SP-420 у субъектов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией или другими редкими анемиями
30 сентября 2020 г. обновлено: Abfero Pharmaceuticals, Inc
Многоцентровое, открытое, 52-недельное исследование с повышением дозы SP 420 у субъектов с трансфузионно-зависимой бета-талассемией или другими редкими анемиями
Целью данного исследования является проверка безопасности и переносимости SP-420, а также его эффективности с точки зрения снижения уровня железа у пациентов с бета-талассемией или другими редкими анемиями, которым необходимы регулярные переливания крови.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Не моложе 18 лет
- Перегрузка железом, вторичная по отношению к β-талассемии (гомозиготной или сложной гетерозиготной) или другим редким анемиям (например, апластическая анемия, чистая эритроцитарная дисплазия), требующим хронических трансфузий эритроцитов и терапии хелаторами железа
- Стабильная доза хелаторов железа в течение как минимум 4 недель до визита для скрининга
- Вес ≥35 кг при досмотре
- Готовы прекратить текущую терапию хелаторами железа за 7 дней (± 3 дня) до первой дозы SP-420 и на время текущего исследования
- LIC ≥5 и ≤25 мг/г сухого веса на R2-MRI, полученном в течение 2 недель до исходного визита
- Сердечный показатель T2* > 12 мс, полученный на МРТ, полученный в течение 2 недель до исходного визита
Критерий исключения:
- Беременные или кормящие грудью
- Текущее злокачественное новообразование, за исключением локализованного базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи или локализованного рака предстательной железы, или пациент получает иммунотерапию, химиотерапию или лучевую терапию по поводу злокачественного новообразования
- Текущий миелодиспластический синдром
- Аланинаминотрансфераза (АЛТ) более чем в 4 раза превышает верхнюю границу нормы, декомпенсированный цирроз печени или асцит при скрининге
- Клинически значимое заболевание почек в анамнезе (согласно главному исследователю)
- Креатинин сыворотки выше верхней границы нормы во время скрининга
- Отношение белка мочи к креатинину > 0,5 мг/мг во время скрининга
- Продолжающиеся симптомы сердечной дисфункции или недостаточности
- Продолжающиеся симптомы невропатии, включая периферическую сенсорную невропатию, периферическую моторную невропатию или парестезии при скрининге
- Получил другой исследуемый препарат в течение 30 дней или исследуемое антитело в течение 90 дней после 1-го дня исследования.
- Другое условие, которое, по мнению ИП, могло бы помешать проведению исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1
SP-420 первоначально в дозе 28 мг/кг
|
Самоуправляемый через рот
|
|
Экспериментальный: Когорта 2
SP-20 первоначально в дозе 56 мг/кг
|
Самоуправляемый через рот
|
|
Экспериментальный: Когорта 3
SP-420 первоначально в дозе 84 мг/кг
|
Самоуправляемый через рот
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Частота возникновения нежелательных явлений (НЯ), возникающих при лечении
Временное ограничение: Неделя 24
|
Неделя 24
|
|
Частота возникновения нежелательных явлений (НЯ), возникающих при лечении
Временное ограничение: Неделя 52
|
Неделя 52
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Изменение концентрации железа в печени (ЖЖП) на R2-МРТ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 24
|
Неделя 24
|
|
Изменение концентрации железа в печени (ЖЖП) на R2-МРТ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 52
|
Неделя 52
|
|
Изменение содержания железа в сердце (CIC) на Т2*-МРТ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 24
|
Неделя 24
|
|
Изменение содержания железа в сердце (CIC) на Т2*-МРТ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 52
|
Неделя 52
|
|
Общее количество железа, удаляемого хелатором (в мг) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 24
|
Неделя 24
|
|
Общее количество железа, удаляемого хелатором (в мг) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Неделя 52
|
Неделя 52
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical center
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 августа 2020 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 сентября 2022 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 января 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 января 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 января 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
14 января 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 октября 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 сентября 2020 г.
Последняя проверка
1 сентября 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SP-420-705
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .