輸血依存性ベータサラセミアまたはその他のまれな貧血の被験者におけるSP-420
2020年9月30日 更新者：Abfero Pharmaceuticals, Inc
輸血依存性ベータサラセミアまたはその他のまれな貧血の被験者におけるSP 420の多施設、非盲検、52週間の用量漸増研究
この研究の目的は、SP-420の安全性と忍容性、および定期的な輸血を必要とするベータサラセミアまたはその他のまれな貧血の被験者の鉄分を下げるという点での有効性をテストすることです.
調査の概要
研究の種類
介入
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上
- β-サラセミア（ホモ接合体または複合ヘテロ接合体）またはその他のまれな貧血（再生不良性貧血、純粋な赤血球異形成など）に続発する鉄過剰症で、慢性的な RBC 輸血および鉄キレート療法が必要
- -スクリーニング訪問前の少なくとも4週間の安定した用量の鉄キレート化
- -スクリーニング時の体重≧35kg
- -SP-420の初回投与の7日前（±3日）および現在の研究期間中、現在の鉄キレート療法を中止する意思がある
- -ベースライン訪問の2週間前に取得されたR2-MRIのLIC≧5および≦25 mg / g乾燥重量
- -ベースライン訪問の2週間前に取得されたMRIで取得された心臓T2 *スコア> 12ミリ秒
除外基準:
- 妊娠中または授乳中
- -局所基底細胞または扁平上皮細胞皮膚がんまたは局所前立腺がんを除く現在の悪性腫瘍、または悪性腫瘍に対する免疫療法、化学療法または放射線療法を受けている
- 現在の骨髄異形成症候群
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が正常、非代償性肝硬変、またはスクリーニング時の腹水の上限の4倍を超える
- -臨床的に重要な腎疾患の過去の病歴（治験責任医師による）
- -スクリーニング中の血清クレアチニンが正常の上限を超えている
- -スクリーニング中の尿タンパク質とクレアチニンの比率> 0.5 mg / mg
- 心機能障害または心不全の進行中の症状
- -末梢感覚神経障害、末梢運動神経障害、またはスクリーニング時の感覚異常を含む神経障害の進行中の症状
- -30日以内に別の治験薬を受け取った、または治験の1日目から90日以内に治験抗体を受け取った
- -PIの意見では、研究の実施を妨げるその他の状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1
SP-420 は最初は 28 mg/kg
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口から自己投与
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実験的：コホート 2
56 mg/kg で最初に SP -20
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口から自己投与
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実験的：コホート3
SP-420 は、最初は 84 mg/kg で
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口から自己投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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治療に伴う有害事象（AE）の発生率
時間枠：24週目
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24週目
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治療に伴う有害事象（AE）の発生率
時間枠：52週目
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52週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインからの R2-MRI 上の肝鉄濃度 (LIC) の変化
時間枠：24週目
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24週目
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ベースラインからの R2-MRI 上の肝鉄濃度 (LIC) の変化
時間枠：52週目
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52週目
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ベースラインからの T2*-MRI の心臓鉄含有量 (CIC) の変化
時間枠：24週目
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24週目
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ベースラインからの T2*-MRI の心臓鉄含有量 (CIC) の変化
時間枠：52週目
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52週目
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ベースラインからキレート剤によって除去された総鉄量 (mg)
時間枠：24週目
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24週目
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ベースラインからキレート剤によって除去された総鉄量 (mg)
時間枠：52週目
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52週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Ali Taher, MD, PhD、American University of Beirut Medical center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2020年8月1日
一次修了 (予想される)
2022年9月1日
研究の完了 (予想される)
2023年1月1日
試験登録日
最初に提出
2019年1月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年1月10日
最初の投稿 (実際)
2019年1月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年10月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年9月30日
最終確認日
2020年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。