SP-420 em indivíduos com beta-talassemia dependente de transfusão ou outras anemias raras
30 de setembro de 2020 atualizado por: Abfero Pharmaceuticals, Inc
Estudo multicêntrico, aberto, de 52 semanas, de escalonamento de dose de SP 420 em indivíduos com talassemia beta dependente de transfusão ou outras anemias raras
O objetivo deste estudo é testar a segurança e tolerabilidade do SP-420 e sua eficácia em termos de redução de ferro em indivíduos com beta-talassemia ou outras anemias raras que precisam de transfusões de sangue regulares.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pelo menos 18 anos
- Sobrecarga de ferro secundária a β-talassemia (homozigoto ou heterozigoto composto) ou outras anemias raras (p.
- Em uma dose estável de quelação de ferro por pelo menos 4 semanas antes da consulta de triagem
- Peso ≥35 kg na triagem
- Disposto a descontinuar a terapia de quelação de ferro atual 7 dias (± 3 dias) antes da primeira dose de SP-420 e durante o estudo atual
- LIC ≥5 e ≤25 mg/g de peso seco no R2-MRI obtido dentro de 2 semanas antes da visita inicial
- Pontuação T2* cardíaca > 12 ms obtida na ressonância magnética obtida dentro de 2 semanas antes da consulta inicial
Critério de exclusão:
- Grávida ou amamentando
- Malignidade atual, com exceção de câncer de pele basocelular ou espinocelular localizado ou câncer de próstata localizado ou está recebendo imunoterapia, quimioterapia ou radioterapia para uma malignidade
- Síndrome mielodisplásica atual
- Alanina aminotransferase (ALT) >4 vezes o limite superior de normal, cirrose descompensada ou ascite na triagem
- História passada de doença renal clinicamente significativa (de acordo com o investigador principal)
- Creatinina sérica maior que o limite superior do normal durante a triagem
- Proporção de proteína para creatinina na urina > 0,5 mg/mg durante a triagem
- Sintomas contínuos de disfunção ou insuficiência cardíaca
- Sintomas contínuos de neuropatia, incluindo neuropatia sensorial periférica, neuropatia motora periférica ou parestesia na triagem
- Recebeu outro medicamento experimental dentro de 30 dias ou anticorpo experimental dentro de 90 dias do dia 1 do estudo
- Outra condição que, na opinião do PI, interferiria na condução do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Coorte 1
SP-420 inicialmente a 28 mg/kg
|
Auto-administrado por via oral
|
|
Experimental: Coorte 2
SP -20 inicialmente a 56 mg/kg
|
Auto-administrado por via oral
|
|
Experimental: Coorte 3
SP-420 inicialmente a 84 mg/kg
|
Auto-administrado por via oral
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
A incidência de eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento
Prazo: Semana 24
|
Semana 24
|
|
A incidência de eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento
Prazo: Semana 52
|
Semana 52
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Alteração na concentração de ferro hepático (LIC) em R2-MRI desde o início
Prazo: Semana 24
|
Semana 24
|
|
Alteração na concentração de ferro hepático (LIC) em R2-MRI desde o início
Prazo: Semana 52
|
Semana 52
|
|
Alteração no conteúdo de ferro cardíaco (CIC) em T2*-MRI desde o início
Prazo: Semana 24
|
Semana 24
|
|
Alteração no conteúdo de ferro cardíaco (CIC) em T2*-MRI desde o início
Prazo: Semana 52
|
Semana 52
|
|
Ferro total removido por quelante (em mg) da linha de base
Prazo: Semana 24
|
Semana 24
|
|
Ferro total removido por quelante (em mg) da linha de base
Prazo: Semana 52
|
Semana 52
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de agosto de 2020
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de setembro de 2022
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de janeiro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de janeiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de janeiro de 2019
Primeira postagem (Real)
14 de janeiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
5 de outubro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de setembro de 2020
Última verificação
1 de setembro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- SP-420-705
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .