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SP-420 in soggetti con beta-talassemia trasfusione-dipendente o altre anemie rare

30 settembre 2020 aggiornato da: Abfero Pharmaceuticals, Inc

Studio multicentrico, in aperto, di 52 settimane, con incremento della dose di SP 420 in soggetti con beta-talassemia trasfusione-dipendente o altre anemie rare

Lo scopo di questo studio è testare la sicurezza e la tollerabilità di SP-420 e la sua efficacia in termini di riduzione del ferro in soggetti con beta-talassemia o altre anemie rare che necessitano di regolari trasfusioni di sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • University of Toronto- University Health Network
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • American University of Beirut Medical Center
  • Tacchino
      • İzmir, Tacchino
        • Ege University Hospital
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia
        • Siriraj Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Almeno 18 anni
  • Sovraccarico di ferro secondario a β-talassemia (omozigote o eterozigote composto) o altre anemie rare (ad es. anemia aplastica, displasia pura dei globuli rossi) che richiedono trasfusioni croniche di globuli rossi e terapia chelante
  • Su una dose stabile di chelazione del ferro per almeno 4 settimane prima della visita di screening
  • Peso ≥35 kg allo screening
  • Disponibilità a interrompere l'attuale terapia chelante del ferro 7 giorni (± 3 giorni) prima della prima dose di SP-420 e per la durata dello studio in corso
  • LIC ≥5 e ≤25 mg/g di peso secco sulla R2-MRI ottenuta entro 2 settimane prima della visita basale
  • Punteggio T2* cardiaco > 12 msec ottenuto sulla risonanza magnetica ottenuta entro 2 settimane prima della visita basale

Criteri di esclusione:

  • Incinta o allattamento
  • Tumore maligno in atto con l'eccezione del carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose localizzato o carcinoma prostatico localizzato o sta ricevendo immunoterapia, chemioterapia o radioterapia per un tumore maligno
  • Sindrome mielodisplastica attuale
  • Alanina aminotransferasi (ALT) >4 volte il limite superiore di cirrosi normale, scompensata o ascite allo screening
  • Storia passata di malattia renale clinicamente significativa (secondo il ricercatore principale)
  • Creatinina sierica superiore al limite superiore della norma durante lo screening
  • Rapporto tra proteine ​​urinarie e creatinina > 0,5 mg/mg durante lo screening
  • Sintomi in corso di disfunzione o insufficienza cardiaca
  • Sintomi in corso di neuropatia, inclusa neuropatia sensoriale periferica, neuropatia motoria periferica o parestesia allo screening
  • Ricevuto un altro farmaco sperimentale entro 30 giorni o un anticorpo sperimentale entro 90 giorni dal Giorno 1 dello studio
  • Altra condizione che, a parere del PI, interferirebbe con lo svolgimento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
SP-420 inizialmente a 28 mg/kg
Droga: SP-420
Autosomministrato per via orale
Sperimentale: Coorte 2
SP -20 inizialmente a 56 mg/kg
Droga: SP-420
Autosomministrato per via orale
Sperimentale: Coorte 3
SP-420 inizialmente a 84 mg/kg
Droga: SP-420
Autosomministrato per via orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
L'incidenza di eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Settimana 24
Settimana 24
L'incidenza di eventi avversi (EA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della concentrazione di ferro nel fegato (LIC) su R2-MRI rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 24
Settimana 24
Variazione della concentrazione di ferro nel fegato (LIC) su R2-MRI rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Variazione del contenuto di ferro cardiaco (CIC) su T2*-MRI rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 24
Settimana 24
Variazione del contenuto di ferro cardiaco (CIC) su T2*-MRI rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Ferro totale rimosso dal chelante (in mg) dal basale
Lasso di tempo: Settimana 24
Settimana 24
Ferro totale rimosso dal chelante (in mg) dal basale
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Abfero Pharmaceuticals, Inc

Investigatori

  • Investigatore principale: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 agosto 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 settembre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

1 gennaio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 gennaio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

14 gennaio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 ottobre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 settembre 2020

Ultimo verificato

1 settembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SP-420-705

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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