Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

SP-420 u pacientů s beta-talasémií závislou na transfuzi nebo jinými vzácnými anémií

30. září 2020 aktualizováno: Abfero Pharmaceuticals, Inc

Multicentrická, otevřená, 52týdenní studie s eskalací dávky SP 420 u subjektů s beta-talasémií závislou na transfuzi nebo jinými vzácnými anémií

Účelem této studie je otestovat bezpečnost a snášenlivost SP-420 a jeho účinnost ve smyslu snižování železa u subjektů s beta-talasémií nebo jinými vzácnými anémiemi, kteří potřebují pravidelné krevní transfuze.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • University of Toronto- University Health Network
  • Krocan
      • İzmir, Krocan
        • Ege University Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko
        • Siriraj Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Minimálně 18 let
  • Sekundární přetížení železem po β-talasémii (homozygot nebo složený heterozygot) nebo jiných vzácných anémiích (např.
  • Na stabilní dávce chelace železa po dobu nejméně 4 týdnů před návštěvou screeningu
  • Hmotnost ≥35 kg při screeningu
  • Ochota přerušit současnou chelatační léčbu železem 7 dní (± 3 dny) před první dávkou SP-420 a po dobu trvání současné studie
  • LIC ≥5 a ≤25 mg/g suché hmotnosti na R2-MRI získané během 2 týdnů před základní návštěvou
  • Srdeční T2* skóre > 12 ms získané na MRI získané během 2 týdnů před základní návštěvou

Kritéria vyloučení:

  • Těhotné nebo kojící
  • Současná malignita s výjimkou lokalizovaného bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo lokalizovaného karcinomu prostaty nebo podstupuje imunoterapii, chemoterapii nebo radiační terapii pro malignitu
  • Současný myelodysplastický syndrom
  • Alaninaminotransferáza (ALT) > 4násobek horní hranice normální, dekompenzované cirhózy nebo ascitu při screeningu
  • Anamnéza klinicky významného onemocnění ledvin (podle hlavního zkoušejícího)
  • Sérový kreatinin vyšší než horní hranice normálu během screeningu
  • Poměr bílkovin v moči ke kreatininu > 0,5 mg/mg během screeningu
  • Přetrvávající příznaky srdeční dysfunkce nebo selhání
  • Přetrvávající příznaky neuropatie, včetně periferní senzorické neuropatie, periferní motorické neuropatie nebo parestézie při screeningu
  • Obdrželi další hodnocený lék do 30 dnů nebo testovanou protilátku do 90 dnů ode dne 1 studie
  • Jiná podmínka, která by podle názoru PI narušovala provádění studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
SP-420 zpočátku v dávce 28 mg/kg
Lék: SP-420
Samoaplikace ústy
Experimentální: Kohorta 2
SP -20 zpočátku při 56 mg/kg
Lék: SP-420
Samoaplikace ústy
Experimentální: Kohorta 3
SP-420 zpočátku 84 mg/kg
Lék: SP-420
Samoaplikace ústy

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (AE) souvisejících s léčbou
Časové okno: 24. týden
24. týden
Výskyt nežádoucích účinků (AE) souvisejících s léčbou
Časové okno: 52. týden
52. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna koncentrace železa v játrech (LIC) na R2-MRI oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 24. týden
24. týden
Změna koncentrace železa v játrech (LIC) na R2-MRI oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 52. týden
52. týden
Změna obsahu železa v srdci (CIC) na T2*-MRI oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 24. týden
24. týden
Změna obsahu železa v srdci (CIC) na T2*-MRI oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 52. týden
52. týden
Celkové železo odstraněné chelátorem (v mg) od výchozí hodnoty
Časové okno: 24. týden
24. týden
Celkové železo odstraněné chelátorem (v mg) od výchozí hodnoty
Časové okno: 52. týden
52. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Abfero Pharmaceuticals, Inc

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. srpna 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. září 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

1. ledna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. ledna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. ledna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

14. ledna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. září 2020

Naposledy ověřeno

1. září 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SP-420-705

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SP-420

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Paraguay

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit