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SP-420 bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder anderen seltenen Anämien

30. September 2020 aktualisiert von: Abfero Pharmaceuticals, Inc

Multizentrische, offene, 52-wöchige Dosiseskalationsstudie von SP 420 bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie oder anderen seltenen Anämien

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von SP-420 und seine Wirksamkeit in Bezug auf die Eisensenkung bei Patienten mit Beta-Thalassämie oder anderen seltenen Anämien, die regelmäßige Bluttransfusionen benötigen, zu testen.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • University of Toronto- University Health Network
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Siriraj Hospital
  • Truthahn
      • İzmir, Truthahn
        • Ege University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mindestens 18 Jahre alt
  • Eisenüberladung als Folge von β-Thalassämie (homozygot oder zusammengesetzt heterozygot) oder anderen seltenen Anämien (z. B. aplastische Anämie, reine Erythrozytendysplasie), die chronische Erythrozytentransfusionen und eine Eisenchelattherapie erfordern
  • Auf einer stabilen Dosis Eisenchelat für mindestens 4 Wochen vor dem Screening-Besuch
  • Gewicht ≥35 kg beim Screening
  • Bereit, die aktuelle Eisenchelattherapie 7 Tage (± 3 Tage) vor der ersten Dosis von SP-420 und für die Dauer der aktuellen Studie abzusetzen
  • LIC ≥5 und ≤25 mg/g Trockengewicht auf dem R2-MRT, das innerhalb von 2 Wochen vor dem Basisbesuch erhalten wurde
  • Kardialer T2*-Score > 12 ms, erhalten auf der MRT, die innerhalb von 2 Wochen vor dem Baseline-Besuch erhalten wurde

Ausschlusskriterien:

  • Schwanger oder stillend
  • Aktuelle Malignität mit Ausnahme von lokalisiertem Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom oder lokalisiertem Prostatakrebs oder Immuntherapie, Chemotherapie oder Strahlentherapie wegen einer Malignität erhalten
  • Aktuelles myelodysplastisches Syndrom
  • Alanin-Aminotransferase (ALT) > 4-fache Obergrenze der normalen, dekompensierten Zirrhose oder Aszites beim Screening
  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Nierenerkrankung (gemäß dem Hauptprüfarzt)
  • Serum-Kreatinin größer als die Obergrenze des Normalwerts während des Screenings
  • Protein-Kreatinin-Verhältnis im Urin > 0,5 mg/mg während des Screenings
  • Anhaltende Symptome einer Herzfunktionsstörung oder -insuffizienz
  • Anhaltende Symptome einer Neuropathie, einschließlich peripherer sensorischer Neuropathie, peripherer motorischer Neuropathie oder Parästhesie beim Screening
  • Erhalt eines anderen Prüfmedikaments innerhalb von 30 Tagen oder eines Prüfantikörpers innerhalb von 90 Tagen nach Tag 1 der Studie
  • Andere Bedingung, die nach Ansicht des PI die Durchführung der Studie beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
SP-420 anfänglich bei 28 mg/kg
Arzneimittel: SP-420
Selbst verabreicht durch den Mund
Experimental: Kohorte 2
SP-20 anfänglich bei 56 mg/kg
Arzneimittel: SP-420
Selbst verabreicht durch den Mund
Experimental: Kohorte 3
SP-420 anfänglich bei 84 mg/kg
Arzneimittel: SP-420
Selbst verabreicht durch den Mund

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Die Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: Woche 24
Woche 24
Die Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Eisenkonzentration in der Leber (LIC) im R2-MRT gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 24
Woche 24
Veränderung der Eisenkonzentration in der Leber (LIC) im R2-MRT gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Veränderung des kardialen Eisengehalts (CIC) im T2*-MRT gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 24
Woche 24
Veränderung des kardialen Eisengehalts (CIC) im T2*-MRT gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Durch Chelatbildner entferntes Gesamteisen (in mg) von der Grundlinie
Zeitfenster: Woche 24
Woche 24
Durch Chelatbildner entferntes Gesamteisen (in mg) von der Grundlinie
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Abfero Pharmaceuticals, Inc

Ermittler

  • Hauptermittler: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. August 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. September 2022

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Januar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Januar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Oktober 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. September 2020

Zuletzt verifiziert

1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SP-420-705

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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