SP-420 hos personer med transfusjonsavhengig beta-thalassemi eller andre sjeldne anemier
30. september 2020 oppdatert av: Abfero Pharmaceuticals, Inc
Multisenter, åpen etikett, 52 ukers, doseøkningsstudie av SP 420 hos personer med transfusjonsavhengig beta-thalassemi eller andre sjeldne anemier
Hensikten med denne studien er å teste sikkerheten og toleransen til SP-420 og dens effektivitet når det gjelder å redusere jern hos personer med Beta-thalassemi eller andre sjeldne anemier som trenger regelmessige blodoverføringer.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Minst 18 år gammel
- Jernoverbelastning sekundært til β-thalassemi (homozygot eller sammensatt heterozygot) eller andre sjeldne anemier (f.eks. aplastisk anemi, ren rødcelledysplasi) som krever kroniske RBC-transfusjoner og jernkeleringsterapi
- På en stabil dose jernkelering i minst 4 uker før screeningbesøk
- Vekt ≥35 kg ved screening
- Villig til å avbryte gjeldende jernkeleringsbehandling 7 dager (± 3 dager) før den første dosen av SP-420 og for varigheten av den nåværende studien
- LIC ≥5 og ≤25 mg/g tørrvekt på R2-MRI oppnådd innen 2 uker før baseline-besøket
- Cardiac T2* score > 12 msek oppnådd på MR oppnådd innen 2 uker før baseline-besøket
Ekskluderingskriterier:
- Gravid eller ammende
- Nåværende malignitet med unntak av lokalisert basalcelle- eller plateepitelhudkreft eller lokalisert prostatakreft eller mottar immunterapi, kjemoterapi eller strålebehandling for en malignitet
- Nåværende myelodysplastisk syndrom
- Alaninaminotransferase (ALT) >4 ganger øvre grense for normal, dekompensert cirrhose eller ascites ved screening
- Tidligere historie med klinisk signifikant nyresykdom (i henhold til hovedetterforskeren)
- Serumkreatinin større enn den øvre normalgrensen under screening
- Urinprotein til kreatininforhold > 0,5 mg/mg under screening
- Pågående symptomer på hjertesvikt eller hjertesvikt
- Pågående symptomer på nevropati, inkludert perifer sensorisk nevropati, perifer motorisk nevropati eller parestesi ved screening
- Mottok et annet undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller undersøkelsesantistoff innen 90 dager etter dag 1 av studien
- Annen betingelse som, etter PI's mening, ville forstyrre gjennomføringen av studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1
SP-420 initialt ved 28 mg/kg
|
Selvadministrert gjennom munnen
|
|
Eksperimentell: Kohort 2
SP -20 initialt ved 56 mg/kg
|
Selvadministrert gjennom munnen
|
|
Eksperimentell: Kohort 3
SP-420 initialt ved 84 mg/kg
|
Selvadministrert gjennom munnen
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomsten av behandlingsfremkomne bivirkninger (AE)
Tidsramme: Uke 24
|
Uke 24
|
|
Forekomsten av behandlingsfremkomne bivirkninger (AE)
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Endring i leverjernkonsentrasjon (LIC) på R2-MRI fra baseline
Tidsramme: Uke 24
|
Uke 24
|
|
Endring i leverjernkonsentrasjon (LIC) på R2-MRI fra baseline
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Endring i hjertejerninnhold (CIC) på T2*-MRI fra baseline
Tidsramme: Uke 24
|
Uke 24
|
|
Endring i hjertejerninnhold (CIC) på T2*-MRI fra baseline
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
Totalt jern fjernet med chelator (i mg) fra baseline
Tidsramme: Uke 24
|
Uke 24
|
|
Totalt jern fjernet med chelator (i mg) fra baseline
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. august 2020
Primær fullføring (Forventet)
1. september 2022
Studiet fullført (Forventet)
1. januar 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. januar 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. januar 2019
Først lagt ut (Faktiske)
14. januar 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. oktober 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. september 2020
Sist bekreftet
1. september 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SP-420-705
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .