SP-420 potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen beeta-talassemia tai muita harvinaisia anemioita
keskiviikko 30. syyskuuta 2020 päivittänyt: Abfero Pharmaceuticals, Inc
Monikeskus, avoin, 52 viikkoa kestävä annoksen nostotutkimus SP 420:sta potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen beetatalassemia tai muita harvinaisia anemioita
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata SP-420:n turvallisuutta ja siedettävyyttä sekä sen tehoa raudan alentamiseen potilailla, joilla on beetatalassemia tai muu harvinainen anemia ja jotka tarvitsevat säännöllisiä verensiirtoja.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vähintään 18-vuotias
- Raudan ylikuormitus, joka johtuu β-talassemiasta (homotsygootti tai yhdiste heterotsygootti) tai muista harvinaisista anemioista (esim. aplastinen anemia, puhdas punasolujen dysplasia), jotka vaativat kroonisia punasolujen siirtoja ja rautakelaatiohoitoa
- Vakaalla annoksella rautakelaatiota vähintään 4 viikkoa ennen seulontakäyntiä
- Paino ≥35 kg seulonnassa
- halukas lopettamaan nykyisen rautakelaatiohoidon 7 päivää (± 3 päivää) ennen ensimmäistä SP-420-annosta ja nykyisen tutkimuksen ajaksi
- LIC ≥5 ja ≤25 mg/g kuivapainoa R2-MRI:ssä, joka saatiin 2 viikon sisällä ennen peruskäyntiä
- Sydämen T2*-pistemäärä > 12 ms, joka saatiin magneettikuvauksella, joka on saatu 2 viikkoa ennen peruskäyntiä
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaana oleva tai imettävä
- Nykyinen pahanlaatuinen syöpä, paitsi paikallinen tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä tai paikallinen eturauhassyöpä tai saa immunoterapiaa, kemoterapiaa tai sädehoitoa pahanlaatuisen kasvaimen vuoksi
- Nykyinen myelodysplastinen oireyhtymä
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 4 kertaa normaalin yläraja, dekompensoitunut kirroosi tai askites seulonnassa
- Aiempi kliinisesti merkittävä munuaissairaus (päätutkijan mukaan)
- Seerumin kreatiniini ylittää normaalin ylärajan seulonnan aikana
- Virtsan proteiinin ja kreatiniinin suhde > 0,5 mg/mg seulonnan aikana
- Jatkuvat sydämen toimintahäiriön tai vajaatoiminnan oireet
- Jatkuvat neuropatian oireet, mukaan lukien perifeerinen sensorinen neuropatia, perifeerinen motorinen neuropatia tai parestesia seulonnassa
- saanut toisen tutkimuslääkkeen 30 päivän sisällä tai tutkimusvasta-aineen 90 päivän sisällä tutkimuksen päivästä 1
- Muu ehto, joka PI:n mielestä häiritsisi tutkimuksen suorittamista
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kohortti 1
SP-420 aluksi 28 mg/kg
|
Itse annosteltu suun kautta
|
|
Kokeellinen: Kohortti 2
SP -20 aluksi 56 mg/kg
|
Itse annosteltu suun kautta
|
|
Kokeellinen: Kohortti 3
SP-420 aluksi 84 mg/kg
|
Itse annosteltu suun kautta
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (AE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Viikko 24
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (AE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos maksan rautapitoisuudessa (LIC) R2-MRI:ssä lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Viikko 24
|
|
Muutos maksan rautapitoisuudessa (LIC) R2-MRI:ssä lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Muutos sydämen rautapitoisuudessa (CIC) T2*-MRI:ssä lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Viikko 24
|
|
Muutos sydämen rautapitoisuudessa (CIC) T2*-MRI:ssä lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
Kelaattorin poistaman raudan kokonaismäärä (mg) lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 24
|
Viikko 24
|
|
Kelaattorin poistaman raudan kokonaismäärä (mg) lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Lauantai 1. elokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Torstai 1. syyskuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 8. tammikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. tammikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 14. tammikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 5. lokakuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 30. syyskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- SP-420-705
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .