SP-420 transzfúziófüggő béta-talaszémiában vagy más ritka anémiában szenvedő betegeknél
2020. szeptember 30. frissítette: Abfero Pharmaceuticals, Inc
Multicentrikus, nyílt, 52 hetes, dózis-eszkalációs vizsgálat az SP 420-ról transzfúziófüggő béta-thalassamiában vagy más ritka anémiában szenvedő alanyokon
Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy tesztelje az SP-420 biztonságosságát és tolerálhatóságát, valamint hatékonyságát a vasszint csökkentésében béta-thalassemiában vagy más ritka anémiában szenvedő betegeknél, akiknek rendszeres vérátömlesztésre van szükségük.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Legalább 18 éves
- A β-talaszémia (homozigóta vagy összetett heterozigóta) vagy más ritka anémiák (pl. aplasztikus anémia, tiszta vörösvértest-dysplasia) okozta másodlagos vastúlterhelés, amely krónikus vörösvértest-transzfúziót és vaskelátképző terápiát igényel
- A szűrővizsgálat előtt legalább 4 hétig stabil adag vaskelátot alkalmazva
- Súly ≥35 kg szűréskor
- hajlandó megszakítani a jelenlegi vaskelátképző terápiát 7 nappal (± 3 nappal) az SP-420 első adagja előtt és a jelenlegi vizsgálat időtartama alatt
- LIC ≥5 és ≤25 mg/g száraz tömeg az R2-MRI-n, amelyet a kiindulási vizit előtt 2 héten belül kaptunk
- Szív T2* pontszám > 12 msec, amelyet a kiindulási vizit előtt 2 héten belül elvégzett MRI-n kaptak
Kizárási kritériumok:
- Terhes vagy szoptató
- Jelenlegi rosszindulatú daganat, kivéve a lokalizált bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrákot vagy lokalizált prosztatarákot, vagy rosszindulatú daganat miatt immunterápiában, kemoterápiában vagy sugárterápiában részesül
- Jelenlegi myelodysplasiás szindróma
- Alanin-aminotranszferáz (ALT) a normál felső határának négyszerese, dekompenzált cirrhosis vagy ascites a szűréskor
- Klinikailag jelentős vesebetegség a múltban (a kutatóvezető szerint)
- A szérum kreatinin szintje meghaladja a normál érték felső határát a szűrés során
- A vizelet fehérje-kreatinin aránya > 0,5 mg/mg a szűrés során
- A szívműködési zavar vagy szívelégtelenség folyamatos tünetei
- A neuropátia folyamatos tünetei, beleértve a perifériás szenzoros neuropátiát, perifériás motoros neuropátiát vagy paresztéziát a szűrés során
- A vizsgálat első napjától számított 30 napon belül másik vizsgálati gyógyszert vagy 90 napon belül vizsgálati antitestet kapott
- Egyéb feltétel, amely a PI véleménye szerint zavarná a vizsgálat lefolytatását
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kohorsz
SP-420 kezdetben 28 mg/kg
|
Önadagolás szájon át
|
|
Kísérleti: 2. kohorsz
SP -20 kezdetben 56 mg/kg
|
Önadagolás szájon át
|
|
Kísérleti: 3. kohorsz
SP-420 kezdetben 84 mg/kg
|
Önadagolás szájon át
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kezelés során felmerülő mellékhatások (AE) előfordulása
Időkeret: 24. hét
|
24. hét
|
|
A kezelés során felmerülő mellékhatások (AE) előfordulása
Időkeret: 52. hét
|
52. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A máj vaskoncentrációjának (LIC) változása az R2-MRI-n a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 24. hét
|
24. hét
|
|
A máj vaskoncentrációjának (LIC) változása az R2-MRI-n a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 52. hét
|
52. hét
|
|
A szív vastartalmának (CIC) változása a T2*-MRI-n a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 24. hét
|
24. hét
|
|
A szív vastartalmának (CIC) változása a T2*-MRI-n a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 52. hét
|
52. hét
|
|
A kelátképző által eltávolított összes vas (mg-ban) az alapvonalhoz képest
Időkeret: 24. hét
|
24. hét
|
|
A kelátképző által eltávolított összes vas (mg-ban) az alapvonalhoz képest
Időkeret: 52. hét
|
52. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
2020. augusztus 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2022. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2023. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. január 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. január 10.
Első közzététel (Tényleges)
2019. január 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. október 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 30.
Utolsó ellenőrzés
2020. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- SP-420-705
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .