Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

SP-420 hos patienter med transfusionsberoende beta-thalassemi eller andra sällsynta anemier

30 september 2020 uppdaterad av: Abfero Pharmaceuticals, Inc

Multicenter, öppen etikett, 52 veckors dosökningsstudie av SP 420 hos patienter med transfusionsberoende beta-thalassemi eller andra sällsynta anemier

Syftet med denna studie är att testa säkerheten och tolerabiliteten av SP-420 och dess effektivitet när det gäller att sänka järn hos personer med Beta-talassemi eller andra sällsynta anemier som behöver regelbundna blodtransfusioner.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kalkon
      • İzmir, Kalkon
        • Ege University hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • University of Toronto- University Health Network
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Siriraj Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Minst 18 år gammal
  • Järnöverbelastning sekundärt till β-thalassemi (homozygot eller sammansatt heterozygot) eller andra sällsynta anemier (t.ex. aplastisk anemi, ren röda blodkroppsdysplasi) som kräver kroniska RBC-transfusioner och järnkelatbehandling
  • På en stabil dos av järnkelering i minst 4 veckor före screeningbesöket
  • Vikt ≥35 kg vid screening
  • Villig att avbryta pågående järnkelatbehandling 7 dagar (± 3 dagar) före den första dosen av SP-420 och under hela den aktuella studien
  • LIC ≥5 och ≤25 mg/g torrvikt på R2-MRI erhållen inom 2 veckor före baslinjebesöket
  • Cardiac T2*-poäng > 12 msek erhållen på MRI erhållen inom 2 veckor före baslinjebesöket

Exklusions kriterier:

  • Gravid eller ammar
  • Aktuell malignitet med undantag för lokaliserad basalcells- eller skivepitelcancer eller lokaliserad prostatacancer eller får immunterapi, kemoterapi eller strålbehandling för en malignitet
  • Nuvarande myelodysplastiskt syndrom
  • Alaninaminotransferas (ALT) >4 gånger den övre gränsen för normal, dekompenserad cirros eller ascites vid screening
  • Tidigare kliniskt signifikant njursjukdom (enligt huvudutredaren)
  • Serumkreatinin högre än den övre normalgränsen under screening
  • Urinprotein till kreatininförhållande > 0,5 mg/mg under screening
  • Pågående symtom på hjärtdysfunktion eller hjärtsvikt
  • Pågående symtom på neuropati, inklusive perifer sensorisk neuropati, perifer motorisk neuropati eller parestesi vid screening
  • Fick ett annat prövningsläkemedel inom 30 dagar eller undersökningsantikropp inom 90 dagar från dag 1 av studien
  • Annat villkor som, enligt PI:s uppfattning, skulle störa genomförandet av studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
SP-420 initialt vid 28 mg/kg
Läkemedel: SP-420
Självadministrerad via munnen
Experimentell: Kohort 2
SP -20 initialt vid 56 mg/kg
Läkemedel: SP-420
Självadministrerad via munnen
Experimentell: Kohort 3
SP-420 initialt vid 84 mg/kg
Läkemedel: SP-420
Självadministrerad via munnen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar (AE)
Tidsram: Vecka 24
Vecka 24
Förekomsten av behandlingsuppkomna biverkningar (AE)
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i leverjärnkoncentration (LIC) på R2-MRI från baslinjen
Tidsram: Vecka 24
Vecka 24
Förändring i leverjärnkoncentration (LIC) på R2-MRI från baslinjen
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Förändring i hjärtats järninnehåll (CIC) på T2*-MRI från baslinjen
Tidsram: Vecka 24
Vecka 24
Förändring i hjärtats järninnehåll (CIC) på T2*-MRI från baslinjen
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52
Totalt järn avlägsnat med kelator (i mg) från baslinjen
Tidsram: Vecka 24
Vecka 24
Totalt järn avlägsnat med kelator (i mg) från baslinjen
Tidsram: Vecka 52
Vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Abfero Pharmaceuticals, Inc

Utredare

  • Huvudutredare: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 augusti 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

1 september 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 januari 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 januari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 januari 2019

Första postat (Faktisk)

14 januari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 oktober 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 september 2020

Senast verifierad

1 september 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SP-420-705

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Överbelastning av järn

Kliniska prövningar på SP-420

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera