SP-420 bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie of andere zeldzame bloedarmoede
30 september 2020 bijgewerkt door: Abfero Pharmaceuticals, Inc
Multicenter, open-label, 52 weken durende, dosis-escalatiestudie van SP 420 bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie of andere zeldzame anemieën
Het doel van deze studie is het testen van de veiligheid en verdraagbaarheid van SP-420 en de werkzaamheid ervan wat betreft het verlagen van ijzer bij proefpersonen met bèta-thalassemie of andere zeldzame bloedarmoede die regelmatig bloedtransfusies nodig hebben.
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Minstens 18 jaar oud
- IJzerstapeling secundair aan β-thalassemie (homozygoot of samengesteld heterozygoot) of andere zeldzame anemieën (bijv. Aplastische anemie, pure rode-celdysplasie) die chronische RBC-transfusies en ijzerchelatietherapie vereisen
- Op een stabiele dosis ijzerchelatie gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek
- Gewicht ≥35 kg bij screening
- Bereid om te stoppen met de huidige ijzerchelatietherapie 7 dagen (± 3 dagen) voorafgaand aan de eerste dosis SP-420 en voor de duur van het huidige onderzoek
- LIC ≥5 en ≤25 mg/g droog gewicht op de R2-MRI verkregen binnen 2 weken voorafgaand aan het basisbezoek
- Cardiale T2*-score > 12 msec verkregen op de MRI verkregen binnen 2 weken voorafgaand aan het baselinebezoek
Uitsluitingscriteria:
- Zwanger of borstvoeding
- Huidige maligniteit met uitzondering van gelokaliseerde basaalcel- of plaveiselcelkanker of gelokaliseerde prostaatkanker of ondergaat immunotherapie, chemotherapie of bestralingstherapie voor een maligniteit
- Huidig myelodysplastisch syndroom
- Alanine-aminotransferase (ALAT) >4 keer de bovengrens van normale, gedecompenseerde cirrose of ascites bij screening
- Voorgeschiedenis van klinisch significante nierziekte (volgens de hoofdonderzoeker)
- Serumcreatinine hoger dan de bovengrens van normaal tijdens screening
- Verhouding urine-eiwit tot creatinine > 0,5 mg/mg tijdens screening
- Aanhoudende symptomen van hartdisfunctie of -falen
- Aanhoudende symptomen van neuropathie, waaronder perifere sensorische neuropathie, perifere motorische neuropathie of paresthesie bij screening
- Binnen 30 dagen een ander onderzoeksgeneesmiddel ontvangen of binnen 90 dagen na dag 1 van het onderzoek een onderzoeksantilichaam ontvangen
- Andere aandoening die, naar de mening van de PI, de uitvoering van het onderzoek zou verstoren
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Cohort 1
SP-420 aanvankelijk op 28 mg/kg
|
Zelf toegediend via de mond
|
|
Experimenteel: Cohort 2
SP -20 aanvankelijk bij 56 mg/kg
|
Zelf toegediend via de mond
|
|
Experimenteel: Cohort 3
SP-420 aanvankelijk op 84 mg/kg
|
Zelf toegediend via de mond
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
De incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Week 24
|
Week 24
|
|
De incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Week 52
|
Week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in leverijzerconcentratie (LIC) op R2-MRI vanaf baseline
Tijdsspanne: Week 24
|
Week 24
|
|
Verandering in leverijzerconcentratie (LIC) op R2-MRI vanaf baseline
Tijdsspanne: Week 52
|
Week 52
|
|
Verandering in cardiaal ijzergehalte (CIC) op T2*-MRI vanaf baseline
Tijdsspanne: Week 24
|
Week 24
|
|
Verandering in cardiaal ijzergehalte (CIC) op T2*-MRI vanaf baseline
Tijdsspanne: Week 52
|
Week 52
|
|
Totaal ijzer verwijderd door chelator (in mg) vanaf baseline
Tijdsspanne: Week 24
|
Week 24
|
|
Totaal ijzer verwijderd door chelator (in mg) vanaf baseline
Tijdsspanne: Week 52
|
Week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical center
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Verwacht)
1 augustus 2020
Primaire voltooiing (Verwacht)
1 september 2022
Studie voltooiing (Verwacht)
1 januari 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
8 januari 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 januari 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 januari 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 oktober 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
30 september 2020
Laatst geverifieerd
1 september 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SP-420-705
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .