Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

SP-420 u osób z beta-talasemią zależną od transfuzji lub innymi rzadkimi niedokrwistościami

30 września 2020 zaktualizowane przez: Abfero Pharmaceuticals, Inc

Wieloośrodkowe, otwarte, 52-tygodniowe badanie z eskalacją dawki SP 420 u pacjentów z beta-talasemią zależną od transfuzji lub innymi rzadkimi niedokrwistościami

Celem tego badania jest przetestowanie bezpieczeństwa i tolerancji SP-420 oraz jego skuteczności w zakresie obniżania poziomu żelaza u pacjentów z beta-talasemią lub innymi rzadkimi niedokrwistościami, którzy wymagają regularnych transfuzji krwi.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indyk
      • İzmir, Indyk
        • Ege University Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • University of Toronto- University Health Network
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • American University of Beirut Medical Center
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia
        • Siriraj Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Co najmniej 18 lat
  • Przeładowanie żelazem wtórne do β-talasemii (homozygota lub złożona heterozygota) lub innych rzadkich niedokrwistości (np.
  • Na stabilnej dawce chelatacji żelaza przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą przesiewową
  • Waga ≥35 kg podczas badania przesiewowego
  • Chęć przerwania obecnej terapii chelatującej żelazo 7 dni (± 3 dni) przed pierwszą dawką SP-420 i na czas trwania obecnego badania
  • LIC ≥5 i ≤25 mg/g suchej masy w badaniu R2-MRI uzyskanym w ciągu 2 tygodni przed wizytą wyjściową
  • Punktacja serca T2* > 12 ms uzyskana w badaniu MRI uzyskanym w ciągu 2 tygodni przed wizytą wyjściową

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Obecna choroba nowotworowa z wyjątkiem miejscowego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub miejscowego raka prostaty lub poddawana immunoterapii, chemioterapii lub radioterapii z powodu nowotworu złośliwego
  • Obecny zespół mielodysplastyczny
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) >4 razy powyżej górnej granicy normy, niewyrównana marskość wątroby lub wodobrzusze podczas badania przesiewowego
  • Przeszła historia klinicznie istotnej choroby nerek (według głównego badacza)
  • Stężenie kreatyniny w surowicy większe niż górna granica normy podczas badania przesiewowego
  • Stosunek białka do kreatyniny w moczu > 0,5 mg/mg podczas badania przesiewowego
  • Utrzymujące się objawy dysfunkcji lub niewydolności serca
  • Trwające objawy neuropatii, w tym obwodowa neuropatia czuciowa, obwodowa neuropatia ruchowa lub parestezje podczas badania przesiewowego
  • Otrzymali inny badany lek w ciągu 30 dni lub badane przeciwciało w ciągu 90 dni od dnia 1 badania
  • Inny warunek, który w opinii PI mógłby zakłócić prowadzenie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
SP-420 początkowo w dawce 28 mg/kg
Lek: SP-420
Samodzielne podawanie doustne
Eksperymentalny: Kohorta 2
SP-20 początkowo przy 56 mg/kg
Lek: SP-420
Samodzielne podawanie doustne
Eksperymentalny: Kohorta 3
SP-420 początkowo w dawce 84 mg/kg
Lek: SP-420
Samodzielne podawanie doustne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE)
Ramy czasowe: Tydzień 24
Tydzień 24
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (AE)
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana stężenia żelaza w wątrobie (LIC) w R2-MRI w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Tydzień 24
Tydzień 24
Zmiana stężenia żelaza w wątrobie (LIC) w R2-MRI w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana zawartości żelaza w sercu (CIC) w T2*-MRI w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Tydzień 24
Tydzień 24
Zmiana zawartości żelaza w sercu (CIC) w T2*-MRI w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Całkowite usunięcie żelaza przez chelator (w mg) od linii podstawowej
Ramy czasowe: Tydzień 24
Tydzień 24
Całkowite usunięcie żelaza przez chelator (w mg) od linii podstawowej
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Abfero Pharmaceuticals, Inc

Śledczy

  • Główny śledczy: Ali Taher, MD, PhD, American University of Beirut Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 września 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 stycznia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 stycznia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 października 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 września 2020

Ostatnia weryfikacja

1 września 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SP-420-705

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SP-420

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj