SP-420 en sujetos con beta-talasemia dependiente de transfusiones u otras anemias raras

Criterios de inclusión:

• Al menos 18 años
• Sobrecarga de hierro secundaria a β-talasemia (homocigoto o heterocigoto compuesto) u otras anemias raras (p. ej., anemia aplásica, displasia pura de glóbulos rojos) que requieren transfusiones crónicas de glóbulos rojos y terapia de quelación de hierro
• Con una dosis estable de quelación de hierro durante al menos 4 semanas antes de la visita de selección
• Peso ≥35 kg en la selección
• Dispuesto a suspender la terapia de quelación de hierro actual 7 días (± 3 días) antes de la primera dosis de SP-420 y durante la duración del estudio actual
• LIC ≥5 y ≤25 mg/g de peso seco en el R2-MRI obtenido dentro de las 2 semanas anteriores a la visita inicial
• Puntuación cardiaca T2* > 12 mseg obtenida en la resonancia magnética obtenida dentro de las 2 semanas anteriores a la visita inicial

Criterio de exclusión:

• embarazada o amamantando
• Neoplasia maligna actual, con la excepción de cáncer de piel de células basales o de células escamosas localizado o cáncer de próstata localizado o está recibiendo inmunoterapia, quimioterapia o radioterapia para una neoplasia maligna
• Síndrome mielodisplásico actual
• Alanina aminotransferasa (ALT) >4 veces el límite superior de lo normal, cirrosis descompensada o ascitis en la selección
• Antecedentes de enfermedad renal clínicamente significativa (según el investigador principal)
• Creatinina sérica mayor que el límite superior de lo normal durante el cribado
• Proporción de proteína en orina a creatinina > 0,5 mg/mg durante la selección
• Síntomas continuos de disfunción o insuficiencia cardíaca
• Síntomas continuos de neuropatía, incluida neuropatía sensorial periférica, neuropatía motora periférica o parestesia en la selección
• Recibió otro fármaco en investigación dentro de los 30 días o anticuerpo en investigación dentro de los 90 días del día 1 del estudio
• Otra condición que, en opinión del PI, interferiría con la realización del estudio