SP-420 在患有输血依赖性β-地中海贫血或其他罕见贫血的受试者中
2020年9月30日 更新者：Abfero Pharmaceuticals, Inc
SP 420 在输血依赖性β-地中海贫血或其他罕见贫血患者中的多中心、开放标签、52 周、剂量递增研究
本研究的目的是测试 SP-420 的安全性和耐受性，以及它在降低需要定期输血的 β-地中海贫血或其他罕见贫血患者体内铁含量方面的功效。
研究概览
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 至少 18 岁
- 继发于 β-地中海贫血（纯合子或复合杂合子）或其他罕见贫血（例如，再生障碍性贫血、纯红细胞发育不良）的铁过载需要长期红细胞输注和铁螯合疗法
- 在筛选访问前至少 4 周服用稳定剂量的铁螯合剂
- 筛选时体重≥35 kg
- 愿意在 SP-420 首次给药前 7 天（± 3 天）和当前研究期间停止当前的铁螯合疗法
- 基线访视前 2 周内获得的 R2-MRI 上的 LIC ≥5 且≤25 mg/g 干重
- 基线访视前 2 周内获得的 MRI 心脏 T2* 评分 > 12 毫秒
排除标准：
- 怀孕或哺乳
- 目前患有恶性肿瘤，局部基底细胞或鳞状细胞皮肤癌或局部前列腺癌除外，或正在接受针对恶性肿瘤的免疫疗法、化学疗法或放射疗法
- 目前的骨髓增生异常综合征
- 筛选时谷丙转氨酶 (ALT) > 4 倍正常上限、失代偿性肝硬化或腹水
- 有临床意义的肾脏疾病的既往史（根据首席研究员）
- 筛选期间血清肌酐大于正常值上限
- 筛选期间尿蛋白与肌酐比 > 0.5 mg/mg
- 心功能不全或衰竭的持续症状
- 神经病变的持续症状，包括周围感觉神经病变、周围运动神经病变或筛选时的感觉异常
- 在研究第 1 天后的 30 天内接受过另一种研究药物或在 90 天内接受过研究抗体
- PI认为会干扰研究进行的其他情况
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：队列 1
SP-420 初始剂量为 28 mg/kg
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自行口服
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实验性的：队列 2
SP -20 最初为 56 mg/kg
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自行口服
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实验性的：队列 3
SP-420 初始剂量为 84 mg/kg
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自行口服
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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治疗中出现的不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：第 24 周
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第 24 周
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治疗中出现的不良事件 (AE) 的发生率
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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R2-MRI 上肝铁浓度 (LIC) 从基线的变化
大体时间：第 24 周
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第 24 周
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R2-MRI 上肝铁浓度 (LIC) 从基线的变化
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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T2*-MRI 上心脏铁含量 (CIC) 从基线的变化
大体时间：第 24 周
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第 24 周
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T2*-MRI 上心脏铁含量 (CIC) 从基线的变化
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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螯合剂从基线去除的总铁量（mg）
大体时间：第 24 周
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第 24 周
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螯合剂从基线去除的总铁量（mg）
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ali Taher, MD, PhD、American University of Beirut Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (预期的)
2020年8月1日
初级完成 (预期的)
2022年9月1日
研究完成 (预期的)
2023年1月1日
研究注册日期
首次提交
2019年1月8日
首先提交符合 QC 标准的
2019年1月10日
首次发布 (实际的)
2019年1月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年10月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年9月30日
最后验证
2020年9月1日
更多信息
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