Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SP-420 hos personer med transfusionsafhængig beta-thalassæmi eller anden sjælden anæmi

30. september 2020 opdateret af: Abfero Pharmaceuticals, Inc

Multicenter, åbent, 52 ugers, dosis-eskaleringsundersøgelse af SP 420 i forsøgspersoner med transfusionsafhængig beta-thalassæmi eller anden sjælden anæmi

Formålet med denne undersøgelse er at teste sikkerheden og tolerabiliteten af ​​SP-420 og dets effektivitet med hensyn til at sænke jern hos personer med Beta-thalassæmi eller andre sjældne anæmier, som har brug for regelmæssige blodtransfusioner.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • University of Toronto- University Health Network
  • Kalkun
      • İzmir, Kalkun
        • Ege University Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand
        • Siriraj Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst 18 år gammel
  • Jernoverbelastning sekundært til β-thalassæmi (homozygot eller sammensat heterozygot) eller andre sjældne anæmier (f.eks. aplastisk anæmi, dysplasi af ren røde blodlegemer), der kræver kroniske RBC-transfusioner og jernkeleringsterapi
  • På en stabil dosis af jernkelering i mindst 4 uger før screeningsbesøg
  • Vægt ≥35 kg ved screening
  • Villig til at afbryde den nuværende jernkelatbehandling 7 dage (± 3 dage) før den første dosis af SP-420 og i det aktuelle studies varighed
  • LIC ≥5 og ≤25 mg/g tørvægt på R2-MRI opnået inden for 2 uger før baseline-besøget
  • Cardiac T2* score > 12 msek opnået på MR opnået inden for 2 uger før baseline besøget

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid eller ammende
  • Aktuel malignitet med undtagelse af lokaliseret basalcelle- eller pladecellehudkræft eller lokaliseret prostatacancer eller modtager immunterapi, kemoterapi eller strålebehandling for en malignitet
  • Aktuelt myelodysplastisk syndrom
  • Alaninaminotransferase (ALT) >4 gange den øvre grænse for normal, dekompenseret cirrose eller ascites ved screening
  • Tidligere klinisk signifikant nyresygdom (ifølge hovedforskeren)
  • Serumkreatinin større end den øvre normalgrænse under screening
  • Urinprotein til kreatininforhold > 0,5 mg/mg under screening
  • Vedvarende symptomer på hjertedysfunktion eller -svigt
  • Vedvarende symptomer på neuropati, herunder perifer sensorisk neuropati, perifer motorisk neuropati eller paræstesi ved screening
  • Modtog et andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller forsøgsantistof inden for 90 dage efter dag 1 af undersøgelsen
  • Anden betingelse, der efter PI's opfattelse ville forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
SP-420 initialt ved 28 mg/kg
Medicin: SP-420
Selvadministreret gennem munden
Eksperimentel: Kohorte 2
SP -20 initialt ved 56 mg/kg
Medicin: SP-420
Selvadministreret gennem munden
Eksperimentel: Kohorte 3
SP-420 initialt ved 84 mg/kg
Medicin: SP-420
Selvadministreret gennem munden

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomsten af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Uge 24
Uge 24
Forekomsten af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Uge 52
Uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i leverjernkoncentration (LIC) på R2-MRI fra baseline
Tidsramme: Uge 24
Uge 24
Ændring i leverjernkoncentration (LIC) på R2-MRI fra baseline
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Ændring i cardiac jernindhold (CIC) på T2*-MRI fra baseline
Tidsramme: Uge 24
Uge 24
Ændring i cardiac jernindhold (CIC) på T2*-MRI fra baseline
Tidsramme: Uge 52
Uge 52
Totalt jern fjernet med chelator (i mg) fra baseline
Tidsramme: Uge 24
Uge 24
Totalt jern fjernet med chelator (i mg) fra baseline
Tidsramme: Uge 52
Uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Abfero Pharmaceuticals, Inc

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. august 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. september 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

14. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SP-420-705

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Overbelastning af jern

Kliniske forsøg med SP-420

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Panama

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner