa rastittamalla (tai laittamalla rasti) ruutuun sopivimman väitteen kohdalla kussakin viidestä ulottuvuudesta. Tämä päätös johtaa 1-numeroiseen numeroon, joka ilmaisee kyseiselle ulottuvuudelle valitun tason. Viiden ulottuvuuden numerot voidaan yhdistää 5-numeroiseksi numeroksi, joka kuvaa potilaan terveydentilaa. Numeroilla 1-5 ei ole aritmeettisia ominaisuuksia, eikä niitä tule käyttää pääpistemääränä.
18 kuukautta
Medical Research Councilin (MRC) mittakaavassa
Aikaikkuna: 18 kuukautta
MRC-asteikolla arvioitu lihasvoiman muutoksen ero lähtötasosta. Asteikko arvioi 6 lihaksen lihasvoimaa (3 yläraajoissa ja 3 alaraajoissa) molemmin puolin. Jokainen lihas luokitellaan arvosta 0 = ei liikettä, 5 = normaali voima, mikä antaa kokonaispistemäärän, joka vaihtelee 0:sta (kokonaishalvaus) 60:een (normaali voima).
18 kuukautta
Neurofilamenttien tasot
Aikaikkuna: 18 kuukautta
TUDCA:n vaikutus neurofilamenttitasoihin verrattuna lumelääkkeeseen
18 kuukautta
MMP-9 tasot
Aikaikkuna: 18 kuukautta
TUDCA:n vaikutus MMP-9:n ilmentymiseen verrattuna lumelääkkeeseen
18 kuukautta
Pitkäaikainen turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: 18 kuukautta
arvioitu haittavaikutusten, samanaikaisen hoidon, fyysisen tutkimuksen, elintoimintojen ja rutiininomaisten hematologisten ja biokemiallisten analyysien avulla
18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Humanitas Mirasole SpA

Yhteistyökumppanit

KU Leuven
UMC Utrecht
University of Sheffield
Istituto Superiore di Sanità
University of Ulm
University Hospital, Tours
European Commission
University of Dublin, Trinity College
Bruschettini S.r.l.
Motor Neurone Disease Association

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Alberto Albanese, MD, Humanitas Mirasole SpA

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 22. helmikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 31. joulukuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 4. tammikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. tammikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 11. tammikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. heinäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. heinäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • H2020/755094/2017/IT-01
  • 2018-002722-22 (EudraCT-numero)
  • 755094 (Muu apuraha/rahoitusnumero: European Commission)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Kun aineisto on analysoitu, lopullisten analyysien tekemisessä käytetystä lopullisesta tiedosta tulee täydellinen, puhdistettu, anonymisoitu kopio tutkimuskumppanien tai muiden tutkimusryhmien ja kliinikkojen jatkotutkimuksiin käytettäväksi.

Väärinkäytön ja väärintulkintojen estämiseksi asiaankuuluvat tutkimuksen metatiedot (kuten tutkimusprotokolla, tapausraporttilomakkeet, asiakirjat, jotka tarjoavat tietoa tiedon keräämiseen käytetyistä menetelmistä ja menettelyistä, muuttujien määritelmät ja tilastokoodi) jaetaan tietovarastoon vakaa URL-osoite. Potilaan nimettömyys ja lainmukaisuus varmistetaan kaikissa tiedonsiirron vaiheissa.

IPD-jaon aikakehys

Kolme kuukautta tietojen syöttöprosessin ja lopullisen tietojen kuroinnin jälkeen

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tietoja luovutetaan pyynnöstä vain päteville nimetyille henkilöille (metodologit, biostatistikot) muista korkeakouluista. Tiedostojen käyttö edellyttää käyttäjän rekisteröitymistä.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Tauroursodeoksikoolihappo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa