Sicurezza e accettabilità delle compresse a rilascio ritardato di Deferiprone in pazienti con sovraccarico di ferro sistemico (TWICE)
17 giugno 2021 aggiornato da: ApoPharma
Sicurezza, tollerabilità e accettabilità della somministrazione due volte al giorno di deferiprone compresse a rilascio ritardato (DR) in pazienti con sovraccarico di ferro sistemico.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Descrizione dettagliata
Questo studio esamina la sicurezza, la tollerabilità e l'accettabilità della somministrazione due volte al giorno di deferiprone compresse a rilascio ritardato (DR) in pazienti con sovraccarico sistemico di ferro che stanno attualmente assumendo deferiprone compresse a rilascio immediato (Ferriprox) tre volte al giorno.
Le dosi di Ferriprox vanno da 75 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo (mg/kg) al giorno a 100 mg/kg al giorno.
La metà dei pazienti nello studio assumerà un dosaggio più vicino all'estremità inferiore dell'intervallo e l'altra metà assumerà un dosaggio più vicino all'estremità superiore.
Entrambi i gruppi passeranno per un mese alle compresse di deferiprone DR all'incirca allo stesso dosaggio giornaliero totale che stavano assumendo per Ferriprox.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
30
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
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Athens
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Goudí, Athens, Grecia, 11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
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Regione Gonzole
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Orbassano (TO), Regione Gonzole, Italia, 10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di età ≥ 18 anni.
- Diagnosi di sindrome talassemica, anemia falciforme o altri disturbi che richiedono un regime regolare di trasfusioni di globuli rossi.
- In regime stabile (≥3 mesi) di compresse di Ferriprox per il trattamento del sovraccarico sistemico di ferro.
- Conta assoluta dei neutrofili ≥1,5 x 10^9/L allo screening.
- Un record di almeno 12 livelli misurati di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST).
Criteri di esclusione:
- Ricezione di qualsiasi chelante del ferro diverso da Ferriprox (cioè terapia di combinazione) negli ultimi 3 mesi o pianificazione di riceverlo in qualsiasi momento durante il periodo dello studio.
- Valore di ALT e/o AST > 5 volte il limite superiore della norma (ULN) allo screening
- Caso attivo di epatite B o C allo screening.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Basso dosaggio
I pazienti in questo gruppo riceveranno un dosaggio giornaliero totale di compresse di deferiprone DR che è più vicino a 75 mg/kg/giorno.
Il dosaggio totale sarà diviso in due parti uguali, prese a distanza di circa 12 ore.
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Deferiprone DR compresse 1000 mg
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Sperimentale: Alto dosaggio
I pazienti in questo gruppo riceveranno un dosaggio giornaliero totale di compresse di deferiprone DR che è più vicino a 100 mg/kg/die.
Il dosaggio totale sarà diviso in due parti uguali, prese a distanza di circa 12 ore.
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Deferiprone DR compresse 1000 mg
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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La percentuale di pazienti in ciascun gruppo di trattamento che sperimenta aumenti post-dose dei livelli degli enzimi epatici che sono considerati un problema per la sicurezza.
Lasso di tempo: Giorno 28
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I livelli degli enzimi epatici alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) saranno valutati durante lo studio per determinare se qualche paziente ha aumenti post-dose che sono considerati un problema di sicurezza. I criteri per essere considerati un problema di sicurezza soddisfano uno dei seguenti:
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Giorno 28
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Percentuale di pazienti in ciascun gruppo di trattamento che segnala occorrenze post-dose di disturbi gastrointestinali (GI).
Lasso di tempo: Giorno 28
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Ai pazienti verrà chiesto di segnalare eventuali eventi di distress gastrointestinale durante lo studio, come nausea, vomito, diarrea, dolore addominale e dispepsia.
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Giorno 28
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La percentuale di pazienti in ciascun gruppo che indica di preferire la formulazione di Deferiprone DR rispetto alla formulazione a rilascio immediato.
Lasso di tempo: Giorno 28
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Alla fine dello studio, i pazienti compileranno un questionario per indicare quale formulazione preferiscono.
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Giorno 28
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
6 marzo 2019
Completamento primario (Effettivo)
4 dicembre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
19 dicembre 2019
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 gennaio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
11 gennaio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
14 gennaio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 luglio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 giugno 2021
Ultimo verificato
1 giugno 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LA61-0218
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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