全身性鉄過剰症患者におけるデフェリプロン徐放錠の安全性と受容性 (TWICE)
2021年6月17日 更新者：ApoPharma
全身性鉄過剰症患者におけるデフェリプロン遅延放出 (DR) 錠剤の 1 日 2 回投与の安全性、忍容性、および許容性。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、現在デフェリプロン即時放出錠剤 (Ferriprox) を 1 日 3 回服用している全身性鉄過剰症の患者を対象に、デフェリプロン遅延放出 (DR) 錠剤を 1 日 2 回投与することの安全性、忍容性、および許容性を調べています。
Ferriprox の用量は、1 日あたり体重 1 キログラムあたり 75 ミリグラム (mg/kg) から 1 日あたり 100 mg/kg の範囲です。
試験に参加した患者の半数は、範囲の下限に近い用量を使用し、半分は上限に近い用量を使用します。
どちらのグループも、フェリプロックスで服用していたのとほぼ同じ 1 日総投与量のデフェリプロン DR 錠剤に 1 か月間切り替えられます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
30
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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New York
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New York、New York、アメリカ、10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
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Regione Gonzole
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Orbassano (TO)、Regione Gonzole、イタリア、10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
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Athens
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Goudí、Athens、ギリシャ、11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性。
- サラセミア症候群、鎌状赤血球症、または赤血球輸血の定期的なレジメンを必要とするその他の障害の診断。
- -全身性鉄過剰症の治療のためのフェリプロックス錠の安定したレジメン（3か月以上）。
- -スクリーニング時の好中球絶対数が1.5 x 10^9 / L以上。
- アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) レベルを少なくとも 12 回測定した記録。
除外基準:
- -過去3か月間にFerriprox以外の鉄キレート剤（つまり、併用療法）を受け取った、または研究期間中のいつでもそれを受け取る予定。
- -ALTおよび/またはAST値>スクリーニング時の正常上限（ULN）の5倍
- -スクリーニング時のB型またはC型肝炎の活動性症例。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：低用量
このグループの患者は、75 mg/kg/日に近いデフェリプロン DR 錠剤の 1 日総投与量を受け取ります。
総投与量は、約 12 時間間隔で 2 つの等しい部分に分割されます。
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デフェリプロンDR錠1000mg
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実験的：高用量
このグループの患者は、100 mg/kg/日に近いデフェリプロン DR 錠剤の 1 日総投与量を受け取ります。
総投与量は、約 12 時間間隔で 2 つの等しい部分に分割されます。
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デフェリプロンDR錠1000mg
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全上の懸念と見なされる肝酵素レベルの投与後の増加を経験する各治療グループの患者の割合。
時間枠：28日目
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肝酵素であるアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）のレベルを研究全体で評価し、安全上の懸念があると考えられる投与後の増加が患者にあるかどうかを判断します。 安全上の懸念と見なされる基準は、次のいずれかを満たすことです。
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28日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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胃腸（GI）の苦痛の投与後の発生を報告する各治療グループの患者の割合。
時間枠：28日目
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患者は、吐き気、嘔吐、下痢、腹痛、消化不良など、研究中の胃腸障害のイベントを報告するよう求められます。
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28日目
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即時放出製剤よりもデフェリプロン DR 製剤を好むことを示す各群の患者の割合。
時間枠：28日目
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研究の最後に、患者は質問票に記入して、どの製剤を好むかを示します。
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28日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年3月6日
一次修了 (実際)
2019年12月4日
研究の完了 (実際)
2019年12月19日
試験登録日
最初に提出
2019年1月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年1月11日
最初の投稿 (実際)
2019年1月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年7月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年6月17日
最終確認日
2021年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。