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SP-420 chez les sujets atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions ou d'autres anémies rares

30 septembre 2020 mis à jour par: Abfero Pharmaceuticals, Inc

Étude multicentrique, ouverte, de 52 semaines, à dose croissante sur le SP 420 chez des sujets atteints de bêta-thalassémie dépendante des transfusions ou d'autres anémies rares

Le but de cette étude est de tester l'innocuité et la tolérabilité du SP-420 et son efficacité en termes d'abaissement du fer chez les sujets atteints de bêta-thalassémie ou d'autres anémies rares nécessitant des transfusions sanguines régulières.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • University of Toronto- University Health Network
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • American University of Beirut Medical Center
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande
        • Siriraj Hospital
  • Turquie
      • İzmir, Turquie
        • Ege University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Au moins 18 ans
  • Surcharge en fer secondaire à la β-thalassémie (homozygote ou hétérozygote composé) ou à d'autres anémies rares (p.
  • Sur une dose stable de chélation du fer pendant au moins 4 semaines avant la visite de dépistage
  • Poids ≥35 kg au dépistage
  • Disposé à interrompre le traitement actuel par chélation du fer 7 jours (± 3 jours) avant la première dose de SP-420 et pour la durée de l'étude en cours
  • LIC ≥ 5 et ≤ 25 mg/g de poids sec sur le R2-MRI obtenu dans les 2 semaines précédant la visite de référence
  • Score T2* cardiaque > 12 msec obtenu sur l'IRM obtenue dans les 2 semaines précédant la visite de référence

Critère d'exclusion:

  • Enceinte ou allaitante
  • Tumeur maligne actuelle à l'exception du cancer de la peau basocellulaire ou épidermoïde localisé ou du cancer de la prostate localisé ou reçoit une immunothérapie, une chimiothérapie ou une radiothérapie pour une tumeur maligne
  • Syndrome myélodysplasique actuel
  • Alanine aminotransférase (ALT) > 4 fois la limite supérieure de la normale, cirrhose décompensée ou ascite au moment du dépistage
  • Antécédents de maladie rénale cliniquement significative (selon le chercheur principal)
  • Créatinine sérique supérieure à la limite supérieure de la normale lors du dépistage
  • Rapport protéines urinaires/créatinine > 0,5 mg/mg lors du dépistage
  • Symptômes persistants de dysfonctionnement ou d'insuffisance cardiaque
  • Symptômes persistants de neuropathie, y compris neuropathie sensorielle périphérique, neuropathie motrice périphérique ou paresthésie lors du dépistage
  • A reçu un autre médicament expérimental dans les 30 jours ou un anticorps expérimental dans les 90 jours suivant le jour 1 de l'étude
  • Autre condition qui, de l'avis du PI, interférerait avec la conduite de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
SP-420 initialement à 28 mg/kg
Médicament: SP-420
Auto-administré par voie orale
Expérimental: Cohorte 2
SP -20 initialement à 56 mg/kg
Médicament: SP-420
Auto-administré par voie orale
Expérimental: Cohorte 3
SP-420 initialement à 84 mg/kg
Médicament: SP-420
Auto-administré par voie orale

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
L'incidence des événements indésirables (EI) liés au traitement
Délai: Semaine 24
Semaine 24
L'incidence des événements indésirables (EI) liés au traitement
Délai: Semaine 52
Semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Modification de la concentration hépatique en fer (LIC) sur R2-MRI par rapport au départ
Délai: Semaine 24
Semaine 24
Modification de la concentration hépatique en fer (LIC) sur R2-MRI par rapport au départ
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Modification de la teneur en fer cardiaque (CIC) sur l'IRM T2* par rapport au départ
Délai: Semaine 24
Semaine 24
Modification de la teneur en fer cardiaque (CIC) sur l'IRM T2* par rapport au départ
Délai: Semaine 52
Semaine 52
Fer total éliminé par chélateur (en mg) par rapport à la ligne de base
Délai: Semaine 24
Semaine 24
Fer total éliminé par chélateur (en mg) par rapport à la ligne de base
Délai: Semaine 52
Semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Abfero Pharmaceuticals, Inc

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Anticipé)

1 août 2020

Achèvement primaire (Anticipé)

1 septembre 2022

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 janvier 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 janvier 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2019

Première publication (Réel)

14 janvier 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 octobre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 septembre 2020

Dernière vérification

1 septembre 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SP-420-705

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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