수혈 의존성 베타-지중해빈혈 또는 기타 희귀 빈혈 환자의 SP-420
2020년 9월 30일 업데이트: Abfero Pharmaceuticals, Inc
수혈 의존성 베타-지중해빈혈 또는 기타 희귀 빈혈이 있는 피험자에서 SP 420의 다기관, 공개 라벨, 52주, 용량 증량 연구
이 연구의 목적은 SP-420의 안전성과 내약성 및 규칙적인 수혈이 필요한 베타 지중해 빈혈 또는 기타 희귀 빈혈 환자에서 철분을 낮추는 효능을 테스트하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상
- 만성 RBC 수혈 및 철 킬레이트 요법이 필요한 β-지중해빈혈(동형접합체 또는 복합 이형접합체) 또는 기타 희귀 빈혈(예: 재생불량성 빈혈, 순수 적혈구 이형성증)에 이차적인 철 과부하
- 스크리닝 방문 전 최소 4주 동안 안정적인 용량의 철 킬레이트화
- 스크리닝 시 체중 ≥35kg
- SP-420의 첫 번째 투여 7일 전(± 3일) 현재 연구 기간 동안 현재의 철 킬레이트 요법을 기꺼이 중단
- 기준선 방문 전 2주 이내에 얻은 R2-MRI에서 LIC ≥5 및 ≤25 mg/g 건조 중량
- 기준선 방문 전 2주 이내에 얻은 MRI에서 얻은 심장 T2* 점수 > 12msec
제외 기준:
- 임신 또는 모유 수유
- 국소 기저 세포 또는 편평 세포 피부암 또는 국소 전립선 암을 제외한 현재 악성 종양 또는 악성 종양에 대한 면역 요법, 화학 요법 또는 방사선 요법을 받고 있음
- 현재 골수이형성 증후군
- 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) > 스크리닝 시 정상, 비대상성 간경변 또는 복수의 상한치의 4배
- 임상적으로 유의미한 신장 질환의 과거력(수석 연구원 당)
- 스크리닝 중 정상 상한치보다 높은 혈청 크레아티닌
- 스크리닝 중 소변 단백질 대 크레아티닌 비율 > 0.5 mg/mg
- 심장 기능 장애 또는 부전의 진행 중인 증상
- 말초 감각 신경병증, 말초 운동 신경병증 또는 스크리닝 시 감각 이상을 포함한 신경병증의 진행 중인 증상
- 연구 1일차로부터 90일 이내에 30일 이내에 다른 연구용 약물 또는 연구용 항체를 투여받았음
- PI의 의견에 따라 연구 수행을 방해하는 기타 조건
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1
초기에 28 mg/kg의 SP-420
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입으로 자가 관리
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실험적: 코호트 2
초기에 56 mg/kg에서 SP -20
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입으로 자가 관리
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실험적: 코호트 3
초기에 84 mg/kg에서 SP-420
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입으로 자가 관리
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 관련 부작용(AE)의 발생률
기간: 24주차
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24주차
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치료 관련 부작용(AE)의 발생률
기간: 52주차
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52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기준선에서 R2-MRI의 간 철 농도(LIC) 변화
기간: 24주차
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24주차
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기준선에서 R2-MRI의 간 철 농도(LIC) 변화
기간: 52주차
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52주차
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기준선에서 T2*-MRI의 심장 철분 함량(CIC) 변화
기간: 24주차
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24주차
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기준선에서 T2*-MRI의 심장 철분 함량(CIC) 변화
기간: 52주차
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52주차
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베이스라인에서 킬레이트제에 의해 제거된 총 철(mg)
기간: 24주차
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24주차
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베이스라인에서 킬레이트제에 의해 제거된 총 철(mg)
기간: 52주차
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52주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2020년 8월 1일
기본 완료 (예상)
2022년 9월 1일
연구 완료 (예상)
2023년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 1월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 1월 10일
처음 게시됨 (실제)
2019년 1월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 9월 30일
마지막으로 확인됨
2020년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
SP-420에 대한 임상 시험
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Pharmacosmos A/SICON plc모병
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Sideris Pharmaceuticals종료됨
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The University of Texas Health Science Center at...Abfero Pharmaceuticals, Inc종료됨
-
The Dental Hospital of Zhejiang University School...모병
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L&C BioPROMeDis모집하지 않고 적극적으로
-
Ruijin Hospital모병
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JhpiegoBarcelona Institute for Global Health완전한
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Semnur Pharmaceuticals, Inc.Worldwide Clinical Trials; Scilex Pharmaceuticals, Inc.완전한