Innocuité et acceptabilité des comprimés à libération retardée de défériprone chez les patients présentant une surcharge systémique en fer (TWICE)
17 juin 2021 mis à jour par: ApoPharma
Innocuité, tolérabilité et acceptabilité de l'administration biquotidienne de comprimés à libération retardée de défériprone (DR) chez les patients présentant une surcharge systémique en fer.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Description détaillée
Cette étude examine l'innocuité, la tolérabilité et l'acceptabilité de l'administration biquotidienne de comprimés à libération retardée de défériprone (DR) chez des patients présentant une surcharge systémique en fer qui prennent actuellement des comprimés à libération immédiate de défériprone (Ferriprox) trois fois par jour.
Les doses de Ferriprox vont de 75 milligrammes par kilogramme de poids corporel (mg/kg) par jour à 100 mg/kg par jour.
La moitié des patients de l'étude prendront une dose plus proche de l'extrémité inférieure de la plage, et l'autre moitié recevront une dose plus proche de l'extrémité supérieure.
Les deux groupes passeront pendant un mois aux comprimés de défériprone DR à environ la même dose quotidienne totale que celle qu'ils ont prise pour Ferriprox.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
30
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
- St.Paul's Hospital
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Athens
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Goudí, Athens, Grèce, 11527
- National and Kapodistrian University of Athens, Aghia Sophia Children's Hospital
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Regione Gonzole
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Orbassano (TO), Regione Gonzole, Italie, 10043
- San Luigi Gonzaga University Hospital Reparto Microcitemie-Pediatria
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10065
- New York Presbyterian Hospital/Weill Cornell Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Homme ou femme âgé de ≥ 18 ans.
- Diagnostic du syndrome de thalassémie, de la drépanocytose ou d'un autre trouble nécessitant un régime régulier de transfusions de globules rouges.
- Sur un régime stable (≥ 3 mois) de comprimés de Ferriprox pour le traitement de la surcharge systémique en fer.
- Nombre absolu de neutrophiles ≥ 1,5 x 10 ^ 9/L au moment du dépistage.
- Un enregistrement d'au moins 12 niveaux mesurés d'alanine aminotransférase (ALT) et d'aspartate aminotransférase (AST).
Critère d'exclusion:
- - Réception de tout chélateur de fer autre que Ferriprox (c'est-à-dire, thérapie combinée) au cours des 3 derniers mois, ou planification de le recevoir à tout moment pendant la période de l'étude.
- Valeur ALT et/ou AST > 5 fois la limite supérieure de la normale (ULN) au moment du dépistage
- Cas actif d'hépatite B ou C lors du dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Dosage faible
Les patients de ce groupe recevront une dose quotidienne totale de comprimés de défériprone DR plus proche de 75 mg/kg/jour.
La dose totale sera divisée en deux parties égales, prises à environ 12 heures d'intervalle.
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Comprimés de défériprone DR 1000 mg
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Expérimental: Dosage élevé
Les patients de ce groupe recevront une dose quotidienne totale de comprimés de défériprone DR plus proche de 100 mg/kg/jour.
La dose totale sera divisée en deux parties égales, prises à environ 12 heures d'intervalle.
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Comprimés de défériprone DR 1000 mg
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Le pourcentage de patients dans chaque groupe de traitement qui subissent des augmentations post-dose des niveaux d'enzymes hépatiques qui sont considérés comme un problème de sécurité.
Délai: Jour 28
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Les niveaux des enzymes hépatiques alanine aminotransférase (ALT) et aspartate aminotransférase (AST) seront évalués tout au long de l'étude afin de déterminer si des patients ont des augmentations post-dose considérées comme un problème de sécurité. Les critères pour être considéré comme un problème de sécurité répondent à l'un des critères suivants :
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Jour 28
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Le pourcentage de patients dans chaque groupe de traitement qui signalent des occurrences post-dose de détresse gastro-intestinale (GI).
Délai: Jour 28
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Les patients seront invités à signaler tout événement de détresse gastro-intestinale au cours de l'étude, tels que nausées, vomissements, diarrhée, douleurs abdominales et dyspepsie.
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Jour 28
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Le pourcentage de patients dans chaque groupe qui indiquent qu'ils préfèrent la formulation DR de défériprone à la formulation à libération immédiate.
Délai: Jour 28
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À la fin de l'étude, les patients rempliront un questionnaire pour indiquer quelle formulation ils préfèrent.
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Jour 28
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
6 mars 2019
Achèvement primaire (Réel)
4 décembre 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
19 décembre 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 janvier 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 janvier 2019
Première publication (Réel)
14 janvier 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
16 juillet 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 juin 2021
Dernière vérification
1 juin 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LA61-0218
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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